Cytosine arabinoside (ara-C) er blevet givet til 89 patienter med forskellige typer af neoplastiske sygdomme. Hæmatopoietisk toksicitet med megaloblastose, leukopeni og trombocytopeni forekom hyppigt ligesom kvalme og opkastninger. Slimhindeulceration og CNS-effekter blev sjældent observeret. Responsen på en række forskellige solide tumorer har været skuffende, idet der kun blev observeret et forbigående fald i tumormasser hos syv ud af 62 behandlede patienter. Responser i leukæmi og lymfosarkom var hyppigere (fire ud af fire leukæmier og 15 ud af 23 lymfomer), men disse var kun delvise og af kort varighed. Erfaringer med flere doseringsregimer viste, at store doser med syv til ti dages mellemrum var mindre toksiske og lige så effektive som andre regimer ved behandling af lymfosarkomer. Biologisk analyse af blod og urin for ara-C viste, at stoffet forsvandt fra blodet inden for 15 minutter; kun en lille del af stoffet blev fundet i urinen. Andre forskere har rapporteret, at det vigtigste udskillelsesprodukt af ara-C er uracil arabinosid (ara-U), hvilket skyldes tilstedeværelsen af pyrimidindeaminaser i humant lever- og nyrevæv. Yderligere undersøgelser af forskellige doseringsregimer ved behandling af forskellige menneskelige maligniteter anbefales, ligesom det anbefales at søge efter midler, der forhindrer den hurtige deaminering af ara-C til ara-U.