US Pharm. 2016;41(1):16.
A dózis kritikus kérdés a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek számára, akik a hidroxikarbamid hatóanyagot alkalmazzák. A PLOS ONE online folyóiratban nemrég megjelent tanulmány szerint a gyógyszert az ajánlott adagban szedő betegek túlélési esélyei magasabbak voltak, mint azoké, akik az ajánlottnál kisebb adagot szedtek. A hydroxyurea az egyetlen FDA által jóváhagyott gyógyszer a ritka vérbetegség kezelésére.
A tanulmányhoz a National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) és a National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) kutatói 383 beteg adatait tekintették át, akiket a National Institutes of Health 2001 és 2010 között sarlósejtes vérszegénység miatt kezelt vagy értékelt. A hidroxikarbamidot szedők 66%-a, de csak kétharmaduk – a teljes csoport 44%-a – kapott elég nagy dózist ahhoz, hogy az ajánlott tartományba essen. Ennek ellenére az ajánlott adagot szedő betegek 64%-kal kisebb valószínűséggel haltak meg sarlósejtes vérszegénységben, mint azok, akik nem szedtek hidroxikarbamidot – ez a túlélési előny nem volt megfigyelhető azoknál, akik az ajánlottnál kisebb adagot szedtek.
A tanulmány szerzői rámutatnak korábbi kutatásokra, amelyek szerint a hidroxikarbamid rendkívül hatékony a sarlósejtes vérszegénység szövődményeinek kezelésében. Elemzésük azt sugallja, hogy sok betegnek, aki hidroxikarbamidot szed, a kívánt hatás és a mellékhatások alapján fokozatosan kell növelni az adagot az ajánlott szintre, ahogyan az tolerálható.
A 70 000-100 000 amerikai közül az afroamerikaiak teszik ki a sarlósejtes vérszegénységben szenvedők többségét, ami szövődményekhez vezethet, beleértve a szervi károsodást és az erős fájdalmat. A betegség által érintett egyéb csoportok közé tartoznak a spanyolajkúak, a dél-európaiak, a közel-keletiek vagy az ázsiai indiánok.
“Adataink azt sugallják, hogy a felnőtteket a maximálisan tolerálható hidroxikarbamid adaggal kell kezelni, ideális esetben még a szervkárosodás bekövetkezése előtt” – állapították meg a tanulmány szerzői, akik prospektív tanulmányok elvégzésére szólítottak fel megállapításaik érvényesítésére.