Syndrome de Cushing endogène

Nous estimons que 25 000 patients aux États-Unis sont actuellement diagnostiqués avec le syndrome de Cushing endogène, un trouble endocrinien rare caractérisé par des niveaux élevés et durables de cortisol.*

Le syndrome de Cushing endogène, est une maladie endocrinienne rare, grave et potentiellement mortelle causée par une exposition chronique élevée au cortisol – souvent le résultat d’une tumeur bénigne de l’hypophyse1. Cette tumeur bénigne pousse l’organisme à surproduire des niveaux élevés de cortisol pendant une période prolongée, ce qui entraîne souvent des changements physiques indésirables.1 La maladie est plus fréquente chez les adultes âgés de 30 à 50 ans, et elle touche trois fois plus souvent les femmes que les hommes.1 Les femmes atteintes du syndrome de Cushing peuvent présenter divers problèmes de santé, notamment des troubles menstruels, des difficultés à tomber enceinte, un excès d’hormones mâles (androgènes), principalement de testostérone, qui peut provoquer de l’hirsutisme (croissance de poils corporels grossiers selon un modèle masculin), une peau grasse et de l’acné1. De plus, les manifestations internes de la maladie sont potentiellement mortelles.1 Elles comprennent des changements métaboliques tels que l’hyperglycémie ou le diabète, l’hypertension artérielle, l’hypercholestérolémie, la fragilité de divers tissus, notamment les vaisseaux sanguins, la peau, les muscles et les os, et des troubles psychologiques tels que la dépression, l’anxiété et l’insomnie.1-4 Sans traitement, le taux de survie à cinq ans n’est que d’environ 50 %4.

Développement clinique dans le syndrome de Cushing endogène

RECORLEV® (levokétoconazole) est un inhibiteur expérimental de la synthèse du cortisol, précédemment étudié dans SONICS, et actuellement évalué dans LOGICS et OPTICS, essais cliniques de phase 3 pour le syndrome de Cushing endogène.

L’innocuité et l’efficacité de RECORLEV (lévocétoconazole) pour le traitement du syndrome de Cushing endogène n’ont pas été établies.

Séquence éducative sur le syndrome de Cushing endogène

Strongbridge Biopharma a parrainé une séquence éducative sur le syndrome de Cushing endogène sur The Balancing Act, « Behind the Mystery : Rare and Genetic Diseases ». Le segment présente Leslie Edwin, une patiente atteinte du syndrome de Cushing endogène et directrice des groupes de soutien de la Cushing’s Support & Research Foundation, et Maria Fleseriu, MD, professeur/directrice du Pituitary Center de l’Oregon Health and Science University (OHSU). Un large éventail de sujets liés au syndrome de Cushing sont abordés dans le segment, y compris les symptômes, les diagnostics erronés, l’importance de consulter un endocrinologue, les méthodes de dépistage, les options de traitement et les efforts de recherche en cours.

*Selon une étude de marché exclusive de Strongbridge Biopharma plc.

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