US Pharm. 2016;41(1):16.
Il dosaggio è una questione critica per i pazienti con anemia falciforme che utilizzano il farmaco idrossiurea. I pazienti che assumono il farmaco alla dose raccomandata hanno avuto tassi di sopravvivenza più elevati rispetto a quelli che hanno preso meno della dose raccomandata, secondo uno studio apparso di recente sulla rivista online PLOS ONE. Hydroxyurea è l’unico farmaco approvato dalla FDA per trattare il raro disordine del sangue.
Per lo studio, i ricercatori del National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e il National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) hanno esaminato i dati da 383 pazienti trattati o valutati per l’anemia falciforme dal National Institutes of Health tra il 2001 e il 2010. Con il 66% di coloro che prendono l’idrossiurea, solo due terzi di loro – che rappresentano il 44% del gruppo complessivo – erano su dosi abbastanza alte da rientrare nella gamma raccomandata. Eppure i pazienti che prendono la dose raccomandata erano 64% meno probabilità di morire di anemia falciforme rispetto a quelli che non prendono l’idrossiurea – un beneficio di sopravvivenza non osservato in quelli che prendono meno della dose raccomandata.
Gli autori dello studio sottolineano la ricerca precedente che indica che l’idrossiurea è altamente efficace nella gestione delle complicazioni di anemia falciforme. La loro analisi suggerisce che molti pazienti che prendono l’idrossiurea dovrebbero aumentare gradualmente il loro dosaggio ai livelli raccomandati come tollerato, sulla base dell’effetto desiderato e degli effetti avversi.
Gli afroamericani costituiscono la maggioranza dei 70.000-100.000 americani che hanno l’anemia falciforme, che può portare a complicazioni, tra cui danni agli organi e dolore intenso. Altri gruppi colpiti dalla malattia includono ispanici, europei del sud, mediorientali o indiani asiatici.
“I nostri dati suggeriscono che gli adulti dovrebbero essere trattati con la dose massima tollerata di idrossiurea, idealmente prima che si verifichi un danno d’organo”, gli autori dello studio hanno concluso, chiedendo studi prospettici per convalidare i loro risultati.