現在、米国では25,000人の患者が内因性クッシング症候群と診断されていると推定されており、持続的にコルチゾール値が上昇することが特徴のまれな内分泌障害である。
内因性クッシング症候群は、慢性的に上昇したコルチゾールへの曝露によって引き起こされる、まれで深刻かつ致死性の内分泌疾患であり、多くの場合、下垂体の良性腫瘍の結果であるとされています1。 この良性腫瘍は、持続的に高レベルのコルチゾールを過剰に産生するよう身体に指令し、しばしば望ましくない身体的変化をもたらします。1 この病気は、30歳から50歳の成人に最も多く、女性は男性の3倍多く発症します。 クッシング症候群の女性は、月経障害、妊娠の困難、男性ホルモン（アンドロゲン）の過剰、主にテストステロンが多毛症（男性型の粗い体毛の成長）、脂性肌、ニキビなどの様々な健康問題を経験することがあります1。 1 高血糖、糖尿病、高血圧、高コレステロールなどの代謝異常、血管、皮膚、筋肉、骨などの組織の脆弱化、抑うつ、不安、不眠などの心理的な障害などです1-4。
内因性クッシング症候群の臨床開発
RECORLEV® （レボケトコナゾール）はコルチゾール合成阻害剤で、SONICSで研究されており、現在は内因性クッシング症候群の第3相臨床試験のLOGICSおよびOPTICSで評価が行われています。
内因性クッシング症候群の治療に対するRECORLEV（レボケトコナゾール）の安全性および有効性は確立されていない。
内因性クッシング症候群に関する教育セグメント
ロングブリッジバイオファーマは、The Balancing Actで内因性クッシング症候群に関する教育セグメント、「Behind the Mystery」をスポンサーとして行った。 希少疾患と遺伝性疾患 “を後援しました。 このセグメントでは、内因性クッシング症候群の患者であり、クッシングサポート&研究財団のサポートグループのディレクターであるLeslie Edwin氏と、オレゴン健康科学大学（OHSU）の下垂体センター教授/ディレクターのMaria Fleseriu, MDが出演しています。 クッシング症候群に関する幅広い話題について、症状、誤診、内分泌専門医にかかることの重要性、スクリーニング方法、治療オプション、進行中の研究活動などを取り上げています。
*独自のStrongbridge Biopharma plc市場調査による
- The National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases Health Information Center. クッシング症候群. 2020年9月14日アクセス。 https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
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- CSRF fact sheet. クッシング支援&研究財団のホームページ。 http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. クッシング症候群の治療：内分泌学会臨床実践ガイドライン(Endocrine Society Clinical Practice Guideline). J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
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