Cytosine arabinoside (ara-C) は種々の腫瘍性疾患の患者89人に投与された. 巨赤芽球症,白血球減少,血小板減少などの造血器毒性は吐き気や嘔吐と同様に頻発した。 粘膜潰瘍や中枢神経系への影響はほとんど認められませんでした。 様々な固形癌に対する反応は期待外れで、治療された62人の患者のうち7人において腫瘍量の一過性の減少が観察されただけでした。 白血病とリンパ肉腫の奏効率は高く(白血病4例中4例、リンパ腫23例中15例)、部分的で持続期間も短いものでした。 いくつかの投与法の経験から、リンパ肉腫の治療には、7日から10日の間隔で大量に投与することが毒性が少なく、他の投与法と同等の効果があることが示された。 血中および尿中のaracの生物学的分析では、15分以内に血中から消失し、尿中にはごくわずかしか現れないことが示された。 他の研究者は、ヒトの肝臓および腎臓組織にピリミジンデアミナーゼが存在するため、ara-Cの主要な排泄物はウラシル-アラビノシド(ara-U)であると報告している。 今後、ヒトの様々な悪性腫瘍の治療における様々な投与法を検討するとともに、ara-Cからara-Uへの急速な脱アミノ化を防ぐ薬剤の探索が望まれる。