Yleistetty kustannusvaikuttavuusanalyysi terveydenhuollon kansallisen tason prioriteettien asettamista varten

Tekijät, jotka on otettava huomioon osa-alueittaisen kustannusvaikuttavuustiedon kontekstualisoinnissa

Yleistetty kustannusvaikuttavuusanalyysi (Generalized CEA), jonka avulla on voitu ratkaista metodologisen johdonmukaisuuden ja yleistettävyyden teknisiä ongelmia ja joka on tuottanut osa-alueittaisen tiedon taakasta, jonka on voitu välittää monenlaisten eri tautien ja eri riskinarviointien perusteella. Näiden CE-tietojen olemassaolo ei kuitenkaan takaa, että havainnot ja suositukset todella muuttaisivat maiden terveyspolitiikkaa tai -käytäntöjä. On edelleen perusteltu huoli siitä, että globaalien tai alueellisten CE-tulosten merkitys paikallisissa olosuhteissa ja poliittisissa prosesseissa voi olla rajallinen. Onkin väitetty, että on olemassa jännite sen välillä, että yleistetty CEA on riittävän yleinen, jotta sitä voidaan tulkita eri ympäristöissä, ja sen välillä, että CEA:ssa otetaan huomioon paikallinen konteksti, ja että paikallisten päätöksentekijöiden on kontekstualisoitava alakohtaiset CEA-tulokset omaan kulttuuriseen, taloudelliseen, poliittiseen, ympäristöön liittyvään, käyttäytymiseen liittyvään ja infrastruktuuriin liittyvään kontekstiinsa .

Voidaksemme edistää muutosta siellä, missä se voi olla tarpeen, nykyiset alueelliset kustannus-, vaikuttavuus- ja kustannusvaikuttavuusarviot on suhteutettava siihen ympäristöön, jossa tietoja käytetään, koska monet tekijät voivat muuttaa tietyn toimenpiteen todellista kustannusvaikuttavuutta eri ympäristöissä. Näitä tekijöitä ovat muun muassa tuotantopanosten, erityisesti koulutetun henkilöstön, lääkkeiden, laitteiden ja tarvikkeiden saatavuus, yhdistelmä ja laatu, paikalliset hinnat, erityisesti työvoimakustannukset, täytäntöönpanokapasiteetti, taustalla olevat organisaatiorakenteet ja kannustimet sekä tukeva institutionaalinen kehys. Lisäksi voi olla tarpeen ottaa huomioon muita huolenaiheita, jotta voidaan varmistaa, että ennakkoon arvioidut kustannukset vastaavat todellisuudessa toteutettavan toimenpiteen todellisia kustannuksia. Esimerkiksi Lee ym. väittävät, että kustannusarviot eivät välttämättä anna tarkkaa kuvaa terveydenhuoltotoimenpiteen toteuttamisen todellisista kustannuksista käytännössä useista syistä: taloudelliset analyysit voivat usein olla vanhentuneita, kun ne julkaistaan; lääkehoitotoimenpiteiden kustannukset voivat vaihdella huomattavasti riippuen siitä, millaisia sopimuksia maksajat, apteekkiedut, hallintoyhtiöt ja valmistajat tekevät; tai hoitokustannuksia voidaan alentaa tehokkaalla hallinnoinnilla (esim. neuvottelemalla vakuutusyhtiöt voivat alentaa hintoja). Samoin vaikuttavuuspuolella tarvitaan kontekstualisointia. Esimerkiksi CEA:ssa käytetyt vaikuttavuusarviot perustuvat usein kokeellisista ja kontekstisidonnaisista tutkimuksista saatuihin vaikuttavuustietoihin. Kun interventiot pannaan täytäntöön käytännössä, tehokkuus voi hyvinkin osoittautua alhaisemmaksi. Tugwellin iteratiivisen silmukkakehyksen mukaan terveydenhuoltoprosessi jakautuu eri vaiheisiin, jotka vaikuttavat ratkaisevasti siihen, miten tehokas interventio on käytännössä, muun muassa siihen, onko potilas yhteydessä terveydenhuoltojärjestelmään vai ei, miten potilas noudattaa hoitosuosituksia ja miten laadukkaasti palveluntarjoaja toteuttaa intervention.

Aluekohtaisista arvioista maakohtaisiin arvioihin

Kuvassa 4 esitetään kaavamainen yleiskatsaus vaiheittaisesta lähestymistavasta, jonka avulla WHO:n WHO-CHOICE:n alueellisella tasolla johdetut arviot voidaan muuntaa yksittäisten maiden kontekstiin. Tarvitaan seuraavat keskeiset vaiheet:

Toimenpiteiden valinta

Ensimmäinen vaihe WHO-CHOICE:n kustannusvaikuttavuuslukujen kontekstualisoinnissa on analyysiin sisällytettävien toimenpiteiden täsmentäminen ja määrittely, mukaan luettuna selkeä kuvaus kohdeväestöstä, väestötason kattavuudesta ja soveltuvin osin hoito-ohjelmasta. Koska toimenpidettä ja siihen liittyviä kustannuksia ja hyötyjä voi luonnehtia sen teknisen sisällön (esim. psykoaktiivinen lääke) lisäksi myös ympäristö, jossa se toteutetaan (esim. sairaalahoito vs. lähihoito), myös palvelujen organisointiin liittyvät kysymykset tulevat tässä yhteydessä esiin. Joidenkin tautien interventiot eivät ehkä sovellu tiettyihin kansallisiin olosuhteisiin (esim. malarian torjuntastrategiat), ja ne voidaan jättää pois analyysistä, kun taas interventioita, joita alueelliset analyysit eivät jo kata, voidaan joutua lisäämään. Toisiinsa liittyvät toimenpideryhmät arvioidaan yhdessä, koska kahden toimenpiteen yhteisen toteuttamisen terveysvaikutukset eivät välttämättä ole additiivisia eivätkä niiden yhteisen tuottamisen kustannukset. Vain arvioimalla niiden kustannuksia ja terveysvaikutuksia itsenäisesti ja yhdessä on mahdollista ottaa huomioon kustannusten ja vaikutusten vuorovaikutukset tai epälineaarisuudet. Esimerkiksi vuodeverkkojen käyttöönoton kokonaiskustannukset ja terveysvaikutukset malarian torjunnassa riippuvat todennäköisesti siitä, saako väestö malariaprofylaksiaa: tämä tarkoittaa, että arvioitaisiin kolmea toimenpidettä: pelkkiä vuodeverkkoja, pelkkää malariaprofylaksiaa ja vuodeverkkoja yhdessä malariaprofylaksin kanssa.

Toimenpiteiden vaikuttavuuden kontekstualisointi

Erilaisten toimenpiteiden väestötason vaikutusta mitataan vältetyillä DALY:illä vuodessa verrattuna tilanteeseen, jossa kyseiseen tautiin tai kyseisiin riskitekijöihin ei kohdisteta toimenpiteitä. Keskeisiä syöttöparametreja, jotka ovat perustana tälle yhteenvetomittarille väestön terveydestä skenaariossa, jossa toimenpiteitä ei toteuteta, ovat väestön väestörakenne, epidemiologiset luvut (ilmaantuvuus, esiintyvyys, remissio ja kuolemantapaukset) ja terveydentilan arvostus (HSV; tietyssä terveydentilassa, kuten sokeudessa tai diabeteksessa, vietetyn ajan arvostus suhteessa täyteen terveyteen). Tarvittaessa ja olettaen, että riittävät tiedot ovat saatavilla, sairauden tai riskitekijän epidemiologiaa koskevat tarkistetut arviot edellyttävät, että kansallisen tason analyytikot tekevät jonkin verran uudelleenarviointeja (joko regressiopohjaisen ennusteen avulla tai suorittamalla lisäajoja itse väestömallilla). Toimenpiteen konkreettista vaikutusta mitataan yhden tai useamman epidemiologisen luvun tai HSV:n muutoksella, ja se on riippuvainen toimenpiteen tehokkuudesta, jota mukautetaan sen kattavuudella väestössä ja soveltuvin osin sen vastaanottajien sitoutumisasteella. Koska suuri osa interventioiden tehoa koskevasta todistusaineistosta on peräisin satunnaistetuista kontrolloiduista tutkimuksista, jotka on toteutettu suotuisissa tutkimus- tai käytännön olosuhteissa, on tärkeää mukauttaa tuloksena saatuja tehokkuusarvioita sen mukaan, mitä voitaisiin olettaa tapahtuvan jokapäiväisessä kliinisessä käytännössä. Tehokkuuden muuntamisessa vaikuttavuudeksi on kolme keskeistä tekijää, jotka koskevat hoidon kattavuutta kohdeväestössä (eli sitä, kuinka suuri osuus koko tarvitsevasta väestöstä todella altistuu interventiolle) ja interventiota saavien osalta sekä hoito-ohjelman vaste- että hoitomyöntyvyysastetta. Näitä muuttujia koskevia tietoja voidaan etsiä ja hankkia paikallistasolla todistusaineiston ja väestötutkimusten (jos saatavilla) tai asiantuntijalausuntojen perusteella. Toinen mahdollinen välittäjä jokapäiväisessä kliinisessä käytännössä toteutetun intervention vaikuttavuuden kannalta koskee hoidon laatua; jos paikallistasolla on saatavilla riittävän hyviä mittareita palvelun laadusta, myös tästä parametrista olisi kerättävä tietoja.

Toimenpidekustannusten kontekstualisointi

Toimenpidekustannukset maailman epidemiologisten osa-alueiden tasolla on ilmaistu kansainvälisinä dollareina (I$). Näin otetaan huomioon eri maiden väliset ostovoimaerot ja mahdollistetaan osa-alueiden välinen vertailu, joka ei olisi tarkoituksenmukaista virallisten valuuttakurssien avulla. Maatason analyysiä varten kustannukset ilmaistaisiin myös paikallisina rahayksikköinä, joita voidaan approksimoida jakamalla olemassa olevat kustannusarviot asianmukaisella ostovoimapariteettikurssilla. Tarkempi ja suositeltavampi menetelmä on korvata uusilla yksikköhinnoilla kaikki Cost-It-mallissa olevat erityiset resurssipanokset (esim. lääkkeen hinta tai avohoitokäynnin yksikkökustannus). Lisäksi kulutettujen resurssien määriä voidaan helposti muuttaa maakohtaisten kokemusten mukaisesti (esimerkiksi kapasiteetin käyttöasteen erojen perusteella). Riippuen tällaisten tietojen saatavuudesta kansallisella tasolla voi olla tarpeen käyttää asiantuntijalausuntoja tässä tehtävässä.

Kontekstualisointi eri maakohtaisia skenaarioita varten

WHOICE-tietokanta voidaan kontekstualisoida maakohtaiselle tasolle kolmella tavalla. Ensimmäinen on arvioida kaikki interventiot olettaen, että ne tehdään teknisesti tehokkaalla tavalla WHO-CHOICEn esimerkin mukaisesti. Tämä edellyttää vähimmäismuutoksia, jotka rajoittuvat väestömäärien ja -rakenteiden, tehokkuuden tasojen sekä yksikkökustannusten ja -määrien mukauttamiseen. Näin maan poliittiset päättäjät saavat käyttöönsä ihanteellisen toimenpidevalikoiman, joka maksimoi väestön terveyden, jos ne toteutetaan tehokkaasti. Toisen vaihtoehdon avulla analyytikko voi ottaa huomioon joitakin paikallisia rajoitteita – esimerkiksi terveydenhuoltohenkilöstön niukkuuden. Tässä tapauksessa analyysissä on varmistettava, että valitun toimenpidekokonaisuuden aiheuttamat henkilöstötarpeet eivät ylitä käytettävissä olevaa tarjontaa. Kolmas vaihtoehto on muuttaa analyysia olettaen, että toimet toteutetaan maan kapasiteetin nykyisellä käyttöasteella ja että infrastruktuurin saatavuuteen liittyy paikallisia rajoitteita. Tällöin esimerkiksi geneeristen lääkkeiden patentoimattomien kansainvälisten hintojen sijasta analyytikko voi joutua ottamaan huomioon paikallisesti tuotettujen lääkkeiden hinnat tai käyttämään kapasiteetin käyttöastetta, joka on alhaisempi kuin seutukunnan tasolla oletettu 80 prosenttia.

Siirtyminen nykyisestä toimenpidekokonaisuudesta toiseen toimenpidevalikoimaan aiheuttaa tuotantokustannuksista poikkeavan kustannusryhmän eli transaktiokustannukset. Jos jätetään huomiotta mahdolliset poikkeamat nykyisessä kapasiteetissa ja infrastruktuurissa, jotta tällaiset muutokset voidaan ottaa huomioon, yleistettyyn CEA:han perustuvan ”teoreettisen” CE-suhteen ja jossakin tietyssä ympäristössä saavutettavissa olevan CE-suhteen välillä voi olla merkittävä ero. Salkun vaihtamisen vaikutukset talousarvioon riippuvat kuitenkin siitä, kuinka dramaattinen muutos on, kun siirrytään nykyisestä toimenpidevalikoimasta yleistetyn CEA:n osoittamaan optimaaliseen valikoimalle. Esimerkiksi pienellä muutoksella, joka tapahtuu siirtymällä nykyisestä kiinteästä terveydenhuoltopalvelusta syrjäseuduilla vaihtoehtoiseen ambulanssipalveluun, voi olla dramaattisia poliittisia ja budjettivaikutuksia. Sitä vastoin kirurgisen hoidon menettelytapamuutoksella on todennäköisesti vähemmän merkittäviä budjettivaikutuksia.

Tällaisen kontekstualisoinnin tuloksena saadaan tarkistetut, väestökohtaiset keskimääräiset ja inkrementaaliset kustannusvaikuttavuuden suhdeluvut toimenpiteille, joilla puututaan kansalliseen tautitaakkaan merkittävimpiin aiheuttajiin. Näistä tiedoista voi olla hyötyä terveyspolitiikassa ja -suunnittelussa, sillä niiden avulla voidaan vahvistaa, voidaanko nykyisiä interventiostrategioita perustella kustannustehokkuuden perusteella, ja osoittaa, mitkä muut vaihtoehdot olisivat kustannustehokkaita, jos lisäresursseja olisi saatavilla. Sen todellinen hyödyllisyys määräytyy sekä sen mukaan, onko paikallisia tietoja saatavilla (tai halukkuutta kerätä) kustannuslaskenta- ja tehokkuusmallien tarkistetuiksi syöttöarvoiksi, että sen mukaan, missä määrin tehokkuusnäkökohdat on onnistuttu integroimaan muihin prioriteettien asettamiskriteereihin.

Yleistetyn CEA:n panos kansallisen tason prioriteettien asettamiseen

Kustannustehokkaimpien interventioiden määrittäminen tietylle joukolle tauteja tai vaaratekijöitä, vaikka se on sinänsä erittäin informatiivista, ei ole analyysiprosessin päätepiste. Pikemminkin se on keskeinen panos prioriteettien asettamista koskevaan laajempaan tehtävään. Tässä tehtävässä tarkoituksena on mennä pelkkiä tehokkuusnäkökohtia pidemmälle ja määritellä kustannustehokkaiden toimenpiteiden yhdistelmiä, joilla voidaan parhaiten saavuttaa terveydenhuoltojärjestelmän asetetut tavoitteet, kuten parempi reagointikyky ja eriarvoisuuden vähentäminen. Yleistetty CEA on kehitetty erityisesti keinoksi, jonka avulla päätöksentekijät voivat arvioida ja mahdollisesti parantaa terveydenhuoltojärjestelmiensä yleistä suorituskykyä (tai tehokkuutta), joka määritellään siten, miten hyvin sosiaalisesti toivottu kolmen sisäisen tavoitteen viiden osatekijän yhdistelmä saavutetaan käytettävissä oleviin resursseihin nähden (kuva 1). Muita allokatiivisia kriteerejä, joiden perusteella kustannustehokkuusargumentteja on tarkasteltava, ovat muun muassa eri tautien välinen suhteellinen vakavuus ja heijastusvaikutusten laajuus, mahdollisuudet vähentää kotitalouksien katastrofaalisia terveysmenoja ja ihmisoikeuksien suojelu. Prioriteettien asettaminen edellyttää siis väistämättä jonkinasteista vastakkainasettelua terveydenhuoltojärjestelmän eri tavoitteiden välillä, joten on hyvin epätodennäköistä, että resurssien oikeudenmukaisin jako olisi tehokkain jako. Kvalitatiivisten tai kvantitatiivisten menetelmien yhdistelmää käyttävän painopisteiden määrittelyn tuloksena syntyvä resurssien lopullinen jako on viime kädessä riippuvainen sosiaalis-kulttuurisesta ympäristöstä, jossa se toteutetaan, sekä väestön ja/tai sen hallitusten edustajien ilmaisemista mieltymyksistä. Näiden keskenään kilpailevien kriteerien peräkkäinen analyysi osoittaa kuitenkin, että julkisten varojen kohdentamisessa olisi asetettava etusijalle kustannustehokkaat toimet, jotka ovat julkishyödykkeitä (joilla ei ole markkinoita) ja joista aiheutuu suuria heijastusvaikutuksia tai katastrofaalisia kustannuksia (erityisesti köyhille), mikä korostaa kustannustehokkuutta koskevan ennakkotiedon tarvetta keskeisenä edellytyksenä siirryttäessä subjektiivisesta (historiallisiin kehityssuuntauksiin tai poliittisiin mieltymyksiin pohjautuvasta) terveydenhuoltosuunnittelusta kohti selkeämpää ja järkeenkäyvämpää päätöksentekoperustaa.

Terveydenhuoltojärjestelmällä on myös useita toimintoja, jotka muokkaavat ja tukevat edellä mainittujen tavoitteiden toteutumista, mukaan lukien resurssien tuottaminen ja rahoitusmekanismit, palvelujen järjestäminen sekä yleinen sääntely tai ohjaus . Nämä toiminnot vaikuttavat väistämättä terveydenhuollon painopisteiden asettamisprosessiin ja siten osaltaan terveydenhuoltojärjestelmän suorituskyvyn vaihteluihin. Onkin väitetty, että pelkkiin tehokkuuskriteereihin perustuvat terveysstrategiat voivat johtaa epäoptimaalisiin ratkaisuihin, mikä johtuu terveydenhuollon markkinahäiriöistä, kuten palveluntarjoajien ja potilaiden välisen tiedon epäsymmetrisyydestä, sekä useista terveydenhuoltojärjestelmiin sisältyvistä haitallisista kannustimista . Näin ollen alakohtaisen KEA:n kaltaisen tehokkuusanalyysin tuloksia heikentävät todennäköisesti kapasiteettirajoitteet ja organisatoriset kysymykset. Kuten edellä on jo todettu, inhimillisten ja fyysisten resurssien todellisen saatavuuden voidaan olettaa rajoittavan merkittävästi sitä, missä määrin toimenpiteen kattavuutta väestössä voidaan laajentaa (kustannustehokkaasti). Lisäksi laajempien organisatoristen uudistusten, joilla pyritään parantamaan terveydenhuoltojärjestelmän tehokkuutta erottamalla osto- ja tarjontatoiminnot toisistaan, voidaan odottaa vaikuttavan jonkin verran terveydenhuollon tuotantopanosten lopulliseen hintaan tai palvelutulosten kokonaismäärään (ja laatuun). Terveydenhuollon asianmukaista rahoitusmekanismia koskevien päätösten, mukaan lukien julkisen ja yksityisen sektorin roolit, voidaan odottaa vaikuttavan merkittävästi resurssien lopulliseen kohdentumiseen. Pitäisikö julkisen sektorin tehtävänä olla esimerkiksi tarjota kustannustehokkaista palveluista koostuva olennainen paketti ja jättää yksityisen sektorin tehtäväksi vähemmän kustannustehokkaiden palvelujen tarjoaminen, vai pitäisikö sen tehtävänä olla sairausvakuutuksen tarjoaminen silloin, kun yksityiset vakuutusmarkkinat epäonnistuvat (esimerkiksi ennalta arvaamattomat, krooniset ja erittäin kalliit sairaudet, joihin on saatavilla vain mahdollisesti vähemmän kustannustehokkaita toimenpiteitä)? . Vaikka pyrittäisiin molempiin tavoitteisiin – peruspalvelujen tarjoaminen erityisen haavoittuvassa asemassa oleville väestöryhmille samalla kun otetaan huomioon enemmistön kyvyttömyys maksaa erittäin kalliita toimenpiteitä – siirryttäisiin silti pois tehokkaimmasta kohdentamisesta.