A citozin arabinosidot (ara-C) 89 különböző típusú daganatos betegségben szenvedő betegnek adták. Gyakran fordult elő vérképzőszervi toxicitás megaloblasztózissal, leukopéniával és trombocitopéniával, valamint hányinger és hányás. Ritkán figyeltek meg nyálkahártya-fekélyt és CNS-hatásokat. A különböző szolid tumorok esetében a válasz kiábrándító volt, 62 kezelt beteg közül hétnél csak átmeneti csökkenést figyeltek meg a tumorok tömegében. Leukémiában és limfoszarkómában gyakoribb volt a válaszreakció (négyből négy leukémiában és 23 limfómából 15-ben), de ezek csak részlegesek és rövid ideig tartottak. A több adagolási sémával szerzett tapasztalatok azt mutatták, hogy a hét-tíz napos időközönként adott nagy adagok kevésbé toxikusak és ugyanolyan hatékonyak, mint más sémák a lymphosarcomák kezelésében. A vér és a vizelet ara-C biológiai vizsgálata azt mutatta, hogy a gyógyszer 15 percen belül eltűnt a vérből; a vizeletben csak kis része jelent meg. Más kutatók arról számoltak be, hogy az ara-C fő kiválasztási terméke az uracil arabinosid (ara-U), ami a pirimidin-deaminázok jelenlétének köszönhető az emberi máj- és veseszövetben. Ajánlott a különböző adagolási sémák további vizsgálata különböző emberi rosszindulatú daganatok kezelésében, valamint olyan szerek keresése, amelyek megakadályozzák az ara-C gyors deaminálódását ara-U-vá.