Analyse coût-efficacité généralisée pour la définition des priorités au niveau national dans le secteur de la santé

Facteurs à prendre en compte dans la contextualisation des données de coût-efficacité sous-régionales

En surmontant les problèmes techniques liés à la cohérence méthodologique et à la généralisation, l’ACE généralisée a maintenant généré des données sur le fardeau évitable au niveau sous-régional pour un large éventail de maladies et de facteurs de risque . Cependant, l’existence de ces données d’EC ne garantit pas que les conclusions et les recommandations changeront réellement la politique ou la pratique de la santé dans les pays. On peut légitimement craindre que les résultats de l’EC au niveau mondial ou régional n’aient qu’une pertinence limitée pour les contextes et les processus politiques locaux. En effet, il a été soutenu qu’une tension existe entre l’EC généralisée qui est suffisamment générale pour être interprétable dans tous les milieux, et l’EC qui tient compte du contexte local , et que les décideurs locaux doivent contextualiser les résultats de l’EC sectorielle à leur propre contexte culturel, économique, politique, environnemental, comportemental et infrastructurel .

Afin de stimuler le changement là où il peut être nécessaire, il est nécessaire de contextualiser les estimations régionales existantes du coût, de l’efficacité et du rapport coût-efficacité au contexte dans lequel l’information sera utilisée, car de nombreux facteurs peuvent modifier le rapport coût-efficacité réel d’une intervention donnée dans différents contextes. Il s’agit notamment de la disponibilité, de la combinaison et de la qualité des intrants, en particulier du personnel qualifié, des médicaments, de l’équipement et des consommables ; des prix locaux, en particulier des coûts de la main-d’œuvre ; de la capacité de mise en œuvre ; des structures organisationnelles sous-jacentes et des incitations ; et du cadre institutionnel d’appui. En outre, il peut être nécessaire d’aborder d’autres préoccupations pour s’assurer que les coûts estimés sur une base ex ante représentent les coûts réels d’une intervention. Par exemple, Lee et d’autres (soutiennent que les estimations de coûts peuvent ne pas refléter fidèlement les coûts réels de la mise en œuvre d’une intervention sanitaire dans la pratique pour un certain nombre de raisons : les analyses économiques sont souvent dépassées au moment de leur publication ; le coût des interventions pharmaceutiques peut varier considérablement en fonction du type de contrats entre les payeurs, les prestations pharmaceutiques, les sociétés de gestion et les fabricants ; ou les coûts des soins peuvent être réduits par une gestion efficace (par exemple, par la négociation, les compagnies d’assurance peuvent réduire les prix). De même, du côté de l’efficacité, il est nécessaire de contextualiser. Par exemple, les estimations de l’efficacité utilisées dans l’évaluation des effets cumulatifs sont souvent basées sur des données d’efficacité tirées d’essais expérimentaux et spécifiques au contexte. Lorsque les interventions sont mises en œuvre dans la pratique, l’efficacité peut très bien s’avérer inférieure. Selon le cadre de la boucle itérative de Tugwell , le processus de soins de santé est divisé en différentes phases qui sont décisives pour déterminer l’efficacité d’une intervention dans la pratique, notamment le fait qu’un patient ait ou non des contacts avec le système de soins de santé, la manière dont le patient adhère aux recommandations de traitement et la qualité avec laquelle le prestataire exécute l’intervention.

Des estimations régionales aux estimations par pays

La figure 4 donne un aperçu schématique de l’approche étape par étape par laquelle les estimations de l’OMS-CHOICE dérivées au niveau régional peuvent être traduites vers le bas dans le contexte des pays individuels. Les étapes clés suivantes sont nécessaires :

Choix des interventions

La première étape de contextualisation des chiffres de coût-efficacité de l’OMS-CHOICE implique la spécification et la définition des interventions à inclure dans l’analyse, y compris une description claire de la population cible, de la couverture au niveau de la population et, le cas échéant, du régime de traitement. Étant donné qu’une intervention et les coûts et bénéfices qui lui sont associés peuvent être caractérisés non seulement par son contenu technologique (par exemple, un médicament psychoactif) mais aussi par le cadre dans lequel elle est dispensée (par exemple, hôpital ou soins de proximité), les questions d’organisation des services entrent également en ligne de compte. Les interventions pour certaines maladies peuvent ne pas être appropriées à un contexte national spécifique (par exemple, les stratégies de contrôle du paludisme) et peuvent être omises de l’analyse, tandis que les interventions qui ne sont pas déjà couvertes par les analyses régionales peuvent devoir être ajoutées. Les groupes d’interventions qui sont interdépendants sont évalués ensemble, car l’impact sur la santé de la réalisation de deux interventions ensemble n’est pas nécessairement additif, pas plus que les coûts de leur production conjointe. Ce n’est qu’en évaluant leurs coûts et leurs effets sur la santé de manière indépendante et combinée qu’il est possible de tenir compte des interactions ou des non-linéarités dans les coûts et les effets. Par exemple, les coûts totaux et les effets sur la santé de l’introduction de moustiquaires dans la lutte contre le paludisme sont susceptibles de dépendre du fait que la population reçoit ou non une prophylaxie du paludisme : cela signifie que trois interventions seraient évaluées – les moustiquaires uniquement, la prophylaxie du paludisme uniquement et les moustiquaires en combinaison avec la prophylaxie du paludisme.

Contextualisation de l’efficacité des interventions

L’impact au niveau de la population de différentes interventions est mesuré en termes d’AVCI évitées par an, par rapport à la situation d’absence d’intervention pour la ou les maladies ou le ou les facteurs de risque en question. Les principaux paramètres d’entrée qui sous-tendent cette mesure sommaire de la santé de la population dans le scénario d’absence d’intervention comprennent la structure démographique de la population, les taux épidémiologiques (incidence, prévalence, rémission et létalité) et les évaluations de l’état de santé (VHS ; l’évaluation du temps passé dans un état de santé particulier, comme la cécité ou le diabète, par rapport à la pleine santé). Si nécessaire, et en supposant que des données adéquates soient disponibles, les estimations révisées de l’épidémiologie sous-jacente d’une maladie ou d’un facteur de risque nécessiteront une nouvelle estimation par les analystes au niveau national (soit par le biais d’une prédiction basée sur la régression, soit en effectuant des passages supplémentaires du modèle de population lui-même). L’impact spécifique d’une intervention est mesuré par une modification d’un ou plusieurs de ces taux épidémiologiques ou par une modification du VHS, et est fonction de l’efficacité d’une intervention, ajustée ensuite par sa couverture dans la population et, le cas échéant, par les taux d’adhésion de ses bénéficiaires. Étant donné que la plupart des preuves de l’efficacité d’une intervention proviennent d’essais contrôlés randomisés réalisés dans des conditions favorables de recherche ou de pratique, il est important d’ajuster les estimations de l’efficacité qui en résultent en fonction de ce que l’on pourrait attendre de la pratique clinique quotidienne. Trois facteurs clés pour convertir l’efficacité en effectivité concernent la couverture du traitement dans la population cible (c’est-à-dire quelle proportion de la population totale qui en a besoin est effectivement exposée à l’intervention) et, pour ceux qui reçoivent l’intervention, le taux de réponse au régime de traitement et l’adhésion au traitement. Les données sur ces paramètres peuvent être recherchées et obtenues au niveau local, sur la base d’examens des preuves et d’enquêtes auprès de la population (si elles sont disponibles) ou d’avis d’experts. Un autre médiateur potentiel de l’efficacité d’une intervention mise en œuvre dans la pratique clinique quotidienne concerne la qualité des soins ; si des mesures suffisamment bonnes de la qualité des services sont disponibles au niveau local, des données doivent également être recueillies pour ce paramètre.

Contextualisation des coûts d’intervention

Les coûts d’intervention au niveau des sous-régions épidémiologiques du monde ont été exprimés en dollars internationaux (I$). Cela capture les différences de pouvoir d’achat entre les différents pays et permet un degré de comparaison entre les sous-régions qui serait inapproprié en utilisant les taux de change officiels. Pour une analyse au niveau des pays, les coûts seraient également exprimés en unités monétaires locales, qui peuvent être approximées en divisant les estimations de coûts existantes par le taux de change de parité de pouvoir d’achat approprié. Une méthode plus précise et préférable consiste à substituer de nouveaux prix unitaires pour tous les intrants de ressources spécifiques dans le modèle Cost-It (par exemple, le prix d’un médicament ou le coût unitaire d’une consultation externe). En outre, les quantités de ressources consommées peuvent facilement être modifiées en fonction des expériences des pays (reflétant, par exemple, les différences dans l’utilisation des capacités). Selon la disponibilité de ces données au niveau national, il peut être nécessaire de recourir à l’avis d’experts pour cette tâche.

Contextualisation pour différents scénarios spécifiques aux pays

La base de données WHO-CHOICE peut être contextualisée au niveau national de trois manières. La première consiste à évaluer toutes les interventions en partant du principe qu’elles sont réalisées de manière techniquement efficace, en suivant l’exemple de WHO-CHOICE. Cela nécessite des ajustements minimaux, limités à l’ajustement des effectifs et des structures de population, des niveaux d’efficacité et des coûts et quantités unitaires. Les décideurs politiques des pays disposent ainsi de la combinaison idéale d’interventions – celle qui maximiserait la santé de la population si elles étaient menées de manière efficace. La seconde permet à l’analyste de prendre en compte certaines contraintes locales – par exemple, la pénurie de personnel de santé. Dans ce cas, l’analyse devra s’assurer que les besoins en personnel imposés par la combinaison d’interventions sélectionnée ne dépassent pas l’offre disponible. La troisième option consiste à modifier l’analyse en supposant que les interventions sont entreprises aux niveaux actuels d’utilisation des capacités dans le pays et qu’il existe des contraintes locales sur la disponibilité des infrastructures. Dans ce cas, au lieu d’utiliser les prix internationaux hors brevet des médicaments génériques, par exemple, l’analyste peut être contraint d’inclure les prix des produits pharmaceutiques produits localement, ou d’utiliser des taux d’utilisation des capacités inférieurs aux 80% supposés au niveau sous-régional.

Le passage d’un ensemble existant à un portefeuille d’interventions différent entraînera une catégorie de coûts qui diffèrent des coûts de production, à savoir les coûts de transaction. Ignorer les déviations possibles dans la capacité et l’infrastructure existantes pour absorber de tels changements peut signifier qu’il y a une différence significative entre le rapport CE « théorique » basé sur l’ACE généralisée et celui réalisable dans un cadre particulier. Cependant, les implications budgétaires d’un changement de portefeuille dépendront de l’ampleur du changement qui se produira lors du passage de la combinaison actuelle d’interventions à la combinaison optimale indiquée par l’ACE généralisée. Par exemple, le changement progressif consistant à passer d’un service de santé fixe existant dans les zones reculées à un service ambulancier d’urgence pourrait avoir des implications politiques et budgétaires considérables. En revanche, un changement de procédure dans une thérapie chirurgicale est susceptible d’avoir des conséquences budgétaires moins importantes.

Le résultat d’un tel exercice de contextualisation est un ensemble révisé, spécifique à la population, de ratios coût-efficacité moyens et incrémentiels pour les interventions qui s’attaquent aux principaux contributeurs à la charge de morbidité nationale. L’utilité potentielle de ces informations pour la politique et la planification de la santé peut être considérée en termes de confirmation si les stratégies d’intervention actuelles peuvent être justifiées sur la base du rapport coût-efficacité, et en montrant quelles autres options seraient rentables si des ressources supplémentaires étaient disponibles. Son utilité réelle sera déterminée à la fois par la disponibilité (ou la volonté de collecter) des données locales comme valeurs d’entrée révisées dans les modèles de coût et d’efficacité, et par la mesure dans laquelle les considérations d’efficacité sont intégrées avec succès à d’autres critères d’établissement des priorités.

La contribution de l’ACE généralisée à l’établissement des priorités au niveau national

La détermination des interventions les plus rentables pour un ensemble de maladies ou de facteurs de risque, bien que très informative en soi, n’est pas la fin du processus analytique. Elle représente plutôt un apport essentiel à la tâche plus large de la fixation des priorités. Pour cette tâche, l’objectif est d’aller au-delà des seules préoccupations d’efficacité et d’établir des combinaisons d’interventions rentables qui répondent le mieux aux objectifs déclarés du système de santé, notamment une meilleure réactivité et une réduction des inégalités. En effet, l’ACE généralisée a été spécifiquement développée comme un moyen par lequel les décideurs peuvent évaluer et potentiellement améliorer la performance globale (ou l’efficacité) de leurs systèmes de santé, définie comme la façon dont la combinaison socialement souhaitée des cinq composantes des trois objectifs intrinsèques est atteinte par rapport aux ressources disponibles (Figure 1). Parmi les autres critères d’allocation au regard desquels les arguments de rentabilité doivent être examinés, citons la gravité relative et l’ampleur des effets d’entraînement entre les différentes maladies, la possibilité de réduire les dépenses catastrophiques des ménages en matière de santé et la protection des droits de l’homme . Ainsi, la définition des priorités implique nécessairement un certain degré de compromis entre les différents objectifs du système de santé, de sorte que l’allocation la plus équitable des ressources ne sera probablement pas la plus efficace. En fin de compte, l’allocation finale des ressources résultant d’un exercice de définition des priorités, utilisant une combinaison de méthodes qualitatives ou quantitatives, sera en accord avec le cadre socioculturel particulier dans lequel il est effectué et avec les préférences exprimées par la population et/ou ses représentants au gouvernement. Une analyse séquentielle de ces critères concurrents, cependant, indique que pour l’allocation des fonds publics, la priorité devrait être donnée aux interventions rentables qui sont des biens publics (n’ont pas de marché) et imposent des effets d’entraînement élevés ou des coûts catastrophiques (en particulier en ce qui concerne les pauvres) , ce qui souligne la nécessité d’une information préalable sur le rapport coût-efficacité comme une exigence clé pour s’éloigner de la planification sanitaire subjective (basée sur les tendances historiques ou les préférences politiques) vers une base plus explicite et rationnelle pour la prise de décision.

Il existe également un certain nombre de fonctions d’un système de santé qui façonnent et soutiennent la réalisation des objectifs énoncés ci-dessus, notamment la génération de ressources et les mécanismes de financement, l’organisation des services ainsi que la réglementation ou la gérance globale . Ces fonctions influencent inévitablement le processus d’établissement des priorités en matière de santé et contribuent donc aux variations des performances du système de santé. En effet, il a été avancé que les stratégies de santé fondées uniquement sur des critères d’efficacité peuvent conduire à des solutions sous-optimales, en raison des défaillances du marché de la santé, telles que l’asymétrie de l’information entre les prestataires et les patients, ainsi que d’un certain nombre d’incitations négatives inhérentes aux systèmes de santé . En conséquence, les résultats d’une analyse de l’efficacité telle qu’une ACE sectorielle sont susceptibles d’être encore tempérés par un certain nombre de contraintes de capacité et de questions organisationnelles. Comme nous l’avons déjà noté ci-dessus, on peut s’attendre à ce que la disponibilité réelle des ressources humaines et physiques impose des limites importantes à l’extension (rentable) de la couverture d’une intervention dans la population. En outre, on peut s’attendre à ce que des réformes organisationnelles plus larges visant à améliorer l’efficacité du système de santé en séparant les fonctions d’achat et de prestation aient un certain impact sur le prix final des intrants de soins de santé ou sur la quantité totale (et la qualité) des résultats des services. Enfin, on peut s’attendre à ce que les décisions relatives au mécanisme approprié de financement de la santé, y compris les rôles respectifs des secteurs public et privé, aient une influence significative sur l’allocation finale des ressources. Par exemple, le rôle du secteur public doit-il être de fournir un ensemble essentiel de services rentables, laissant le secteur privé fournir des services moins rentables, ou doit-il être de fournir une assurance maladie lorsque les marchés d’assurance privés échouent (par exemple pour les maladies imprévisibles, chroniques et très coûteuses, pour lesquelles seules des interventions potentiellement moins rentables sont disponibles) ? . Même si les deux objectifs sont poursuivis – fournir des services de base aux populations particulièrement vulnérables tout en répondant à l’incapacité de la majorité à payer pour des interventions très coûteuses – un éloignement de l’allocation la plus efficace est toujours impliqué.

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