Geralized cost-effectiveness analysis for national-level priority-setting in the health sector

Factors to be considered in the contextualization of subregional cost-effectiveness data

Door het overwinnen van technische problemen met betrekking tot methodologische consistentie en generaliseerbaarheid, heeft de Generalized CEA nu gegevens gegenereerd over de afwendbare last op subregionaal niveau voor een breed scala van ziekten en risicofactoren . Het bestaan van deze CEA-gegevens is echter geen garantie dat de bevindingen en aanbevelingen het gezondheidsbeleid of de gezondheidspraktijk in de landen daadwerkelijk zullen veranderen. De bezorgdheid blijft gerechtvaardigd dat mondiale of regionale CE-resultaten een beperkte relevantie kunnen hebben voor lokale omgevingen en beleidsprocessen. Er is inderdaad gesteld dat er een spanningsveld bestaat tussen gegeneraliseerde CEA die algemeen genoeg is om in alle settings te kunnen worden geïnterpreteerd, en CEA die rekening houdt met de lokale context , en dat lokale besluitvormers de resultaten van sectorale CEA moeten afstemmen op hun eigen culturele, economische, politieke, milieu-, gedrags- en infrastructurele context .

Om veranderingen te stimuleren waar dat nodig kan zijn, moeten bestaande regionale ramingen van kosten, doeltreffendheid en kosteneffectiviteit worden gecontextualiseerd voor de setting waarin de informatie zal worden gebruikt, aangezien de feitelijke kosteneffectiviteit van een bepaalde interventie in verschillende settings door vele factoren kan veranderen. Daartoe behoren: de beschikbaarheid, mix en kwaliteit van inputs, met name opgeleid personeel, geneesmiddelen, apparatuur en verbruiksgoederen; lokale prijzen, met name arbeidskosten; implementatiecapaciteit; onderliggende organisatiestructuren en stimuleringsmaatregelen; en het ondersteunende institutionele kader. Bovendien kan het nodig zijn andere aandachtspunten aan de orde te stellen om ervoor te zorgen dat de vooraf geraamde kosten overeenkomen met de werkelijke kosten van het uitvoeren van een interventie in werkelijkheid. Lee e.a. (bijvoorbeeld) voeren aan dat kostenramingen om een aantal redenen geen accuraat beeld geven van de werkelijke kosten van de uitvoering van een gezondheidsinterventie in de praktijk: economische analyses zijn vaak al achterhaald tegen de tijd dat zij worden gepubliceerd; de kosten van farmaceutische interventies kunnen aanzienlijk variëren afhankelijk van het soort contracten tussen betalers, apothekersvoordelen, beheermaatschappijen en fabrikanten; of de kosten van de zorg kunnen worden verlaagd door doeltreffend beheer (bv. door onderhandelingen kunnen verzekeringsmaatschappijen de prijzen verlagen). Ook wat de doeltreffendheid betreft, is er behoefte aan contextualisering. Zo zijn de in de KEA gebruikte ramingen van de doeltreffendheid vaak gebaseerd op gegevens over de doeltreffendheid die afkomstig zijn van experimentele en contextspecifieke proeven. Wanneer interventies in de praktijk worden toegepast, kan de doeltreffendheid heel goed lager blijken te zijn. Volgens het iterative loop framework van Tugwell is het gezondheidszorgproces verdeeld in verschillende fasen die bepalend zijn voor hoe effectief een interventie in de praktijk zal zijn, waaronder of een patiënt contact heeft met het gezondheidszorgsysteem of niet, hoe de patiënt zich houdt aan behandelingsaanbevelingen, en met welke kwaliteit de aanbieder de interventie uitvoert.

Van regionale naar landspecifieke schattingen

Figuur 4 geeft een schematisch overzicht van de stapsgewijze aanpak waarmee WHO-CHOICE-ramingen die op regionaal niveau zijn afgeleid, kunnen worden vertaald naar de context van afzonderlijke landen. De volgende belangrijke stappen zijn nodig:

Kiezen van interventies

De eerste stap voor het contextualiseren van de kosteneffectiviteitscijfers van WHO-CHOICE bestaat uit het specificeren en definiëren van de interventies die in de analyse moeten worden opgenomen, met inbegrip van een duidelijke beschrijving van de doelpopulatie, de dekking op populatieniveau en, indien van toepassing, het behandelingsregime. Aangezien een interventie en de daaraan verbonden kosten en baten niet alleen kunnen worden gekenmerkt door de technologische inhoud ervan (bv. een psychoactief geneesmiddel), maar ook door de setting waarin de interventie wordt toegepast (bv. ziekenhuis- versus gemeenschapszorg), spelen ook kwesties in verband met de organisatie van de dienstverlening een rol. Interventies voor sommige ziekten zijn wellicht niet geschikt voor een specifieke nationale setting (bijv. strategieën ter bestrijding van malaria) en kunnen uit de analyse worden weggelaten, terwijl interventies die nog niet door de regionale analyses worden bestreken, wellicht moeten worden toegevoegd. Groepen van maatregelen die met elkaar samenhangen worden samen geëvalueerd, aangezien de gezondheidseffecten van twee maatregelen samen niet noodzakelijkerwijs additief zijn, evenmin als de kosten van hun gezamenlijke productie. Alleen door hun kosten en gezondheidseffecten onafhankelijk en in combinatie te beoordelen, is het mogelijk rekening te houden met interacties of niet-lineariteiten in de kosten en effecten. Bijvoorbeeld, de totale kosten en gezondheidseffecten van de invoering van muskietennetten bij de bestrijding van malaria zullen waarschijnlijk afhangen van de vraag of de bevolking malariaprofylaxe krijgt: dit betekent dat drie interventies zouden worden geëvalueerd – alleen muskietennetten, alleen malariaprofylaxe en muskietennetten in combinatie met malariaprofylaxe.

Contextualisering van de doeltreffendheid van interventies

Het effect van verschillende interventies op bevolkingsniveau wordt gemeten in termen van het aantal afgewende DALY’s per jaar, in vergelijking met de situatie waarin niet wordt ingegrepen voor de ziekte(n) of risicofactor(en) in kwestie. Tot de belangrijkste inputparameters die aan deze samenvattende maatstaf voor de volksgezondheid bij het scenario zonder interventie ten grondslag liggen, behoren de demografische structuur van de bevolking, epidemiologische cijfers (incidentie, prevalentie, remissie en sterfte) en de waardering van de gezondheidstoestand (HSV; de waardering van de tijd die in een bepaalde gezondheidstoestand wordt doorgebracht, zoals blind zijn of diabetes hebben, in verhouding tot volledige gezondheid). Indien nodig en in de veronderstelling dat adequate gegevens beschikbaar zijn, zouden herziene ramingen van de onderliggende epidemiologie van een ziekte of risicofactor een herschatting door analisten op nationaal niveau vereisen (hetzij via voorspelling op basis van regressie, hetzij door het uitvoeren van extra runs van het populatiemodel zelf). Het specifieke effect van een interventie wordt afgemeten aan een verandering in een of meer van deze epidemiologische percentages of aan een verandering in de HSV, en is een functie van de doeltreffendheid van een interventie, vervolgens gecorrigeerd aan de hand van het bereik ervan in de bevolking en, indien van toepassing, de mate van therapietrouw van de begunstigden. Aangezien veel van het bewijsmateriaal voor de doeltreffendheid van een interventie afkomstig is van gerandomiseerde gecontroleerde proeven die onder gunstige onderzoeks- of praktijkomstandigheden zijn uitgevoerd, is het van belang de daaruit voortvloeiende schattingen van de doeltreffendheid aan te passen aan wat in de dagelijkse klinische praktijk zou kunnen worden verwacht. Drie sleutelfactoren voor de omzetting van doeltreffendheid in effectiviteit hebben betrekking op de dekkingsgraad van de behandeling bij de doelpopulatie (d.w.z. welk deel van de totale hulpbehoevende bevolking daadwerkelijk aan de interventie wordt blootgesteld), en voor degenen die de interventie krijgen, zowel de respons op de behandelingskuur als de therapietrouw. Gegevens over deze parameters kunnen op lokaal niveau worden gezocht en verkregen, op basis van evaluaties van feitenmateriaal en bevolkingsenquêtes (indien beschikbaar) of de mening van deskundigen. Een andere potentiële mediator voor de effectiviteit van een in de dagelijkse klinische praktijk toegepaste interventie betreft de kwaliteit van de zorg; indien op lokaal niveau voldoende goede maatstaven voor de kwaliteit van de dienstverlening beschikbaar zijn, moeten ook voor deze parameter gegevens worden verzameld.

Contextualisering van de interventiekosten

Interventiekosten op het niveau van epidemiologische subregio’s in de wereld zijn uitgedrukt in internationale dollars (I$). Dit weerspiegelt de verschillen in koopkracht tussen de verschillende landen en maakt een zekere mate van vergelijking tussen de subregio’s mogelijk die met officiële wisselkoersen niet mogelijk zou zijn. Voor een analyse op landenniveau zouden de kosten ook kunnen worden uitgedrukt in plaatselijke munteenheden, die kunnen worden benaderd door de bestaande kostenramingen te delen door de passende wisselkoers voor de koopkrachtpariteit. Een nauwkeurigere en verkieslijkere methode is de vervanging van nieuwe eenheidsprijzen voor alle specifieke middeleninputs in de Cost-It template (bv. de prijs van een geneesmiddel of de eenheidskosten van een polikliniekbezoek). Bovendien kunnen de hoeveelheden verbruikte middelen gemakkelijk worden aangepast aan de ervaringen van de landen (bijvoorbeeld als gevolg van verschillen in capaciteitsbenutting). Afhankelijk van de beschikbaarheid van dergelijke gegevens op nationaal niveau, kan het nodig zijn voor deze taak een beroep te doen op het advies van deskundigen.

Contextualisering voor verschillende landenspecifieke scenario’s

De WHO-CHOICE-database kan op drie manieren naar het landenniveau worden gecontextualiseerd. De eerste manier is om alle interventies te evalueren uitgaande van de veronderstelling dat zij op een technisch efficiënte manier worden uitgevoerd, naar het voorbeeld van WHO-CHOICE. Dit vereist minimale aanpassingen, beperkt tot het aanpassen van bevolkingsaantallen en -structuren, effectiviteitsniveaus en eenheidskosten en -hoeveelheden. Dit verschaft de nationale beleidsmakers de ideale mix van interventies – de mix die de gezondheid van de bevolking zou maximaliseren indien zij efficiënt zouden worden uitgevoerd. De tweede methode stelt de analist in staat rekening te houden met bepaalde lokale beperkingen – bijvoorbeeld schaarste van gezondheidspersoneel. In dit geval zou de analyse ervoor moeten zorgen dat de personeelsbehoeften die door de gekozen mix van maatregelen worden opgelegd, niet groter zijn dan het beschikbare aanbod. De derde optie is de analyse te wijzigen, ervan uitgaande dat de interventies worden uitgevoerd op het huidige niveau van capaciteitsbenutting in het land en dat er lokale beperkingen zijn wat de beschikbaarheid van infrastructuur betreft. In dit geval kan de analist, in plaats van gebruik te maken van internationale prijzen van generieke geneesmiddelen waarop geen octrooi rust, bijvoorbeeld worden gedwongen de prijzen van plaatselijk geproduceerde farmaceutische produkten op te nemen, of gebruik te maken van capaciteitsbenuttingspercentages die lager zijn dan de 80% waarvan op subregionaal niveau wordt uitgegaan.

De overschakeling van een bestaande reeks naar een andere interventieportefeuille brengt een categorie kosten met zich mee die verschillen van de produktiekosten, d.w.z. de transactiekosten. Indien geen rekening wordt gehouden met mogelijke afwijkingen in de bestaande capaciteit en infrastructuur om dergelijke veranderingen op te vangen, kan dit betekenen dat er een aanzienlijk verschil is tussen de “theoretische” CE-verhouding op basis van de gegeneraliseerde CEA en de verhouding die in een bepaalde situatie haalbaar is. De budgettaire gevolgen van een portefeuilleverschuiving zullen echter afhangen van de vraag hoe ingrijpend de verandering zal zijn wanneer van de huidige interventiemix wordt overgestapt op de optimale mix die door de gegeneraliseerde CEA wordt aangegeven. Bijvoorbeeld, de incrementele verandering van een bestaande vaste gezondheidsdienst in afgelegen gebieden naar een alternatief van een ambulancedienst voor noodgevallen kan dramatische politieke en budgettaire implicaties hebben. Daarentegen zal een procedurele verandering in een chirurgische therapie waarschijnlijk minder grote budgettaire gevolgen hebben.

Het resultaat van een dergelijke contextualiseringsexercitie is een herziene, bevolkingsspecifieke reeks gemiddelde en incrementele kosteneffectiviteitsratio’s voor interventies die de belangrijkste bijdragen aan de nationale ziektelast aanpakken. Het potentiële nut van deze informatie voor het gezondheidsbeleid en de planning kan worden gezien in de zin dat wordt bevestigd of de huidige interventiestrategieën op grond van de kosteneffectiviteit kunnen worden gerechtvaardigd, en wordt aangetoond welke andere opties kosteneffectief zouden zijn indien extra middelen beschikbaar zouden komen. Het werkelijke nut ervan zal worden bepaald door de beschikbaarheid van (of de bereidheid tot het verzamelen van) lokale gegevens als herziene inputwaarden voor de kostenberekenings- en doeltreffendheidsmodellen, en door de mate waarin doeltreffendheidsoverwegingen met succes worden geïntegreerd in andere criteria voor prioriteitstelling.

De bijdrage van de gegeneraliseerde CEA aan de prioriteitstelling op nationaal niveau

Het bepalen van de meest kosteneffectieve interventies voor een reeks ziekten of risicofactoren is weliswaar op zichzelf zeer informatief, maar niet het einde van het analytische proces. Het is veeleer een belangrijke input voor de ruimere taak van het stellen van prioriteiten. Bij deze taak gaat het erom verder te kijken dan alleen naar de efficiëntie en combinaties van kosteneffectieve maatregelen vast te stellen die het best beantwoorden aan de doelstellingen van het gezondheidsstelsel, waaronder een betere respons en minder ongelijkheden. De gegeneraliseerde CEA is namelijk specifiek ontwikkeld als een middel waarmee beleidsmakers de algemene prestaties (of efficiëntie) van hun gezondheidsstelsels kunnen beoordelen en mogelijk verbeteren, gedefinieerd als de mate waarin de maatschappelijk gewenste mix van de vijf componenten van de drie intrinsieke doelstellingen wordt bereikt in vergelijking met de beschikbare middelen (figuur 1). Andere toewijzingscriteria waaraan kosteneffectiviteitsargumenten moeten worden getoetst, zijn onder meer de relatieve ernst en de omvang van spillover-effecten tussen verschillende ziekten, het potentieel voor het terugdringen van catastrofale gezinsuitgaven voor gezondheidszorg, en de bescherming van de mensenrechten . Het stellen van prioriteiten impliceert dus noodzakelijkerwijs een zekere mate van afweging tussen verschillende doelstellingen van de gezondheidsstelsels, zodat het hoogst onwaarschijnlijk is dat de meest rechtvaardige toewijzing van middelen ook de meest efficiënte toewijzing is. Uiteindelijk zal de uiteindelijke toewijzing van middelen op basis van een combinatie van kwalitatieve en kwantitatieve methoden voor het stellen van prioriteiten in overeenstemming zijn met de specifieke sociaal-culturele omgeving waarin deze wordt uitgevoerd en met de uitgesproken voorkeuren van de bevolking en/of haar vertegenwoordigers in de regering. Een sequentiële analyse van deze concurrerende criteria geeft echter aan dat voor de toewijzing van overheidsmiddelen prioriteit moet worden gegeven aan kosteneffectieve interventies die collectieve goederen zijn (geen markt hebben) en hoge overloopeffecten of catastrofale kosten met zich meebrengen (vooral met betrekking tot de armen) , wat de noodzaak onderstreept van voorafgaande informatie over de kosteneffectiviteit als een belangrijke vereiste om over te stappen van subjectieve gezondheidsplanning (gebaseerd op historische trends of politieke voorkeuren) naar een meer expliciete en rationele basis voor besluitvorming.

Er zijn ook een aantal functies van een gezondheidsstelsel die de verwezenlijking van bovengenoemde doelstellingen vorm geven en ondersteunen, waaronder mechanismen voor het genereren en financieren van middelen, de organisatie van diensten en de algehele regulering of het rentmeesterschap. Deze functies beïnvloeden onvermijdelijk het proces van prioritering in de gezondheidszorg en dragen derhalve bij tot variaties in de prestaties van de gezondheidszorgstelsels. Er is immers betoogd dat gezondheidsstrategieën die uitsluitend op efficiëntiecriteria zijn gebaseerd, tot suboptimale oplossingen kunnen leiden wegens tekortkomingen van de gezondheidsmarkt, zoals asymmetrische informatie tussen zorgverstrekkers en patiënten, alsmede een aantal negatieve prikkels die inherent zijn aan de gezondheidsstelsels . Bijgevolg zullen de resultaten van een doelmatigheidsanalyse zoals een sectorale KEA waarschijnlijk verder worden getemperd door een aantal capaciteitsbeperkingen en organisatorische kwesties. Zoals hierboven reeds is opgemerkt, kan worden verwacht dat de feitelijke beschikbaarheid van personele en materiële middelen belangrijke beperkingen zal opleggen aan de mate waarin (kosteneffectieve) schaalvergroting van de dekking van een interventie onder de bevolking kan worden bereikt. Bovendien kan worden verwacht dat bredere organisatorische hervormingen die erop gericht zijn de efficiëntie van de gezondheidszorg te verbeteren door de functies van inkoop en verstrekking te scheiden, enige invloed zullen hebben op de uiteindelijke prijs van de gezondheidszorginputs of op de totale kwantiteit (en kwaliteit) van de dienstresultaten. Ten slotte zullen beslissingen over het passende mechanisme voor de financiering van de gezondheidszorg, met inbegrip van de respectieve rol van de openbare en de particuliere sector, naar verwachting een aanzienlijke invloed hebben op de uiteindelijke toewijzing van middelen. Moet de rol van de overheid er bijvoorbeeld in bestaan een essentieel pakket van kosteneffectieve diensten aan te bieden, waarbij de particuliere sector minder kosteneffectieve diensten mag aanbieden, of moet zij een ziektekostenverzekering aanbieden wanneer de particuliere verzekeringsmarkten tekortschieten (zoals bij onvoorspelbare, chronische en zeer dure ziekten, waarvoor alleen potentieel minder kosteneffectieve interventies beschikbaar zijn)? . Zelfs indien beide doelstellingen worden nagestreefd – basisdiensten verstrekken aan bijzonder kwetsbare bevolkingsgroepen en tegelijkertijd tegemoetkomen aan het onvermogen van de meerderheid om zeer dure ingrepen te betalen – is er nog steeds sprake van een verschuiving in de richting van de meest efficiënte toewijzing.