Generalized cost-effectiveness analysis for national-level priority-setting in the health sector

Factors to be considered in the contextualization of sub-regional cost-effectiveness data

In overcoming technical problems concerned with methodological consistency and generalizability, Generalized CEA has now generated data on avertable burden at a sub-regional level for a wide range of diseases and risk factors . Tuttavia, l’esistenza di questi dati CE non garantisce che i risultati e le raccomandazioni cambieranno effettivamente la politica o la pratica sanitaria nei paesi. Rimane la legittima preoccupazione che i risultati CE globali o regionali possano avere una rilevanza limitata per le impostazioni e i processi politici locali. In effetti, è stato sostenuto che esiste una tensione tra il CEA generalizzato che è abbastanza generale da essere interpretabile in tutti i contesti, e il CEA che tiene conto del contesto locale, e che i decisori locali devono contestualizzare i risultati del CEA settoriale al proprio contesto culturale, economico, politico, ambientale, comportamentale e infrastrutturale.

Al fine di stimolare il cambiamento dove può essere necessario, c’è la necessità di contestualizzare le stime regionali esistenti di costo, efficacia e costo-efficacia al contesto in cui le informazioni saranno utilizzate, dal momento che molti fattori possono alterare il costo-efficacia effettivo di un dato intervento nei vari contesti. Questi includono: la disponibilità, il mix e la qualità degli input, specialmente il personale addestrato, i farmaci, le attrezzature e i materiali di consumo; i prezzi locali, specialmente il costo del lavoro; la capacità di implementazione; le strutture organizzative e gli incentivi sottostanti; e il quadro istituzionale di supporto. Inoltre, può essere necessario affrontare altre preoccupazioni per assicurare che i costi stimati su una base ex-ante rappresentino i veri costi di intraprendere un intervento nella realtà. Per esempio, Lee e altri (sostengono che le stime dei costi potrebbero non fornire un riflesso accurato dei costi reali dell’implementazione di un intervento sanitario nella pratica per una serie di motivi: le analisi economiche possono spesso essere superate nel momento in cui vengono pubblicate; il costo degli interventi farmaceutici può variare sostanzialmente a seconda del tipo di contratti tra pagatori, benefici farmaceutici, società di gestione e produttori; o i costi delle cure possono essere ridotti da una gestione efficace (ad esempio, attraverso la negoziazione, le compagnie di assicurazione possono ridurre i prezzi). Allo stesso modo, per quanto riguarda l’efficacia, c’è bisogno di una contestualizzazione. Per esempio, le stime di efficacia usate nella CEA sono spesso basate su dati di efficacia presi da studi sperimentali e specifici del contesto. Quando gli interventi vengono implementati nella pratica, l’efficacia potrebbe rivelarsi inferiore. Secondo il quadro del ciclo iterativo di Tugwell, il processo di assistenza sanitaria è diviso in diverse fasi che sono decisive nel determinare quanto sarà efficace un intervento nella pratica, compreso il fatto che un paziente abbia o meno contatti con il sistema sanitario, come il paziente aderisce alle raccomandazioni di trattamento, e con quale qualità il fornitore esegue l’intervento.

Dalle stime regionali a quelle specifiche per paese

La figura 4 fornisce una panoramica schematica dell’approccio graduale con cui le stime WHO-CHOICE derivate a livello regionale possono essere tradotte nel contesto dei singoli paesi. Sono necessari i seguenti passi chiave:

Scelta degli interventi

Il primo passo per la contestualizzazione delle cifre di costo-efficacia WHO-CHOICE comporta la specificazione e la definizione degli interventi da includere nell’analisi, compresa una chiara descrizione della popolazione target, la copertura a livello di popolazione e, ove applicabile, il regime di trattamento. Poiché un intervento e i suoi costi e benefici associati possono essere caratterizzati non solo dal suo contenuto tecnologico (per esempio, uno psicofarmaco) ma anche dal contesto in cui viene fornito (per esempio, ospedale o assistenza comunitaria), qui entrano in gioco anche questioni di organizzazione del servizio. Gli interventi per alcune malattie possono non essere appropriati a uno specifico contesto nazionale (per esempio le strategie di controllo della malaria) e possono essere omessi dall’analisi, mentre gli interventi non già coperti dalle analisi regionali possono dover essere aggiunti. Gruppi di interventi che sono interconnessi sono valutati insieme, poiché l’impatto sulla salute di intraprendere due interventi insieme non è necessariamente additivo, né lo sono i costi della loro produzione congiunta. Solo valutando i loro costi e gli effetti sulla salute indipendentemente e in combinazione è possibile tenere conto delle interazioni o delle non linearità nei costi e negli effetti. Per esempio, è probabile che i costi totali e gli effetti sulla salute dell’introduzione delle zanzariere da letto nel controllo della malaria dipendano dal fatto che la popolazione riceva o meno la profilassi antimalarica: questo significa che verrebbero valutati tre interventi – solo le zanzariere da letto, solo la profilassi antimalarica e le zanzariere da letto in combinazione con la profilassi antimalarica.

Contestualizzazione dell’efficacia dell’intervento

L’impatto a livello di popolazione dei diversi interventi è misurato in termini di DALY evitati all’anno, rispetto alla situazione di nessun intervento per la malattia o il fattore di rischio in questione. I parametri di input chiave alla base di questa misura sintetica della salute della popolazione nello scenario di assenza di intervento includono la struttura demografica della popolazione, i tassi epidemiologici (incidenza, prevalenza, remissione e mortalità) e le valutazioni dello stato di salute (HSV; la valutazione del tempo trascorso in un particolare stato di salute, come essere cieco o avere il diabete, rispetto alla piena salute). Se necessario e assumendo la disponibilità di dati adeguati, la revisione delle stime dell’epidemiologia di base di una malattia o di un fattore di rischio richiederebbe una nuova stima da parte degli analisti a livello nazionale (sia attraverso la predizione basata sulla regressione che eseguendo ulteriori esecuzioni del modello di popolazione stesso). L’impatto specifico di un intervento è misurato da un cambiamento di uno o più di questi tassi epidemiologici o da un cambiamento dell’HSV, ed è una funzione dell’efficacia di un intervento, successivamente aggiustata dalla sua copertura nella popolazione e, dove applicabile, dai tassi di aderenza dei suoi destinatari. Poiché gran parte delle prove di efficacia di un intervento proviene da studi randomizzati e controllati condotti in contesti di ricerca o di pratica favorevoli, è importante aggiustare le stime di efficacia risultanti in base a ciò che ci si potrebbe aspettare nella pratica clinica quotidiana. Tre fattori chiave per convertire l’efficacia in effettività riguardano la copertura del trattamento nella popolazione target (cioè quale proporzione della popolazione totale bisognosa è effettivamente esposta all’intervento), e per coloro che ricevono l’intervento, sia il tasso di risposta al regime di trattamento che l’aderenza al trattamento. I dati su questi parametri possono essere ricercati e ottenuti a livello locale, sulla base di revisioni delle prove e delle indagini sulla popolazione (se disponibili) o dell’opinione di esperti. Un ulteriore potenziale mediatore per l’efficacia di un intervento implementato nella pratica clinica quotidiana riguarda la qualità delle cure; se sono disponibili misure sufficientemente buone della qualità del servizio a livello locale, si dovrebbero raccogliere dati anche per questo parametro.

Contestualizzazione dei costi dell’intervento

I costi dell’intervento a livello di sottoregioni epidemiologiche del mondo sono stati espressi in dollari internazionali (I$). Questo cattura le differenze di potere d’acquisto tra i diversi paesi e permette un grado di confronto tra le sottoregioni che sarebbe inappropriato usando i tassi di cambio ufficiali. Per l’analisi a livello di paese, i costi sarebbero anche espressi in unità di valuta locale, che possono essere approssimate dividendo le stime dei costi esistenti per il tasso di cambio appropriato a parità di potere d’acquisto. Un metodo più accurato e preferibile è quello di sostituire i nuovi prezzi unitari per tutti gli input di risorse specifiche nel modello Cost-It (ad esempio il prezzo di un farmaco o il costo unitario di una visita ambulatoriale). Inoltre, le quantità di risorse consumate possono essere facilmente modificate in linea con le esperienze dei paesi (riflettendo, per esempio, le differenze nell’utilizzo della capacità). A seconda della disponibilità di tali dati a livello nazionale, potrebbe essere necessario ricorrere all’opinione di esperti per questo compito.

Contestualizzazione per diversi scenari specifici del paese

Il database WHO-CHOICE può essere contestualizzato a livello di paese in tre modi. Il primo è quello di valutare tutti gli interventi partendo dal presupposto che siano fatti in modo tecnicamente efficiente, seguendo l’esempio di WHO-CHOICE. Questo richiede aggiustamenti minimi, limitati ad aggiustare il numero e le strutture della popolazione, i livelli di efficacia e i costi unitari e le quantità. Questo fornisce ai responsabili politici del paese il mix ideale di interventi – il mix che massimizzerebbe la salute della popolazione se fossero intrapresi in modo efficiente. La seconda permette all’analista di catturare alcuni vincoli locali – per esempio, la scarsità di personale sanitario. In questo caso, l’analisi dovrebbe garantire che le richieste di personale imposte dal mix di interventi selezionato non superino l’offerta disponibile. La terza opzione è quella di modificare l’analisi assumendo che gli interventi siano intrapresi agli attuali livelli di utilizzo della capacità nel paese e che ci siano vincoli locali sulla disponibilità delle infrastrutture. In questo caso, invece di usare i prezzi internazionali dei farmaci generici non brevettati, per esempio, l’analista può essere costretto a includere i prezzi dei prodotti farmaceutici prodotti localmente, o a usare tassi di utilizzo della capacità inferiori all’80% ipotizzato a livello sub-regionale.

Passando da un set esistente a un diverso portafoglio di interventi si incorrerà in una categoria di costi che differisce dai costi di produzione, cioè i costi di transazione. Ignorare le possibili deviazioni nella capacità e nelle infrastrutture esistenti per assorbire tali cambiamenti può significare che c’è una differenza significativa tra il rapporto CE “teorico” basato sul CEA generalizzato e quello ottenibile in ogni particolare scenario. Tuttavia, le implicazioni di bilancio di un cambiamento di portafoglio dipenderanno da quanto drammatico sarà il cambiamento quando si passerà dall’attuale mix di interventi al mix ottimale indicato dal CEA generalizzato. Per esempio, il cambiamento incrementale di passare da un servizio sanitario fisso esistente in aree remote a un’alternativa di un servizio di ambulanza di emergenza potrebbe avere drammatiche implicazioni politiche e di bilancio. Al contrario, è probabile che un cambiamento procedurale in una terapia chirurgica abbia conseguenze di bilancio meno importanti.

Il risultato di un tale esercizio di contestualizzazione è un insieme rivisto e specifico per la popolazione di rapporti costo-efficacia medi e incrementali per interventi che affrontano i principali fattori che contribuiscono al carico di malattia nazionale. La potenziale utilità di queste informazioni per la politica e la pianificazione sanitaria può essere vista in termini di conferma se le attuali strategie di intervento possono essere giustificate sulla base del rapporto costo-efficacia, e mostrando quali altre opzioni sarebbero convenienti se fossero disponibili risorse aggiuntive. La sua effettiva utilità sarà determinata sia dalla disponibilità di dati locali (o dalla volontà di raccoglierli) come valori di input rivisti nei modelli di costo ed efficacia, sia dalla misura in cui le considerazioni sull’efficienza sono integrate con successo con altri criteri di definizione delle priorità.

Il contributo del CEA generalizzato alla definizione delle priorità a livello nazionale

La determinazione degli interventi più convenienti per un insieme di malattie o fattori di rischio, sebbene altamente informativa di per sé, non è la fine del processo analitico. Piuttosto, rappresenta un input chiave nel compito più ampio della definizione delle priorità. Per questo compito, lo scopo è quello di andare oltre le preoccupazioni di efficienza e stabilire combinazioni di interventi costo-efficaci che affrontino al meglio gli obiettivi dichiarati del sistema sanitario, tra cui una migliore capacità di risposta e la riduzione delle disuguaglianze. In effetti, la CEA generalizzata è stata specificamente sviluppata come un mezzo attraverso il quale i decisori possono valutare e potenzialmente migliorare la performance complessiva (o efficienza) dei loro sistemi sanitari, definita come il modo in cui il mix socialmente desiderato delle cinque componenti dei tre obiettivi intrinseci viene raggiunto rispetto alle risorse disponibili (Figura 1). Altri criteri allocativi rispetto ai quali le argomentazioni sul rapporto costo-efficacia devono essere considerate includono la gravità relativa e l’estensione degli effetti di spillover tra le diverse malattie, il potenziale di riduzione della spesa catastrofica delle famiglie per la salute e la protezione dei diritti umani. Quindi, la definizione delle priorità implica necessariamente un certo grado di compromesso tra i diversi obiettivi del sistema sanitario, tanto che è altamente improbabile che l’allocazione più equa delle risorse sia quella più efficiente. In definitiva, l’allocazione finale delle risorse derivante da un esercizio di definizione delle priorità, utilizzando una combinazione di metodi qualitativi o quantitativi, sarà in accordo con il particolare contesto socioculturale in cui si svolge e con le preferenze espresse dalla popolazione e/o dai suoi rappresentanti nel governo. Un’analisi sequenziale di questi criteri concorrenti, tuttavia, indica che per l’allocazione dei fondi pubblici, la priorità dovrebbe essere data agli interventi economicamente efficaci che sono beni pubblici (non hanno mercato) e impongono alti effetti di ricaduta o costi catastrofici (in particolare in relazione ai poveri), il che sottolinea la necessità di informazioni preventive sul rapporto costo-efficacia come un requisito chiave per allontanarsi dalla pianificazione sanitaria soggettiva (basata su tendenze storiche o preferenze politiche) verso una base decisionale più esplicita e razionale.

Ci sono anche una serie di funzioni di un sistema sanitario che modellano e sostengono la realizzazione degli obiettivi sopra indicati, tra cui la generazione di risorse e i meccanismi di finanziamento, l’organizzazione dei servizi e la regolamentazione generale o la gestione. Queste funzioni influenzano inevitabilmente il processo di definizione delle priorità nella salute e quindi contribuiscono alle variazioni delle prestazioni del sistema sanitario. In effetti, è stato sostenuto che le strategie sanitarie basate solo su criteri di efficienza possono portare a soluzioni sub-ottimali, a causa dei fallimenti del mercato nella sanità, come l’asimmetria delle informazioni tra fornitori e pazienti, nonché una serie di incentivi negativi inerenti ai sistemi sanitari. Di conseguenza, è probabile che i risultati di un’analisi di efficienza come una CEA settoriale siano ulteriormente attenuati da una serie di limiti di capacità e questioni organizzative. Come già notato sopra, l’effettiva disponibilità di risorse umane e fisiche può porre importanti limiti alla misura in cui può essere raggiunto lo scaling-up (economicamente vantaggioso) della copertura di un intervento nella popolazione. Inoltre, ci si può aspettare che più ampie riforme organizzative volte a migliorare l’efficienza del sistema sanitario separando le funzioni di acquisto e di fornitura portino a un certo impatto sul prezzo finale degli input dell’assistenza sanitaria o sulla quantità (e qualità) totale dei risultati del servizio. Infine, le decisioni relative al meccanismo appropriato per il finanziamento della salute, compresi i rispettivi ruoli del settore pubblico e privato, possono avere un’influenza significativa sull’allocazione finale delle risorse. Per esempio, il ruolo del settore pubblico dovrebbe essere quello di fornire un pacchetto essenziale di servizi efficaci dal punto di vista dei costi, lasciando al settore privato il compito di fornire servizi meno efficaci dal punto di vista dei costi, o dovrebbe essere quello di fornire un’assicurazione sanitaria laddove i mercati assicurativi privati falliscono (come nel caso di malattie imprevedibili, croniche e molto costose, per le quali sono disponibili solo interventi potenzialmente meno efficaci dal punto di vista dei costi)? . Anche se vengono perseguiti entrambi gli obiettivi – fornire servizi di base a popolazioni particolarmente vulnerabili e allo stesso tempo soddisfare l’incapacità della maggioranza di pagare per interventi altamente costosi – è comunque implicito un allontanamento dall’allocazione più efficiente.