Aujourd’hui, la Food and Drug Administration américaine a accordé une approbation accélérée à Oxbryta (voxelotor) pour le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus.
« L’approbation d’aujourd’hui offre un espoir supplémentaire aux 100 000 personnes aux États-Unis, et plus de 20 millions dans le monde, qui vivent avec cette maladie du sang débilitante », a déclaré le commissaire par intérim de la FDA, l’Adm. Brett P. Giroir, M.D. « Nos investissements scientifiques nous ont amenés à un point où nous avons beaucoup plus d’outils disponibles dans la lutte contre la drépanocytose, qui présente des défis quotidiens pour ceux qui vivent avec elle. Nous restons déterminés à faire de cette maladie une priorité de santé publique et à approuver de nouvelles thérapies dont la sécurité et l’efficacité ont été prouvées. Associés à une meilleure éducation des prestataires, à la responsabilisation des patients et à l’amélioration des systèmes de prestation de soins, ces médicaments nouvellement approuvés ont le potentiel d’avoir un impact immédiat sur les personnes vivant avec une DICS. »
La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire qui dure toute la vie et dans laquelle les globules rouges ont une forme anormale (en croissant, ou « faucille »), ce qui restreint le flux dans les vaisseaux sanguins et limite l’apport d’oxygène aux tissus de l’organisme, entraînant des douleurs sévères et des lésions organiques. Elle se caractérise également par une inflammation sévère et chronique qui aggrave les crises vaso-occlusives au cours desquelles les patients connaissent des épisodes de douleurs extrêmes et de lésions organiques.
« Oxbryta est un inhibiteur de la polymérisation de l’hémoglobine falciforme désoxygénée, qui est l’anomalie centrale de la drépanocytose », a déclaré Richard Pazdur, M.D., directeur du Centre d’excellence en oncologie de la FDA et directeur par intérim de l’Office of Oncologic Diseases du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. « Avec Oxbryta, les cellules drépanocytaires sont moins susceptibles de se lier entre elles et de former la forme drépanocytaire, qui peut entraîner un faible taux d’hémoglobine en raison de la destruction des globules rouges. Ce traitement offre une nouvelle option thérapeutique aux patients atteints de cette maladie grave et potentiellement mortelle. »
L’autorisation d’Oxbryta repose sur les résultats d’un essai clinique mené auprès de 274 patients atteints de drépanocytose. Dans cette étude, 90 patients ont reçu 1500 mg d’Oxbryta, 92 patients ont reçu 900 mg d’Oxbryta et 92 patients ont reçu un placebo. L’efficacité était basée sur une augmentation du taux de réponse de l’hémoglobine chez les patients ayant reçu 1500 mg d’Oxbryta, qui était de 51,1 % pour ces patients contre 6,5 % dans le groupe placebo.
Les effets secondaires courants pour les patients prenant Oxbryta étaient des maux de tête, des diarrhées, des douleurs abdominales, des nausées, de la fatigue, des éruptions cutanées et une pyrexie (fièvre).
Oxbryta a reçu une approbation accélérée, qui permet à la FDA d’approuver des médicaments pour des conditions graves afin de combler un besoin médical non satisfait sur la base d’un résultat raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique pour les patients. D’autres essais cliniques sont nécessaires pour vérifier et décrire le bénéfice clinique d’Oxbryta.
La FDA a accordé à cette demande la désignation Fast Track. Oxbryta a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. La FDA a accordé l’approbation d’Oxbryta à Global Blood Therapeutics.
La FDA, une agence du département américain de la santé et des services sociaux, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sûreté des médicaments humains et vétérinaires, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain, et des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre nation, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits qui émettent des radiations électroniques, et de la réglementation des produits du tabac.