Odhadujeme, že v USA je v současné době diagnostikováno 25 000 pacientů s endogenním Cushingovým syndromem, vzácnou endokrinní poruchou charakterizovanou trvale zvýšenou hladinou kortizolu.*
Endogenní Cushingův syndrom, je vzácné, závažné a potenciálně smrtelné endokrinní onemocnění způsobené chronickým zvýšeným působením kortizolu – často v důsledku nezhoubného nádoru hypofýzy.1 Tento nezhoubný nádor říká tělu, aby po delší dobu nadměrně produkovalo vysoké hladiny kortizolu, což má často za následek nežádoucí tělesné změny.1 Onemocnění se nejčastěji vyskytuje u dospělých ve věku 30 až 50 let a třikrát častěji postihuje ženy než muže.1 Ženy s Cushingovým syndromem mohou mít řadu zdravotních problémů včetně menstruačních potíží, potíží s otěhotněním, nadbytku mužských hormonů (androgenů), především testosteronu, který může způsobovat hirsutismus (růst hrubého ochlupení po vzoru mužů), mastnou pleť a akné.1 Vnitřní projevy nemoci jsou navíc potenciálně život ohrožující.1 Patří k nim metabolické změny, jako je vysoká hladina cukru v krvi nebo cukrovka, vysoký krevní tlak, vysoká hladina cholesterolu, křehkost různých tkání včetně cév, kůže, svalů a kostí, a psychické poruchy, jako jsou deprese, úzkost a nespavost.1-4 Neléčená pětiletá míra přežití je jen přibližně 50 procent.4
Klinický vývoj u endogenního Cushingova syndromu
RECORLEV® (levoketokonazol) je zkoumaný inhibitor syntézy kortizolu, který byl dříve zkoumán ve studii SONICS a v současné době je hodnocen v klinických studiích LOGICS a OPTICS, fáze 3, pro endogenní Cushingův syndrom.
Bezpečnost a účinnost přípravku RECORLEV (levoketokonazol) pro léčbu endogenního Cushingova syndromu nebyla stanovena.
Edukační segment o endogenním Cushingově syndromu
Strongbridge Biopharma sponzorovala edukační segment o endogenním Cushingově syndromu v pořadu The Balancing Act „Behind the Mystery: Vzácná a genetická onemocnění“. V segmentu vystupují Leslie Edwin, pacientka s endogenním Cushingovým syndromem a ředitelka podpůrných skupin pro Cushing’s Support & Research Foundation, a Maria Fleseriu, MD, profesorka/ředitelka Centra pro hypofýzu na Oregon Health and Science University (OHSU). V rámci segmentu je probírána široká škála témat souvisejících s Cushingovým syndromem, včetně příznaků, chybné diagnózy, důležitosti návštěvy endokrinologa, screeningových metod, možností léčby a probíhajících výzkumných snah.
*Založeno na vlastním průzkumu trhu společnosti Strongbridge Biopharma plc.
- Národní institut pro diabetes a zažívací a ledvinové choroby (National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases Health Information Center). Cushingův syndrom. Přístupné 14. září 2020. https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
- Pereira AM, Tiemensma J, Romijn JA. Neuropsychiatrické poruchy u Cushingova syndromu. Neuroendokrinologie. 2010;92(suppl 1):65-70.
- Cushingova choroba. University of Virginia Health System: Neurosciences website. Dostupné 21. září 2020. https://uvahealth.com/services/skull-base-pituitary/cushings-disease.
- Greenman Y. Léčba dyslipidemie u Cushingova syndromu. Neuroendokrinologie. 2010;92(suppl 1):91-95.
- CSRF fact sheet. Webové stránky Nadace pro podporu výzkumu Cushingova syndromu &. http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/.
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. Treatment of Cushing’s syndrome: an Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
- Cushingův syndrom. NIH Publication No. 08-3007. Červenec 2008. Webové stránky National Institutes of Health, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases. http://www.niddk.nih.gov/health-information/health-topics/endocrine/cushings-syndrome/Documents/Cushings_Syndrome_508.pdf.
- Bolanowski M, Halupczok J, Jawiarczyk-Przybylowska A. Pituitary disorders and osteoporosis. Int J Endocrinol. 2015:206853. Dostupné na http://dx.doi.org/10.1155/2015/206853.
.