Endogent Cushings syndrom

Vi anslår, at 25.000 patienter i USA i øjeblikket er diagnosticeret med endogent Cushings syndrom, en sjælden endokrin sygdom, der er karakteriseret ved vedvarende forhøjede kortisolniveauer.*

Endogent Cushings syndrom, er en sjælden, alvorlig og potentielt dødelig endokrin sygdom forårsaget af kronisk forhøjet kortisoludsættelse – ofte som følge af en godartet tumor i hypofysen.1 Denne godartede tumor fortæller kroppen, at den skal overproducere høje niveauer af kortisol i en længerevarende periode, og dette resulterer ofte i uønskede fysiske forandringer.1 Sygdommen er mest almindelig blandt voksne mellem 30 og 50 år, og den rammer kvinder tre gange så ofte som mænd.1 Kvinder med Cushings syndrom kan opleve en række helbredsproblemer, herunder menstruationsproblemer, problemer med at blive gravide, overskud af mandlige hormoner (androgener), primært testosteron, som kan forårsage hirsutisme (vækst af grov kropsbehåring i et mandligt mønster), fedtet hud og akne.1 Derudover er de indre manifestationer af sygdommen potentielt livstruende.1 Disse omfatter metaboliske ændringer såsom højt blodsukker eller diabetes, højt blodtryk, højt kolesteroltal, skrøbelighed af forskellige væv, herunder blodkar, hud, muskler og knogler, og psykologiske forstyrrelser såsom depression, angst og søvnløshed.1-4 Ubehandlet er den femårige overlevelsesrate kun ca. 50 procent.4

Klinisk udvikling inden for endogent Cushings syndrom

RECORLEV® (levoketoconazol) er en undersøgende cortisolsyntesehæmmer, der tidligere er undersøgt i SONICS og i øjeblikket evalueres i LOGICS og OPTICS, kliniske fase 3-forsøg for endogent Cushings syndrom.

Sikkerheden og virkningen af RECORLEV (levoketoconazol) til behandling af endogent Cushings syndrom er ikke blevet fastlagt.

Uddannelsesafsnit om endogent Cushings syndrom

Strongbridge Biopharma sponsorerede et uddannelsesafsnit om endogent Cushings syndrom på The Balancing Act, “Behind the Mystery: Sjældne og genetiske sygdomme”. I afsnittet medvirker Leslie Edwin, en patient med endogent Cushings syndrom og direktør for støttegrupper for Cushing’s Support & Research Foundation, og Maria Fleseriu, MD, professor/direktør ved hypofysecentret ved Oregon Health and Science University (OHSU). En bred vifte af emner i forbindelse med Cushings syndrom behandles i segmentet, herunder symptomer, fejldiagnoser, vigtigheden af at gå til en endokrinolog, screeningsmetoder, behandlingsmuligheder og forskningsindsatser, der er i gang.

*Baseret på proprietær markedsundersøgelse fra Strongbridge Biopharma plc.