Oggi, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso l’approvazione accelerata a Oxbryta (voxelotor) per il trattamento della malattia falciforme (SCD) negli adulti e nei pazienti pediatrici di 12 anni e più.
“L’approvazione di oggi fornisce ulteriore speranza alle 100.000 persone negli Stati Uniti, e agli oltre 20 milioni a livello globale, che convivono con questo debilitante disordine del sangue”, ha detto il commissario della FDA Adm. Brett P. Giroir, M.D. “I nostri investimenti scientifici ci hanno portato ad un punto in cui abbiamo molti più strumenti disponibili nella battaglia contro l’anemia, che presenta sfide quotidiane per coloro che vivono con essa. Rimaniamo impegnati ad aumentare il profilo di questa malattia come una priorità di salute pubblica e ad approvare nuove terapie che si sono dimostrate sicure ed efficaci. Insieme con una migliore educazione del fornitore, empowerment del paziente e migliorare i sistemi di consegna di cura, questi farmaci appena approvati hanno il potenziale di impatto immediato persone che vivono con SCD.”
La malattia delle cellule falciformi è una vita, disordine del sangue ereditato in cui i globuli rossi sono anormalmente a forma di mezzaluna, o forma “falce”), che limita il flusso nei vasi sanguigni e limita la consegna di ossigeno ai tessuti del corpo, portando a grave dolore e danni agli organi. È anche caratterizzata da un’infiammazione grave e cronica che peggiora le crisi vaso-occlusive durante le quali i pazienti sperimentano episodi di dolore estremo e danni d’organo.
“Oxbryta è un inibitore della polimerizzazione dell’emoglobina falciforme deossigenata, che è l’anomalia centrale nella malattia falciforme,” ha detto Richard Pazdur, M.D, direttore del Centro di eccellenza per l’oncologia della FDA e direttore ad interim dell’Ufficio per le malattie oncologiche nel Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “Con Oxbryta, le cellule falciformi hanno meno probabilità di legarsi insieme e formare la forma falciforme, che può causare bassi livelli di emoglobina a causa della distruzione dei globuli rossi. Questa terapia fornisce una nuova opzione di trattamento per i pazienti con questa condizione grave e pericolosa per la vita.”
L’approvazione di Oxbryta si è basata sui risultati di uno studio clinico con 274 pazienti con malattia falciforme. Nello studio, 90 pazienti hanno ricevuto 1500 mg di Oxbryta, 92 pazienti hanno ricevuto 900 mg di Oxbryta e 92 pazienti hanno ricevuto un placebo. L’efficacia si è basata su un aumento del tasso di risposta dell’emoglobina nei pazienti che hanno ricevuto 1500 mg di Oxbryta, che è stato del 51,1% per questi pazienti rispetto al 6,5% nel gruppo placebo.
Gli effetti collaterali comuni per i pazienti che hanno preso Oxbryta sono stati mal di testa, diarrea, dolore addominale, nausea, affaticamento, eruzione cutanea e piressia (febbre).
Oxbryta ha ottenuto l’approvazione accelerata, che consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi per colmare un bisogno medico insoddisfatto sulla base di un risultato che è ragionevolmente probabile prevedere un beneficio clinico per i pazienti. Ulteriori studi clinici sono necessari per verificare e descrivere il beneficio clinico di Oxbryta.
La FDA ha concesso a questa applicazione la designazione Fast Track. Oxbryta ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per malattie rare. La FDA ha concesso l’approvazione di Oxbryta alla Global Blood Therapeutics.
La FDA, un’agenzia del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, protegge la salute pubblica assicurando la sicurezza, l’efficacia e la protezione dei farmaci umani e veterinari, dei vaccini e di altri prodotti biologici per uso umano e dei dispositivi medici. L’agenzia è anche responsabile della sicurezza degli alimenti della nostra nazione, dei cosmetici, degli integratori alimentari, dei prodotti che emettono radiazioni elettroniche e della regolamentazione dei prodotti del tabacco.