We schatten dat 25.000 patiënten in de VS momenteel gediagnosticeerd zijn met endogeen Cushing Syndroom, een zeldzame endocriene aandoening die wordt gekenmerkt door aanhoudend verhoogde cortisolspiegels.
Endogeen Cushing-syndroom is een zeldzame, ernstige en mogelijk dodelijke endocriene aandoening die wordt veroorzaakt door chronisch verhoogde cortisolblootstelling – vaak het gevolg van een goedaardige tumor van de hypofyse.1 Deze goedaardige tumor zet het lichaam aan tot overproductie van hoge cortisolniveaus gedurende een langere periode, wat vaak resulteert in ongewenste lichamelijke veranderingen.1 De ziekte komt het meest voor bij volwassenen tussen de 30 en 50 jaar, en vrouwen worden er drie keer zo vaak door getroffen als mannen.1 Vrouwen met het syndroom van Cushing kunnen een verscheidenheid aan gezondheidsproblemen ondervinden, waaronder menstruatieproblemen, moeilijkheden om zwanger te worden, overtollige mannelijke hormonen (androgenen), voornamelijk testosteron dat hirsutisme (groei van grof lichaamshaar in een mannelijk patroon), een vette huid en acne kan veroorzaken.1 Bovendien zijn de interne manifestaties van de ziekte potentieel levensbedreigend.1 Deze omvatten metabolische veranderingen zoals hoge bloedsuikerspiegel, of diabetes, hoge bloeddruk, hoog cholesterolgehalte, kwetsbaarheid van verschillende weefsels waaronder bloedvaten, huid, spieren en botten, en psychologische stoornissen zoals depressie, angst en slapeloosheid.1-4 Onbehandeld, is de vijf-jaars overlevingskans slechts ongeveer 50 procent.4
Klinische ontwikkeling bij endogeen Cushing-syndroom
RECORLEV® (levoketoconazol) is een cortisolsyntheseremmer, die eerder is onderzocht in SONICS en momenteel wordt geëvalueerd in LOGICS en OPTICS, klinische proeven van fase 3 voor endogeen Cushing-syndroom.
De veiligheid en werkzaamheid van RECORLEV (levoketoconazol) voor de behandeling van endogeen Cushing-syndroom zijn niet vastgesteld.
Educatief segment over endogeen Cushing-syndroom
Strongbridge Biopharma heeft een educatief segment gesponsord over endogeen Cushing-syndroom op The Balancing Act, “Behind the Mystery: Zeldzame en Genetische Ziekten.” In het segment komen Leslie Edwin, een patiënt met endogeen Cushing-syndroom en directeur van steungroepen voor de Cushing’s Support & Research Foundation, en Maria Fleseriu, MD, professor/directeur bij het hypofysecentrum aan de Oregon Health and Science University (OHSU) aan het woord. Een breed scala aan onderwerpen met betrekking tot het syndroom van Cushing komen aan bod in het segment, waaronder symptomen, verkeerde diagnoses, het belang van een bezoek aan een endocrinoloog, screeningsmethoden, behandelingsopties en lopende onderzoeksinspanningen.
*Gebaseerd op eigen marktonderzoek van Strongbridge Biopharma plc.
- Het National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases Health Information Center. Syndroom van Cushing. Geraadpleegd op 14 sept. 2020. https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
- Pereira AM, Tiemensma J, Romijn JA. Neuropsychiatrische stoornissen bij het syndroom van Cushing. Neuro-endocrinologie. 2010;92(suppl 1):65-70.
- De ziekte van Cushing. Universiteit van Virginia Gezondheidssysteem: Neurowetenschappen website. Geraadpleegd op 21 sept. 2020. https://uvahealth.com/services/skull-base-pituitary/cushings-disease.
- Greenman Y. Beheer van dyslipidemie bij het syndroom van Cushing. Neuroendocrinology. 2010;92(suppl 1):91-95.
- CSRF factsheet. Cushing’s Support & Research Foundation website. http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/.
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. Treatment of Cushing’s syndrome: an Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
- Cushing’s syndrome. NIH-publicatienr. 08-3007. Juli 2008. National Institutes of Health, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases website. http://www.niddk.nih.gov/health-information/health-topics/endocrine/cushings-syndrome/Documents/Cushings_Syndrome_508.pdf.
- Bolanowski M, Halupczok J, Jawiarczyk-Przybylowska A. Pituitary disorders and osteoporosis. Int J Endocrinol. 2015:206853. Beschikbaar op http://dx.doi.org/10.1155/2015/206853.