Den amerikanske Food and Drug Administration har i dag givet en fremskyndet godkendelse af Oxbryta (voxelotor) til behandling af seglcellesygdom (SCD) hos voksne og pædiatriske patienter på 12 år og derover.
“Dagens godkendelse giver yderligere håb til de 100.000 mennesker i USA, og de mere end 20 millioner på verdensplan, der lever med denne invaliderende blodsygdom”, sagde den fungerende FDA-kommissær Adm. Brett P. Giroir, M.D. “Vores videnskabelige investeringer har bragt os til et punkt, hvor vi har mange flere værktøjer til rådighed i kampen mod seglcellesygdom, som udgør daglige udfordringer for dem, der lever med sygdommen”. Vi er fortsat fast besluttet på at øge profilen af denne sygdom som en prioritet for folkesundheden og på at godkende nye behandlinger, som har vist sig at være sikre og effektive. Sammen med forbedret uddannelse af udbydere, styrkelse af patienternes indflydelse og forbedrede systemer til levering af pleje har disse nyligt godkendte lægemidler potentiale til at få øjeblikkelig indflydelse på mennesker, der lever med SCD.”
Siklecellesygdom er en livslang, arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer er unormalt formet (i en halvmåne eller “seglform”), hvilket begrænser blodgennemstrømningen i blodkarrene og begrænser ilttilførslen til kroppens væv, hvilket fører til alvorlige smerter og organskader. Den er også karakteriseret ved alvorlig og kronisk inflammation, der forværrer vaso-okklusive kriser, hvorunder patienterne oplever episoder med ekstreme smerter og organskader.
“Oxbryta er en hæmmer af deoxygeneret seglhæmoglobin-polymerisation, som er den centrale abnormitet ved seglcelle-sygdom,” siger Richard Pazdur, M.D., direktør for FDA’s Oncology Center of Excellence og fungerende direktør for Office of Oncologic Diseases i FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Med Oxbryta er der mindre sandsynlighed for, at seglcellerne binder sig sammen og danner seglformen, hvilket kan forårsage lave hæmoglobinniveauer på grund af ødelæggelse af de røde blodlegemer. Denne behandling giver en ny behandlingsmulighed for patienter med denne alvorlige og livstruende tilstand.”
Oxbryta’s godkendelse var baseret på resultaterne af et klinisk forsøg med 274 patienter med seglcellesygdom. I undersøgelsen fik 90 patienter 1.500 mg Oxbryta, 92 patienter fik 900 mg Oxbryta og 92 patienter fik placebo. Effektiviteten var baseret på en stigning i hæmoglobinresponsraten hos patienter, der fik 1500 mg Oxbryta, som var 51,1 % for disse patienter sammenlignet med 6,5 % i placebogruppen.
Falmindelige bivirkninger for patienter, der tog Oxbryta, var hovedpine, diarré, mavesmerter, kvalme, træthed, udslæt og pyrexi (feber).
Oxbryta blev tildelt Accelerated Approval, som gør det muligt for FDA at godkende lægemidler til alvorlige tilstande for at udfylde et udækket medicinsk behov baseret på et resultat, der med rimelig sandsynlighed kan forudsige en klinisk fordel for patienterne. Der kræves yderligere kliniske forsøg for at verificere og beskrive Oxbryta’s kliniske fordel.
FDA gav denne ansøgning Fast Track-betegnelse. Oxbryta fik også tildelt Orphan Drug designation, som giver incitamenter til at hjælpe og fremme udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme. FDA gav Global Blood Therapeutics godkendelse af Oxbryta.
FDA, der er et agentur under det amerikanske sundhedsministerium, beskytter folkesundheden ved at garantere sikkerheden, effektiviteten og sikkerheden af human- og veterinærmedicin, vacciner og andre biologiske produkter til human brug samt medicinsk udstyr. Agenturet er også ansvarligt for sikkerheden og beskyttelsen af landets fødevareforsyning, kosmetik, kosttilskud, produkter, der afgiver elektronisk stråling, og for regulering af tobaksvarer.