Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha concedido la aprobación acelerada a Oxbryta (voxelotor) para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más.
«La aprobación de hoy proporciona una esperanza adicional a las 100.000 personas en los EE, y a los más de 20 millones de personas en todo el mundo que padecen este debilitante trastorno sanguíneo», ha declarado el comisario interino de la FDA, el doctor Brett P. Giroir. «Nuestras inversiones científicas nos han llevado a un punto en el que disponemos de muchas más herramientas en la lucha contra la anemia de células falciformes, que supone un reto diario para quienes la padecen. Seguimos comprometidos con aumentar el perfil de esta enfermedad como una prioridad de salud pública y con la aprobación de nuevas terapias que han demostrado ser seguras y eficaces. Junto con la mejora de la educación de los proveedores, la capacitación de los pacientes y la mejora de los sistemas de prestación de atención, estos medicamentos recientemente aprobados tienen el potencial de impactar inmediatamente en las personas que viven con la enfermedad de células falciformes»
La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario de por vida en el que los glóbulos rojos tienen una forma anormal (en forma de media luna o «hoz»), lo que restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que conduce a un dolor severo y a daños en los órganos. También se caracteriza por una inflamación grave y crónica que agrava las crisis vaso-oclusivas durante las cuales los pacientes experimentan episodios de dolor extremo y daños en los órganos.
«Oxbryta es un inhibidor de la polimerización de la hemoglobina falciforme desoxigenada, que es la anomalía central de la enfermedad de células falciformes», dijo el doctor Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director en funciones de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Con Oxbryta, es menos probable que las células falciformes se unan y formen la forma falciforme, que puede causar niveles bajos de hemoglobina debido a la destrucción de los glóbulos rojos. Esta terapia proporciona una nueva opción de tratamiento para los pacientes con esta enfermedad grave y potencialmente mortal»
La aprobación de Oxbryta se basó en los resultados de un ensayo clínico con 274 pacientes con anemia falciforme. En el estudio, 90 pacientes recibieron 1500 mg de Oxbryta, 92 pacientes recibieron 900 mg de Oxbryta y 92 pacientes recibieron un placebo. La eficacia se basó en un aumento de la tasa de respuesta de la hemoglobina en los pacientes que recibieron 1500 mg de Oxbryta, que fue del 51,1% para estos pacientes en comparación con el 6,5% en el grupo de placebo.
Los efectos secundarios más frecuentes en los pacientes que tomaron Oxbryta fueron dolor de cabeza, diarrea, dolor abdominal, náuseas, fatiga, erupción cutánea y pirexia (fiebre).
Oxbryta recibió la aprobación acelerada, que permite a la FDA aprobar medicamentos para enfermedades graves con el fin de cubrir una necesidad médica no satisfecha, basándose en un resultado que tiene una probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico para los pacientes. Se necesitan más ensayos clínicos para verificar y describir el beneficio clínico de Oxbryta.
La FDA concedió a esta solicitud la designación de Vía Rápida. Oxbryta también recibió la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA concedió la aprobación de Oxbryta a Global Blood Therapeutics.
La FDA, una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública garantizando la seguridad, la eficacia y la protección de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos de uso humano, y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad del suministro de alimentos de nuestra nación, de los cosméticos, de los suplementos dietéticos, de los productos que emiten radiación electrónica y de la regulación de los productos del tabaco.