Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto myönsi tänään nopeutetun hyväksynnän Oxbryta-valmisteelle (voxelotor) sirppisolusairauden (SCD) hoitoon aikuisille ja 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsipotilaille.
”Tämänpäiväinen hyväksyntä antaa lisää toivoa 100 000 ihmiselle Yhdysvalloissa, ja yli 20 miljoonalle maailmanlaajuisesti, jotka elävät tämän invalidisoivan verisairauden kanssa”, sanoi FDA:n virkaatekevä komissaari, tohtori Brett P. Giroir. ”Tieteelliset investointimme ovat johtaneet siihen, että meillä on paljon enemmän välineitä käytettävissämme taistelussa sirppisolusairautta vastaan. Olemme edelleen sitoutuneet nostamaan tämän taudin profiilia kansanterveyden painopistealueena ja hyväksymään uusia hoitomuotoja, jotka ovat osoittautuneet turvallisiksi ja tehokkaiksi. Yhdessä palveluntarjoajien paremman koulutuksen, potilaiden vaikutusmahdollisuuksien lisäämisen ja parempien hoitojärjestelmien kanssa näillä äskettäin hyväksytyillä lääkkeillä on potentiaalia vaikuttaa välittömästi SCD:tä sairastaviin ihmisiin.”
Sirppisolusairaus on elinikäinen, perinnöllinen verisairaus, jossa punasolut ovat epänormaalisti muotoisia (puolikuun eli sirpin muotoisia), mikä rajoittaa verisuonten kulkua ja hapen kulkeutumista elimistön kudoksiin johtaen vakaviin kipuihin ja elimiin kohdistuviin vaurioihin. Sille on ominaista myös vakava ja krooninen tulehdus, joka pahentaa vaso-okklusiivisia kriisejä, joiden aikana potilaat kokevat äärimmäisiä kipukohtauksia ja elinvaurioita.
”Oxbryta estää hapettoman sirppisoluhemoglobiinin polymerisaatiota, joka on sirppisolusairauden keskeisin poikkeavuus”, sanoo tohtori Richard Pazdur, Richard Pazdur, FDA:n onkologian osaamiskeskuksen johtaja ja FDA:n lääkkeiden arviointi- ja tutkimuskeskuksen onkologisten sairauksien toimiston vt. johtaja. ”Oxbryta-valmisteen avulla sirppisolut sitoutuvat harvemmin toisiinsa ja muodostavat sirpin muodon, mikä voi aiheuttaa punasolujen tuhoutumisesta johtuvia alhaisia hemoglobiinipitoisuuksia. Tämä hoito tarjoaa uuden hoitovaihtoehdon potilaille, joilla on tämä vakava ja hengenvaarallinen sairaus.”
Oxbryta-hoidon hyväksyntä perustui 274 sirppisolusairautta sairastavalla potilaalla tehdyn kliinisen tutkimuksen tuloksiin. Tutkimuksessa 90 potilasta sai 1500 mg Oxbrytaa, 92 potilasta sai 900 mg Oxbrytaa ja 92 potilasta sai lumelääkettä. Tehokkuus perustui hemoglobiinivasteen nousuun potilailla, jotka saivat 1500 mg Oxbryta-valmistetta, ja se oli näillä potilailla 51,1 % verrattuna 6,5 %:iin lumelääkeryhmässä.
Oxbryta-valmistetta saaneilla potilailla esiintyneet yleiset haittavaikutukset olivat päänsärky, ripuli, vatsakipu, pahoinvointi, väsymys, ihottuma ja pyreksia (kuume).
Oxbryta sai nopeutetun hyväksynnän, jonka ansiosta FDA voi hyväksyä lääkkeitä vakavia sairauksia varten täyttääkseen tyydyttämättömän lääketieteellisen tarpeen sellaisen tuloksen perusteella, joka kohtuullisen todennäköisesti ennustaa kliinistä hyötyä potilaille. Oxbrytan kliinisen hyödyn todentamiseksi ja kuvaamiseksi tarvitaan lisää kliinisiä tutkimuksia.
FDA myönsi tälle hakemukselle Fast Track -nimityksen. Oxbryta sai myös Orphan Drug -nimityksen, joka tarjoaa kannustimia harvinaisten sairauksien lääkkeiden kehittämisen tukemiseksi ja edistämiseksi. FDA myönsi Oxbryta-hyväksynnän Global Blood Therapeuticsille.
FDA, joka on Yhdysvaltain terveysministeriön alainen virasto, suojelee kansanterveyttä varmistamalla ihmisille ja eläimille tarkoitettujen lääkkeiden, rokotteiden ja muiden ihmisille tarkoitettujen biologisten tuotteiden sekä lääkinnällisten laitteiden turvallisuuden, tehokkuuden ja varmuuden. Virasto vastaa myös maamme elintarvikehuollon, kosmetiikan, ravintolisien, elektronista säteilyä lähettävien tuotteiden ja tupakkatuotteiden turvallisuudesta sekä tupakkatuotteiden sääntelystä.
Tiedustelut