Cytosin arabinosid (ara-C) byl podáván 89 pacientům s různými typy nádorových onemocnění. Často se vyskytovala hematopoetická toxicita s megaloblastózou, leukopenií a trombocytopenií, stejně jako nevolnost a zvracení. Slizniční ulcerace a účinky na CNS byly pozorovány vzácně. Odpověď u různých solidních nádorů byla neuspokojivá, u sedmi z 62 léčených pacientů bylo pozorováno pouze přechodné zmenšení nádorové masy. Častější byly odpovědi u leukémie a lymfosarkomu (čtyři ze čtyř leukémií a 15 z 23 lymfomů), které však byly pouze částečné a krátkodobé. Zkušenosti s několika dávkovacími režimy ukázaly, že velké dávky v sedmi až desetidenních intervalech jsou při léčbě lymfosarkomů méně toxické a stejně účinné jako jiné režimy. Biologický test krve a moči na přítomnost ara-C prokázal vymizení léčiva z krve během 15 minut; v moči se objevil pouze malý podíl. Jiní badatelé uvádějí, že hlavním produktem vylučování ara-C je uracil arabinosid (ara-U), a to v důsledku přítomnosti pyrimidin deamináz v lidské jaterní a ledvinové tkáni. Doporučuje se další zkoumání různých dávkovacích režimů při léčbě různých lidských malignit a hledání látek, které zabrání rychlé deaminaci ara-C na ara-U.
.