Úřad pro kontrolu potravin a léčiv USA dnes urychleně schválil přípravek Oxbryta (voxelotor) pro léčbu srpkovité anémie (SCD) u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších.
„Dnešní schválení poskytuje další naději pro 100 000 lidí v USA, a více než 20 milionů lidí na celém světě, kteří žijí s touto vysilující poruchou krve,“ řekl úřadující komisař FDA admirál Brett P. Giroir, M.D. „Naše vědecké investice nás dovedly do bodu, kdy máme k dispozici mnohem více nástrojů v boji proti srpkovité anémii, která představuje každodenní výzvu pro ty, kteří s ní žijí. Jsme i nadále odhodláni zviditelňovat toto onemocnění jako prioritu v oblasti veřejného zdraví a schvalovat nové léčebné postupy, které jsou prokazatelně bezpečné a účinné. Spolu se zlepšeným vzděláváním poskytovatelů, posílením postavení pacientů a zlepšením systémů poskytování péče mají tyto nově schválené léky potenciál okamžitě ovlivnit lidi žijící s SCD.“
Srpkovitá anémie je celoživotní dědičná porucha krvetvorby, při níž mají červené krvinky abnormální tvar (ve tvaru půlměsíce neboli „srpku“), což omezuje průtok v cévách a omezuje přísun kyslíku do tělesných tkání, což vede k silným bolestem a poškození orgánů. Je také charakterizována těžkým a chronickým zánětem, který zhoršuje vazo-okluzivní krize, během nichž pacienti zažívají epizody extrémní bolesti a poškození orgánů.
„Oxbryta je inhibitor polymerace deoxygenovaného srpkovitého hemoglobinu, což je ústřední abnormalita srpkovité choroby,“ řekl doktor Richard Pazdur, ředitel Centra excelence FDA pro onkologii a úřadující ředitel Úřadu pro onkologická onemocnění v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA. „U přípravku Oxbryta je méně pravděpodobné, že se srpkovité buňky spojí dohromady a vytvoří srpkovitý tvar, což může způsobit nízkou hladinu hemoglobinu v důsledku destrukce červených krvinek. Tato léčba poskytuje novou možnost léčby pro pacienty s tímto závažným a život ohrožujícím onemocněním.“
Schválení přípravku Oxbryta bylo založeno na výsledcích klinické studie s 274 pacienty se srpkovitou anémií. Ve studii dostávalo 90 pacientů 1500 mg přípravku Oxbryta, 92 pacientů dostávalo 900 mg přípravku Oxbryta a 92 pacientů dostávalo placebo. Účinnost byla založena na zvýšení míry odpovědi hemoglobinu u pacientů, kteří dostávali 1500 mg přípravku Oxbryta, která byla u těchto pacientů 51,1 % ve srovnání s 6,5 % ve skupině s placebem.
Běžnými nežádoucími účinky u pacientů užívajících přípravek Oxbryta byly bolesti hlavy, průjem, bolesti břicha, nevolnost, únava, vyrážka a pyrexie (horečka).
Přípravku Oxbryta bylo uděleno zrychlené schválení, které umožňuje FDA schválit léky pro závažná onemocnění k naplnění neuspokojené lékařské potřeby na základě výsledku, který s přiměřenou pravděpodobností předpovídá klinický přínos pro pacienty. K ověření a popisu klinického přínosu přípravku Oxbryta jsou nutné další klinické studie.
Úřad FDA udělil této žádosti označení Fast Track. Společnost Oxbryta rovněž obdržela označení Orphan Drug, které poskytuje pobídky na pomoc a podporu vývoje léků na vzácná onemocnění. Úřad FDA udělil společnosti Global Blood Therapeutics schválení přípravku Oxbryta.
Úřad FDA, který je součástí amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léčiv, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a zdravotnických prostředků. Agentura je rovněž zodpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, výrobků, které vyzařují elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.
Dotazy
.