Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat heute Oxbryta (Voxelotor) im beschleunigten Verfahren für die Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren zugelassen.
„Die heutige Zulassung gibt den 100.000 Menschen in den USA und den mehr als 20 Millionen Menschen weltweit zusätzliche Hoffnung, und die mehr als 20 Millionen Menschen weltweit, die mit dieser schwächenden Blutkrankheit leben“, sagte der amtierende FDA-Kommissar Adm. Brett P. Giroir, M.D. „Unsere wissenschaftlichen Investitionen haben uns an einen Punkt gebracht, an dem wir über viel mehr Mittel im Kampf gegen die Sichelzellenkrankheit verfügen, die für die Betroffenen eine tägliche Herausforderung darstellt. Wir setzen uns weiterhin dafür ein, dass diese Krankheit zu einer Priorität der öffentlichen Gesundheit wird und dass neue Therapien zugelassen werden, die sich als sicher und wirksam erwiesen haben. Zusammen mit einer verbesserten Aufklärung der Anbieter, der Befähigung der Patienten und verbesserten Versorgungssystemen haben diese neu zugelassenen Medikamente das Potenzial, den Menschen, die mit der Sichelzellkrankheit leben, unmittelbar zu helfen.“
Die Sichelzellkrankheit ist eine lebenslange, vererbte Blutkrankheit, bei der die roten Blutkörperchen abnormal geformt sind (sichelförmig), was den Fluss in den Blutgefäßen einschränkt und die Sauerstoffversorgung des Körpergewebes einschränkt, was zu starken Schmerzen und Organschäden führt. Sie ist auch durch schwere und chronische Entzündungen gekennzeichnet, die vasookklusive Krisen verschlimmern, bei denen die Patienten Episoden extremer Schmerzen und Organschäden erleiden.
„Oxbryta hemmt die Polymerisation von sauerstoffarmem Sichelhämoglobin, die die zentrale Anomalie bei der Sichelzellkrankheit ist“, sagte Dr. Richard Pazdur, Direktor der FDA für Onkologie, Direktor des Oncology Center of Excellence der FDA und amtierender Direktor des Office of Oncologic Diseases im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. „Mit Oxbryta ist es weniger wahrscheinlich, dass sich Sichelzellen zusammenbinden und die Sichelform bilden, die aufgrund der Zerstörung der roten Blutkörperchen zu einem niedrigen Hämoglobinspiegel führen kann. Die Zulassung von Oxbryta basiert auf den Ergebnissen einer klinischen Studie mit 274 Patienten mit Sichelzellkrankheit. Im Rahmen der Studie erhielten 90 Patienten 1500 mg Oxbryta, 92 Patienten erhielten 900 mg Oxbryta und 92 Patienten erhielten ein Placebo. Die Wirksamkeit basierte auf einer Erhöhung der Hämoglobin-Ansprechrate bei Patienten, die 1500 mg Oxbryta erhielten, die bei diesen Patienten 51,1 % betrug, verglichen mit 6,5 % in der Placebogruppe.
Häufige Nebenwirkungen bei Patienten, die Oxbryta einnahmen, waren Kopfschmerzen, Durchfall, Bauchschmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und Pyrexie (Fieber).
Oxbryta erhielt eine beschleunigte Zulassung, die es der FDA ermöglicht, Arzneimittel für schwerwiegende Erkrankungen zuzulassen, um einen ungedeckten medizinischen Bedarf auf der Grundlage eines Ergebnisses zu decken, das mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen für die Patienten voraussagt. Weitere klinische Studien sind erforderlich, um den klinischen Nutzen von Oxbryta zu belegen und zu beschreiben.
Die FDA hat diesem Antrag den Fast-Track-Status verliehen. Oxbryta erhielt auch den Orphan-Drug-Status, der Anreize zur Unterstützung und Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten bietet. Die FDA erteilte Global Blood Therapeutics die Zulassung für Oxbryta.
Die FDA, eine Behörde des US-Gesundheitsministeriums, schützt die öffentliche Gesundheit, indem sie die Sicherheit, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit von Human- und Tierarzneimitteln, Impfstoffen und anderen biologischen Produkten für den menschlichen Gebrauch sowie von Medizinprodukten gewährleistet. Die Behörde ist auch für die Sicherheit der Lebensmittelversorgung, Kosmetika, Nahrungsergänzungsmittel, Produkte, die elektronische Strahlung abgeben, und für die Regulierung von Tabakprodukten zuständig.