US Pharm. 2016;41(1):16.
Le dosage est une question critique pour les patients atteints d’anémie falciforme qui utilisent le médicament hydroxyurée. Les patients prenant le médicament à la dose recommandée avaient des taux de survie plus élevés que ceux qui prenaient moins que la dose recommandée, selon une étude parue récemment dans la revue en ligne PLOS ONE. L’hydroxyurée est le seul médicament approuvé par la FDA pour traiter cette maladie sanguine rare.
Pour l’étude, les chercheurs du National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) et du National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) ont examiné les données de 383 patients traités ou évalués pour une anémie falciforme par les National Institutes of Health entre 2001 et 2010. Alors que 66 % des patients prenaient de l’hydroxyurée, seuls deux tiers d’entre eux – soit 44 % de l’ensemble du groupe – recevaient des doses suffisamment élevées pour se situer dans la fourchette recommandée. Pourtant, les patients prenant la dose recommandée étaient 64% moins susceptibles de mourir de drépanocytose par rapport à ceux qui ne prenaient pas d’hydroxyurée – un avantage en termes de survie qui n’a pas été observé chez ceux qui prenaient moins que la dose recommandée.
Les auteurs de l’étude soulignent des recherches antérieures indiquant que l’hydroxyurée est très efficace pour gérer les complications de la drépanocytose. Leur analyse suggère que de nombreux patients qui prennent de l’hydroxyurée devraient augmenter progressivement leur dose jusqu’aux niveaux recommandés, selon leur tolérance, en fonction de l’effet souhaité et des effets indésirables.
Les Afro-Américains constituent la majorité des 70 000 à 100 000 Américains atteints d’anémie falciforme, qui peut entraîner des complications, notamment des lésions organiques et des douleurs intenses. Les autres groupes touchés par la maladie comprennent les Hispaniques, les Européens du Sud, les Moyen-Orientaux ou les Indiens d’Asie.
« Nos données suggèrent que les adultes devraient être traités avec la dose maximale tolérée d’hydroxyurée, idéalement avant que les organes ne soient endommagés », ont conclu les auteurs de l’étude, qui ont appelé à des études prospectives pour valider leurs conclusions.