本日、米国食品医薬品局は、成人および12歳以上の小児患者における鎌状赤血球症（SCD）の治療薬としてOxbryta（voxelotor）に加速承認を与えました
「今日の承認は、米国の10万人にさらなる希望を与えるものです。 FDA長官代理のBrett P. Giroir医学博士は、「我々の科学的な投資により、鎌状赤血球症と闘う人々にとって日々の試練となる、より多くの手段を手にすることができるようになりました。 私たちは、公衆衛生の優先事項としてこの病気の認知度を高め、安全性と有効性が証明された新しい治療法を承認することに引き続き力を尽くします。 医療従事者への教育、患者への権限委譲、ケア提供システムの改善とともに、今回承認された薬剤は、SCDとともに生きる人々に直ちに影響を与える可能性があります」
鎌状赤血球症は、赤血球が異常な形（三日月状、または「鎌状」）になっており、血管内の流れを制限して体の組織への酸素供給を限定し、激しい痛みや内臓障害を引き起こす、生涯発症し続ける遺伝性の血液疾患です。 また、重度の慢性炎症により血管閉塞性クリーゼが悪化し、その間、患者は激しい痛みと臓器障害のエピソードを経験します。
「Oxbrytaは、鎌状赤血球症の中心的な異常である脱酸素化鎌状ヘモグロビン重合阻害剤です」とRichard Pazdur, M.D. は述べています。 と、FDA医薬品評価研究センターの腫瘍学センターオブエクセレンス所長で腫瘍学疾患室長代理のリチャード・パズダー医学博士は述べています。 「Oxbrytaは、鎌状赤血球が結合して鎌状になることを抑制し、赤血球破壊によるヘモグロビン値低下を防ぎます。 この治療法は、この深刻で生命を脅かす状態の患者さんに新しい治療の選択肢を提供します」
Oxbrytaの承認は、鎌状赤血球症患者274人を対象とした臨床試験の結果に基づくものです。 この試験では、90名の患者さんに1500 mgのOxbrytaが、92名の患者さんに900 mgのOxbrytaが、92名の患者さんにプラセボが投与されました。 有効性は、Oxbryta 1500mgを投与された患者のヘモグロビン反応率の増加に基づいており、これらの患者では、プラセボ群の6.5%に対して51.1%でした。
Oxbryta服用患者に共通する副作用は、頭痛、下痢、腹痛、悪心、疲労、発疹および発熱（熱感症）でした。
Oxbrytaは、FDAが患者への臨床的利益を予測する合理的な可能性のある結果に基づいて、満たされていない医療ニーズを満たすために深刻な状態の医薬品を承認することができる、加速承認が付与されました。 なお、Oxbrytaの臨床的有用性を検証し、説明するためには、さらなる臨床試験が必要です。
FDAはこの申請をFast Trackに指定しました。 また、Oxbrytaは、希少疾病用医薬品の開発を支援・奨励するためのインセンティブを提供するOrphan Drugの指定も受けています。 FDAはOxbrytaの承認をGlobal Blood Therapeuticsに付与しました。
FDAは米国保健社会福祉省の機関であり、ヒトおよび動物用医薬品、ワクチン、ヒト用のその他の生物学的製剤、医療機器の安全性と有効性を確保し、公衆衛生を保護しています。 また、米国の食糧供給、化粧品、栄養補助食品、電子放射線を発する製品、およびタバコ製品の安全性とセキュリティの規制にも責任を負っています。 Brittney Manchester 301-796-1026