Generaliseret omkostningseffektivitetsanalyse til prioritering på nationalt plan i sundhedssektoren

Faktorer, der skal tages i betragtning ved kontekstualisering af subregionale omkostningseffektivitetsdata

Idet man har overvundet tekniske problemer vedrørende metodologisk konsistens og generaliserbarhed, har generaliseret CEA nu genereret data om den gennemsnitlige byrde på et subregionalt niveau for en lang række sygdomme og risikofaktorer. Eksistensen af disse CE-data er imidlertid ingen garanti for, at resultaterne og anbefalingerne rent faktisk vil ændre sundhedspolitikken eller -praksis i landene. Der er fortsat en berettiget bekymring for, at globale eller regionale CE-resultater kan have begrænset relevans for lokale forhold og politiske processer . Det er blevet hævdet, at der er et spændingsforhold mellem en generaliseret CEA, der er generel nok til at kunne fortolkes på tværs af miljøer, og en CEA, der tager hensyn til den lokale kontekst, og at lokale beslutningstagere er nødt til at kontekstualisere sektorspecifikke CEA-resultater i forhold til deres egen kulturelle, økonomiske, politiske, miljømæssige, adfærdsmæssige og infrastrukturelle kontekst .

For at stimulere ændringer, hvor det kan være nødvendigt, er der behov for at kontekstualisere eksisterende regionale skøn over omkostninger, effektivitet og omkostningseffektivitet i forhold til de omgivelser, hvor oplysningerne skal anvendes, da mange faktorer kan ændre den faktiske omkostningseffektivitet af en given intervention på tværs af omgivelserne. Disse faktorer omfatter: tilgængelighed, sammensætning og kvalitet af input, især uddannet personale, lægemidler, udstyr og forbrugsgoder; lokale priser, især lønomkostninger; gennemførelseskapacitet; underliggende organisationsstrukturer og incitamenter; og de understøttende institutionelle rammer . Desuden kan det være nødvendigt at tage hensyn til andre forhold for at sikre, at de omkostninger, der er anslået på forhånd, repræsenterer de reelle omkostninger ved at gennemføre en intervention i virkeligheden. Lee m.fl. (hævder f.eks., at omkostningsestimater måske ikke giver et nøjagtigt billede af de reelle omkostninger ved at gennemføre en sundhedsintervention i praksis af en række årsager: økonomiske analyser kan ofte være forældede, når de offentliggøres; omkostningerne ved farmaceutiske interventioner kan variere betydeligt afhængigt af typen af kontrakter mellem betalere, apoteksydelser, administrationsselskaber og producenter; eller omkostningerne ved pleje kan sænkes ved effektiv forvaltning (f.eks. kan forsikringsselskaberne gennem forhandling sænke priserne). På samme måde er der på effektivitetssiden et behov for kontekstualisering. F.eks. er effektivitetsskøn, der anvendes i CEA, ofte baseret på effektivitetsdata fra eksperimentelle og kontekstspecifikke forsøg. Når interventioner gennemføres i praksis, kan effektiviteten meget vel vise sig at være lavere. Ifølge Tugwells iterative loop-ramme er sundhedsprocessen opdelt i forskellige faser, som er afgørende for, hvor effektiv en intervention vil være i praksis, herunder om en patient har kontakt med sundhedssystemet eller ej, hvordan patienten følger behandlingsanbefalingerne, og med hvilken kvalitet udbyderen udfører interventionen.

Fra regionale til landespecifikke skøn

Figur 4 giver en skematisk oversigt over den trinvise fremgangsmåde, hvormed WHO-CHOICE-skøn, der er afledt på regionalt niveau, kan oversættes ned til de enkelte landes kontekst. Følgende vigtige trin er nødvendige:

Valg af interventioner

Det første skridt til kontekstualisering af WHO-CHOICE-tal for omkostningseffektivitet omfatter specifikation og definition af de interventioner, der skal indgå i analysen, herunder en klar beskrivelse af målpopulationen, dækning på befolkningsniveau og, hvor det er relevant, behandlingsregimen. Da en intervention og de dermed forbundne omkostninger og fordele ikke kun kan karakteriseres ved dens teknologiske indhold (f.eks. et psykoaktivt lægemiddel), men også ved de omgivelser, hvor den leveres (f.eks. hospital versus kommunal pleje), indgår også spørgsmål om serviceorganisation her. Interventioner for nogle sygdomme er måske ikke hensigtsmæssige i en specifik national sammenhæng (f.eks. malariakontrolstrategier) og kan udelades fra analysen, mens det kan være nødvendigt at tilføje interventioner, der ikke allerede er omfattet af de regionale analyser. Grupper af interventioner, der er indbyrdes forbundne, evalueres sammen, da de sundhedsmæssige virkninger af at gennemføre to interventioner sammen ikke nødvendigvis er additive, og det samme gælder omkostningerne ved deres fælles produktion. Kun ved at vurdere deres omkostninger og sundhedseffekter uafhængigt af hinanden og i kombination er det muligt at tage højde for interaktioner eller ikke-lineariteter i omkostninger og virkninger. F.eks. vil de samlede omkostninger og sundhedsmæssige virkninger af indførelsen af sengetæpper i forbindelse med malariabekæmpelse sandsynligvis afhænge af, om befolkningen modtager malariaprofylakse: Dette betyder, at der skal evalueres tre interventioner – kun sengetæpper, kun malariaprofylakse og sengetæpper i kombination med malariaprofylakse.

Kontekstualisering af interventioners effektivitet

Indvirkningen af forskellige interventioner på befolkningsniveau måles i form af DALY’er, der undgås pr. år, i forhold til situationen uden intervention for den eller de pågældende sygdomme eller risikofaktorer. De vigtigste inputparametre, der ligger til grund for denne sammenfattende måling af befolkningens sundhed under scenariet uden intervention, omfatter befolkningens demografiske struktur, epidemiologiske satser (incidens, prævalens, remission og case fatalitet) og sundhedstilstandsvurderinger (HSV; vurderingen af den tid, der bruges i en bestemt sundhedstilstand, f.eks. at være blind eller have diabetes, i forhold til fuld sundhed ). Hvis det er nødvendigt og forudsat at der er tilstrækkelige data til rådighed, vil reviderede skøn over den underliggende epidemiologi for en sygdom eller risikofaktor kræve, at analytikere på nationalt plan foretager en ny estimering (enten via regressionsbaseret forudsigelse eller ved at foretage yderligere kørsler af selve populationsmodellen). Den specifikke virkning af et indgreb måles ved en ændring af en eller flere af disse epidemiologiske rater eller ved en ændring af HSV og er en funktion af indgrebets effektivitet, der efterfølgende justeres af dets dækning i befolkningen og, hvor det er relevant, af modtagernes overholdelse af reglerne. Da en stor del af beviserne for interventioners effektivitet stammer fra randomiserede kontrollerede forsøg, der er udført under gunstige forsknings- eller praksisbetingelser, er det vigtigt at justere de deraf følgende skøn over effektiviteten i overensstemmelse med, hvad der kan forventes at ske i den daglige kliniske praksis. Tre nøglefaktorer for omregning af effektivitet til effektivitet vedrører behandlingsdækningen i målpopulationen (dvs. hvor stor en del af den samlede befolkning, der har behov, der rent faktisk udsættes for interventionen), og for dem, der modtager interventionen, både responsraten på behandlingsregimet og tilslutningen til behandlingen. Data om disse parametre kan søges og indhentes på lokalt plan på grundlag af undersøgelser af dokumentation og befolkningsundersøgelser (hvis de foreligger) eller ekspertudtalelser. En anden potentiel mediator for effektiviteten af en intervention, der gennemføres i daglig klinisk praksis, vedrører kvaliteten af behandlingen; hvis der findes tilstrækkeligt gode målinger af servicekvaliteten på lokalt niveau, bør der også indsamles data for denne parameter.

Kontekstualisering af interventionsomkostninger

Interventionsomkostningerne på niveau af epidemiologiske underregioner i verden er blevet udtrykt i internationale dollars (I$). Dette tager højde for forskelle i købekraft mellem forskellige lande og giver mulighed for en grad af sammenligning på tværs af subregioner, som ville være uhensigtsmæssig ved brug af officielle valutakurser. I forbindelse med analyser på landeniveau vil omkostningerne også blive udtrykt i lokale valutaenheder, som kan tilnærmes ved at dividere de eksisterende omkostningsskøn med den relevante købekraftparitetsvekselkurs. En mere nøjagtig og foretrukken metode er at erstatte alle de specifikke ressourceinput i Cost-It-skabelonen med nye enhedspriser (f.eks. prisen på et lægemiddel eller enhedsomkostningerne for en ambulant behandling). Desuden kan de forbrugte ressourcemængder let ændres i overensstemmelse med landenes erfaringer (som f.eks. afspejler forskelle i kapacitetsudnyttelse). Afhængigt af tilgængeligheden af sådanne data på nationalt plan kan det være nødvendigt at anvende ekspertudtalelser til denne opgave.

Kontekstualisering til forskellige landespecifikke scenarier

WHO-CHOICE-databasen kan kontekstualiseres til landeniveau på tre måder. Den første er at evaluere alle interventioner ud fra den antagelse, at de udføres på en teknisk effektiv måde, efter WHO-CHOICE’s eksempel. Dette kræver minimale justeringer, der begrænser sig til at justere befolkningstal og -strukturer, effektivitetsniveauer og enhedsomkostninger og -mængder. Dette giver de politiske beslutningstagere i de enkelte lande den ideelle blanding af interventioner – den blanding, der ville maksimere befolkningens sundhed, hvis de blev gennemført på effektiv vis. Den anden giver analytikeren mulighed for at inddrage visse lokale begrænsninger – f.eks. knaphed på sundhedspersonale. I dette tilfælde skal analysen sikre, at de personalebehov, som den valgte kombination af interventioner medfører, ikke overstiger det tilgængelige udbud. Den tredje mulighed er at ændre analysen, idet man antager, at interventionerne gennemføres på det nuværende kapacitetsudnyttelsesniveau i landet, og at der er lokale begrænsninger med hensyn til tilgængeligheden af infrastruktur. I dette tilfælde kan analytikeren i stedet for at anvende f.eks. ikke-patenterede internationale priser på generiske lægemidler være tvunget til at medtage priserne på lokalt fremstillede farmaceutiske produkter eller til at anvende kapacitetsudnyttelsesgrader, der er lavere end de 80 %, der antages på subregionalt niveau.

Overgang fra et eksisterende sæt til en anden portefølje af interventioner vil medføre en kategori af omkostninger, der adskiller sig fra produktionsomkostninger, dvs. transaktionsomkostninger. Hvis man ignorerer mulige afvigelser i den eksisterende kapacitet og infrastruktur til at absorbere sådanne ændringer, kan det betyde, at der er en betydelig forskel mellem den “teoretiske” CE-forhold baseret på den generaliserede CEA og den, der kan opnås i en given situation . Budgetkonsekvenserne af en porteføljeændring vil imidlertid afhænge af, hvor dramatisk ændringen vil være, når man går fra den nuværende blanding af interventioner til den optimale blanding, der er angivet i den generaliserede CEA. F.eks. kan den gradvise ændring, der består i at gå fra en eksisterende fast sundhedsfacilitet i fjerntliggende områder til et alternativ i form af en akut ambulancetjeneste, have dramatiske politiske og budgetmæssige konsekvenser. I modsætning hertil vil en proceduremæssig ændring i en kirurgisk behandling sandsynligvis have mindre betydelige budgetmæssige konsekvenser.

Det resultat af en sådan kontekstualisering er et revideret, befolkningsspecifikt sæt af gennemsnitlige og inkrementelle omkostningseffektivitetskvotienter for interventioner, der tager fat på de vigtigste bidragsydere til den nationale sygdomsbyrde. Den potentielle nytteværdi af disse oplysninger for sundhedspolitik og -planlægning kan ses i form af en bekræftelse af, om de nuværende interventionsstrategier kan retfærdiggøres ud fra et omkostningseffektivitetsmæssigt synspunkt, og vise, hvilke andre muligheder der ville være omkostningseffektive, hvis yderligere ressourcer blev tilgængelige. Dens faktiske anvendelighed vil blive bestemt både af tilgængeligheden af (eller villigheden til at indsamle) lokale data som reviderede inputværdier i omkostnings- og effektivitetsmodellerne og af, i hvilket omfang det lykkes at integrere effektivitetsovervejelser med andre prioriteringskriterier.

Den generaliserede CEA’s bidrag til prioritering på nationalt plan

Den analytiske proces er ikke afsluttet med at bestemme de mest omkostningseffektive interventioner for et sæt sygdomme eller risikofaktorer, selv om den er yderst informativ i sig selv. Den udgør snarere et vigtigt input til den bredere opgave med at fastsætte prioriteringerne. I forbindelse med denne opgave er formålet at gå ud over rentabilitetshensyn alene og fastlægge kombinationer af omkostningseffektive interventioner, der bedst opfylder de erklærede mål for sundhedssystemet, herunder bedre reaktionsevne og mindre uligheder. Den generaliserede CEA er faktisk specifikt udviklet som et middel, hvormed beslutningstagere kan vurdere og potentielt forbedre deres sundhedssystemers samlede præstation (eller effektivitet), defineret som det forhold, hvor godt den socialt ønskede blanding af de fem komponenter i de tre iboende mål opnås i forhold til de tilgængelige ressourcer (figur 1). Andre allokeringskriterier, som omkostningseffektivitetsargumenter skal ses i forhold til, omfatter den relative alvor og omfanget af afsmittende virkninger mellem forskellige sygdomme, potentialet for at reducere katastrofale udgifter til sundhed i husholdningerne og beskyttelse af menneskerettighederne . Prioritering indebærer således nødvendigvis en vis grad af afvejning mellem forskellige mål for sundhedssystemet, således at den mest retfærdige fordeling af ressourcerne højst sandsynligt ikke er den mest effektive fordeling. I sidste ende vil den endelige ressourceallokering, der følger af en prioritering ved hjælp af en kombination af kvalitative eller kvantitative metoder, være i overensstemmelse med det særlige sociokulturelle miljø, hvor den gennemføres, og med de udtrykte præferencer hos befolkningen og/eller dens repræsentanter i regeringen. En sekventiel analyse af disse konkurrerende kriterier viser imidlertid, at der ved tildelingen af offentlige midler bør gives prioritet til omkostningseffektive interventioner, der er offentlige goder (ikke har noget marked) og medfører store afsmittende virkninger eller katastrofale omkostninger (især i forhold til de fattige), hvilket understreger behovet for forudgående oplysninger om omkostningseffektivitet som et centralt krav for at bevæge sig væk fra subjektiv sundhedsplanlægning (baseret på historiske tendenser eller politiske præferencer) og hen imod et mere eksplicit og rationelt grundlag for beslutningstagning.

Der er også en række funktioner i et sundhedssystem, der former og støtter realiseringen af ovennævnte mål, herunder ressourcegenerering og finansieringsmekanismer, tilrettelæggelse af tjenester samt generel regulering eller styring . Disse funktioner påvirker uundgåeligt prioriteringsprocessen på sundhedsområdet og bidrager dermed til variationer i sundhedssystemets resultater. Det er blevet hævdet, at sundhedsstrategier, der udelukkende er baseret på effektivitetskriterier, kan føre til suboptimale løsninger på grund af markedssvigt på sundhedsområdet, f.eks. asymmetrisk information mellem udbydere og patienter, samt en række negative incitamenter, der er indbygget i sundhedssystemerne . Følgelig vil resultaterne af en effektivitetsanalyse som f.eks. en sektorspecifik CEA sandsynligvis blive yderligere svækket af en række kapacitetsbegrænsninger og organisatoriske spørgsmål. Som allerede nævnt ovenfor kan det forventes, at de faktiske menneskelige og fysiske ressourcer, der er til rådighed, sætter store begrænsninger for, i hvilket omfang det er muligt at opnå en (omkostningseffektiv) opskalering af en interventions dækning i befolkningen. Desuden kan bredere organisatoriske reformer, der har til formål at forbedre sundhedssystemets effektivitet ved at adskille indkøbs- og leveringsfunktionerne, forventes at få en vis indvirkning på den endelige pris på sundhedsinput eller den samlede mængde (og kvalitet) af serviceydelser. Endelig kan beslutninger vedrørende den passende mekanisme til finansiering af sundhedsvæsenet, herunder den offentlige og den private sektors respektive roller, forventes at have en betydelig indflydelse på den endelige fordeling af ressourcerne. Skal den offentlige sektors rolle f.eks. være at levere en væsentlig pakke af omkostningseffektive tjenester og overlade det til den private sektor at levere mindre omkostningseffektive tjenester, eller skal den være at yde sygesikring, hvor de private forsikringsmarkeder svigter (f.eks. i forbindelse med uforudsigelige, kroniske og meget dyre sygdomme, hvor der kun findes potentielt mindre omkostningseffektive interventioner)? . Selv hvis begge mål forfølges – at levere grundlæggende tjenester til særligt sårbare befolkningsgrupper og samtidig tage hensyn til flertallets manglende evne til at betale for meget dyre interventioner – er der stadig tale om et skift væk fra den mest effektive fordeling.