Sindrome di Cushing endogena

Stimiamo che 25.000 pazienti negli Stati Uniti siano attualmente diagnosticati con la sindrome di Cushing endogena, un raro disturbo endocrino caratterizzato da livelli elevati di cortisolo.*

La sindrome di Cushing endogena è una malattia endocrina rara, grave e potenzialmente letale causata da un’esposizione cronica al cortisolo elevato, spesso il risultato di un tumore benigno dell’ipofisi.1 Questo tumore benigno dice al corpo di produrre alti livelli di cortisolo per un periodo di tempo prolungato, e questo spesso si traduce in cambiamenti fisici indesiderati.1 La malattia è più comune tra gli adulti di età compresa tra 30 e 50 anni, e colpisce le donne tre volte più spesso degli uomini.1 Le donne con la sindrome di Cushing possono sperimentare una varietà di problemi di salute tra cui problemi mestruali, difficoltà a rimanere incinta, ormoni maschili in eccesso (androgeni), soprattutto testosterone che può causare irsutismo (crescita di peli grossolani sul corpo secondo un modello maschile), pelle grassa e acne.1 Inoltre, le manifestazioni interne della malattia sono potenzialmente pericolose per la vita.1 Queste includono cambiamenti metabolici come glicemia alta, o diabete, pressione alta, colesterolo alto, fragilità di vari tessuti tra cui vasi sanguigni, pelle, muscoli e ossa, e disturbi psicologici come depressione, ansia e insonnia.1-4 Non trattata, la percentuale di sopravvivenza a cinque anni è solo circa il 50%.4

Sviluppo clinico nella sindrome di Cushing endogena

RECORLEV® (levoketoconazolo) è un inibitore sperimentale della sintesi del cortisolo, precedentemente studiato in SONICS, e attualmente in valutazione in LOGICS e OPTICS, studi clinici di fase 3 per la sindrome di Cushing endogena.

La sicurezza e l’efficacia di RECORLEV (levoketoconazolo) per il trattamento della sindrome di Cushing endogena non sono state stabilite.

Segmento educativo sulla sindrome di Cushing endogena

Strongbridge Biopharma ha sponsorizzato un segmento educativo sulla sindrome di Cushing endogena su The Balancing Act, “Behind the Mystery: Malattie rare e genetiche”. Il segmento presenta Leslie Edwin, un paziente con la sindrome di Cushing endogena e direttore dei gruppi di sostegno per la Fondazione di ricerca Cushing’s Support &, e Maria Fleseriu, MD, professore/direttore presso il Centro ipofisario della Oregon Health and Science University (OHSU). Una vasta gamma di argomenti relativi alla sindrome di Cushing sono affrontati all’interno del segmento, compresi i sintomi, diagnosi errata, l’importanza di vedere un endocrinologo, metodi di screening, opzioni di trattamento, e gli sforzi di ricerca che sono in corso.

*Basato su ricerca di mercato proprietario Strongbridge Biopharma plc.