A mai napon az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság gyorsított jóváhagyást adott az Oxbryta (voxelotor) számára a sarlósejtes betegség (SCD) kezelésére felnőttek és 12 éves és idősebb gyermekbetegek esetében.
“A mai jóváhagyás további reményt ad annak a 100 000 embernek az Egyesült Államokban, és világszerte annak a több mint 20 millió embernek, akik ezzel a gyengítő vérbetegséggel élnek” – mondta Dr. Brett P. Giroir, az FDA megbízott biztosa. “Tudományos beruházásainknak köszönhetően mostanra már sokkal több eszköz áll rendelkezésünkre a sarlósejtes betegség elleni küzdelemben, amely mindennapos kihívást jelent a betegséggel élők számára. Továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy a betegséget közegészségügyi prioritásként kezeljük, és hogy olyan új terápiákat hagyjunk jóvá, amelyek bizonyítottan biztonságosak és hatékonyak. A szolgáltatók jobb oktatásával, a betegek felhatalmazásával és az ellátórendszerek javításával együtt ezek az újonnan engedélyezett gyógyszerek azonnali hatást gyakorolhatnak az SCD-vel élő emberekre.”
A sarlósejtes betegség egy élethosszig tartó, örökletes vérbetegség, amelyben a vörösvértestek rendellenes alakúak (félhold vagy “sarló” alakúak), ami korlátozza az áramlást a vérerekben és korlátozza a test szöveteinek oxigénellátását, ami súlyos fájdalomhoz és szervi károsodáshoz vezet. A betegséget súlyos és krónikus gyulladás is jellemzi, amely súlyosbítja a vaso-occlusiv kríziseket, amelyek során a betegek extrém fájdalom és szervi károsodás epizódjait tapasztalják.
“Az Oxbryta a sarlósejtes hemoglobin oxigénmentes polimerizációjának gátlója, amely a sarlósejtes betegség központi rendellenessége” – mondta Dr. Richard Pazdur, az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának igazgatója és az FDA Gyógyszerértékelési és Kutatási Központjának Onkológiai Betegségek Hivatalának megbízott igazgatója. “Az Oxbryta használatával a sarlósejtek kisebb valószínűséggel kötődnek össze és alakítják ki a sarló alakot, ami a vörösvértestek pusztulása miatt alacsony hemoglobinszintet okozhat. Ez a terápia új kezelési lehetőséget biztosít az ebben a súlyos és életveszélyes állapotban szenvedő betegek számára.”
Az Oxbryta engedélyezése egy 274 sarlósejtes beteggel végzett klinikai vizsgálat eredményein alapult. A vizsgálatban 90 beteg 1500 mg Oxbryta-t, 92 beteg 900 mg Oxbryta-t és 92 beteg placebót kapott. A hatékonyságot az 1500 mg Oxbryta-t kapó betegek hemoglobin-válasz arányának növekedése alapján állapították meg, amely ezeknél a betegeknél 51,1% volt, szemben a placebocsoport 6,5%-ával.
Az Oxbryta-t szedő betegeknél gyakori mellékhatások voltak a fejfájás, hasmenés, hasi fájdalom, hányinger, fáradtság, kiütés és pirexia (láz).
Az Oxbryta gyorsított jóváhagyást kapott, amely lehetővé teszi az FDA számára, hogy súlyos állapotok kezelésére olyan gyógyszereket hagyjon jóvá, amelyek kielégítetlen orvosi szükségletet elégítenek ki egy olyan eredmény alapján, amely ésszerűen valószínűsíti a betegek klinikai előnyeit. További klinikai vizsgálatokra van szükség az Oxbryta klinikai előnyeinek igazolására és leírására.
Az FDA gyorsított eljárásúvá nyilvánította ezt a kérelmet. Az Oxbryta megkapta az Orphan Drug minősítést is, amely ösztönzőket biztosít a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésének támogatására és ösztönzésére. Az FDA megadta az Oxbryta engedélyét a Global Blood Therapeuticsnak.
Az FDA, az Egyesült Államok Egészségügyi és Emberi Szolgálatok Minisztériumához tartozó ügynökség, az emberi és állatgyógyászati gyógyszerek, vakcinák és egyéb emberi felhasználásra szánt biológiai termékek, valamint orvostechnikai eszközök biztonságának, hatékonyságának és védelmének biztosításával védi a közegészségügyet. Az ügynökség felelős továbbá nemzetünk élelmiszerellátásának biztonságáért és védelméért, kozmetikumokért, étrend-kiegészítőkért, elektronikus sugárzást kibocsátó termékekért és a dohánytermékek szabályozásáért.
Inquiries