A becslések szerint az Egyesült Államokban jelenleg 25 000 beteget diagnosztizálnak endogén Cushing-szindrómával, amely egy ritka endokrin rendellenesség, amelyet tartósan emelkedett kortizolszint jellemez.*
Az endogén Cushing-szindróma egy ritka, súlyos és potenciálisan halálos endokrin betegség, amelyet a krónikusan emelkedett kortizolszint okoz – gyakran az agyalapi mirigy jóindulatú daganata következtében.1 Ez a jóindulatú daganat arra készteti a szervezetet, hogy tartósan magas kortizolszintet termeljen, és ez gyakran nemkívánatos testi elváltozásokat eredményez.1 A betegség a 30-50 év közötti felnőttek körében a leggyakoribb, és a nőket háromszor gyakrabban érinti, mint a férfiakat.1 A Cushing-szindrómában szenvedő nőknél számos egészségügyi probléma jelentkezhet, beleértve a menstruációs problémákat, a teherbeesés nehézségeit, a férfi hormonok (androgének), elsősorban a tesztoszteron feleslegét, ami hirsutizmust (durva, férfias mintájú testszőrzet növekedését), zsíros bőrt és pattanásokat okozhat.1 Emellett a betegség belső megnyilvánulásai potenciálisan életveszélyesek.1 Ezek közé tartoznak az anyagcsere-változások, mint a magas vércukorszint vagy cukorbetegség, magas vérnyomás, magas koleszterinszint, a különböző szövetek, köztük az erek, a bőr, az izomzat és a csontok törékenysége, valamint pszichés zavarok, mint a depresszió, a szorongás és az álmatlanság.1-4 Kezelés nélkül az ötéves túlélési arány csak körülbelül 50 százalékos.4
Klinikai fejlesztés az endogén Cushing-szindrómában
A RECORLEV® (levoketokonazol) egy vizsgált kortizolszintézis-gátló, amelyet korábban a SONICS-ben vizsgáltak, és jelenleg a LOGICS és OPTICS fázis 3 klinikai vizsgálatokban vizsgálnak endogén Cushing-szindróma kezelésére.
A RECORLEV (levoketokonazol) biztonságossága és hatékonysága az endogén Cushing-szindróma kezelésében nem bizonyított.
Az endogén Cushing-szindrómáról szóló oktatási szegmens
A Strongbridge Biopharma szponzorálta az endogén Cushing-szindrómáról szóló oktatási szegmenst a The Balancing Act című műsorban, “Behind the Mystery: Ritka és genetikai betegségek”. A szegmensben Leslie Edwin, az endogén Cushing-szindrómában szenvedő beteg és a Cushing Támogató & Kutatási Alapítvány támogató csoportjainak igazgatója, valamint Dr. Maria Fleseriu, az Oregon Health and Science University (OHSU) Hipofízis Központjának professzora/igazgatója szerepel. A szegmensben a Cushing-szindrómával kapcsolatos témák széles skáláját tárgyalják, beleértve a tüneteket, a téves diagnózist, az endokrinológus felkeresésének fontosságát, a szűrési módszereket, a kezelési lehetőségeket és a folyamatban lévő kutatási erőfeszítéseket.
*A Strongbridge Biopharma plc saját piackutatása alapján.
- A National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases Health Information Center. Cushing-szindróma. Hozzáférés 2020. szeptember 14. https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
- Pereira AM, Tiemensma J, Romijn JA. Neuropszichiátriai zavarok Cushing-szindrómában. Neuroendokrinológia. 2010;92(suppl 1):65-70.
- Cushing-kór. University of Virginia Health System: Neurotudományok honlapja. Hozzáférés 2020. szeptember 21. https://uvahealth.com/services/skull-base-pituitary/cushings-disease.
- Greenman Y. A diszlipidémia kezelése Cushing-szindrómában. Neuroendokrinológia. 2010;92(suppl 1):91-95.
- CSRF fact sheet. Cushing-támogató & Kutatási Alapítvány honlapja. http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/.
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. Treatment of Cushing’s syndrome: an Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
- Cushing-szindróma. NIH kiadványszám: 08-3007. 2008. július. National Institutes of Health, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases honlapja. http://www.niddk.nih.gov/health-information/health-topics/endocrine/cushings-syndrome/Documents/Cushings_Syndrome_508.pdf.
- Bolanowski M, Halupczok J, Jawiarczyk-Przybylowska A. Hypophysis rendellenességek és csontritkulás. Int J Endocrinol. 2015:206853. Elérhető a http://dx.doi.org/10.1155/2015/206853.
címen.