Arvioidaan, että Yhdysvalloissa on tällä hetkellä 25 000 potilasta, joilla on diagnosoitu endogeeninen Cushingin oireyhtymä, harvinainen endokriininen häiriö, jolle on ominaista pysyvästi kohonnut kortisolitaso.*
Endogeeninen Cushingin oireyhtymä, on harvinainen, vakava ja mahdollisesti kuolemaan johtava endokriininen sairaus, joka johtuu kroonisesta kohonneesta kortisolialtistuksesta – usein aivolisäkkeen hyvänlaatuisen kasvaimen seurauksena.1 Tämä hyvänlaatuinen kasvain käskee elimistöä tuottamaan liikaa korkeita kortisolipitoisuuksia pitkäaikaisesti, ja tämä johtaa usein ei-toivottuihin fyysisiin muutoksiin.1 Sairaus on yleisin 30-50-vuotiailla aikuisilla, ja siihen sairastuu naisia kolme kertaa useammin kuin miehiä.1 Cushingin oireyhtymää sairastavilla naisilla voi esiintyä erilaisia terveysongelmia, kuten kuukautisvaikeuksia, vaikeuksia tulla raskaaksi, ylimääräisiä mieshormoneja (androgeeneja), pääasiassa testosteronia, joka voi aiheuttaa hirsutismia (karkean karvoituksen kasvua miehen malliin), rasvaista ihoa ja aknea.1 Lisäksi taudin sisäiset ilmenemismuodot ovat mahdollisesti hengenvaarallisia.1 Näihin kuuluvat aineenvaihdunnan muutokset, kuten korkea verensokeri eli diabetes, korkea verenpaine, korkea kolesteroli, eri kudosten, kuten verisuonten, ihon, lihasten ja luiden hauraus sekä psyykkiset häiriöt, kuten masennus, ahdistuneisuus ja unettomuus.1-4 Hoitamattomana viiden vuoden elossaololuku on vain noin 50 prosenttia.4
Kliininen kehitys endogeenisen Cushingin oireyhtymässä
RECORLEV® (levoketokonatsoli) on tutkittava kortisolisynteesin estäjä, jota on aiemmin tutkittu SONICS-tutkimuksessa ja jota parhaillaan arvioidaan LOGICS- ja OPTICS-tutkimuksissa, jotka ovat vaiheen 3 kliinisiä tutkimuksia endogeenisen Cushingin oireyhtymässä.
Recorlevin (levoketokonatsolin) turvallisuutta ja tehoa endogeenisen Cushingin oireyhtymän hoidossa ei ole varmistettu.
Edukatiivinen segmentti endogeenisesta Cushingin oireyhtymästä
Strongbridge Biopharma sponsoroi endogeenisesta Cushingin oireyhtymästä kertovan koulutussegmentin The Balancing Act -ohjelmassa ”Behind the Mystery: Harvinaiset ja geneettiset sairaudet”. Segmentissä esiintyvät Leslie Edwin, endogeenista Cushingin oireyhtymää sairastava potilas ja Cushing’s Support & Research Foundation -tutkimussäätiön tukiryhmien johtaja, sekä Maria Fleseriu, MD, Oregon Health and Science Universityn (OHSU) aivolisäkekeskuksen professori/johtaja. Jaksossa käsitellään monenlaisia Cushingin oireyhtymään liittyviä aiheita, kuten oireita, vääriä diagnooseja, endokrinologin vastaanoton tärkeyttä, seulontamenetelmiä, hoitovaihtoehtoja ja meneillään olevia tutkimustoimia.
* Perustuu Strongbridge Biopharma plc:n omaan markkinatutkimukseen.
- National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseasesin terveystiedon tietokeskus. Cushingin oireyhtymä. Luettu 14. syyskuuta 2020. https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
- Pereira AM, Tiemensma J, Romijn JA. Neuropsykiatriset häiriöt Cushingin oireyhtymässä. Neuroendokrinologia. 2010;92(suppl 1):65-70.
- Cushingin tauti. University of Virginia Health System: Neurosciences -verkkosivusto. Käytetty 21. syyskuuta 2020. https://uvahealth.com/services/skull-base-pituitary/cushings-disease.
- Greenman Y. Dyslipidemian hoito Cushingin oireyhtymässä. Neuroendokrinologia. 2010;92(suppl 1):91-95.
- CSRF fact sheet. Cushingin tuki- & Tutkimussäätiön verkkosivusto. http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/.
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. Treatment of Cushing’s syndrome: an Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
- Cushingin oireyhtymä. NIH:n julkaisu nro 08-3007. Heinäkuu 2008. National Institutes of Health, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases -sivusto. http://www.niddk.nih.gov/health-information/health-topics/endocrine/cushings-syndrome/Documents/Cushings_Syndrome_508.pdf.
- Bolanowski M, Halupczok J, Jawiarczyk-Przybylowska A. Pituitary disorders and osteoporosis. Int J Endocrinol. 2015:206853. Saatavilla osoitteessa http://dx.doi.org/10.1155/2015/206853.
.