Cytosine arabinoside (ara-C) werd toegediend aan 89 patiënten met verschillende vormen van neoplastische ziekte. Hematopoëtische toxiciteit met megaloblastose, leukopenie en trombocytopenie kwam frequent voor, evenals misselijkheid en braken. Mucosale ulceratie en CNS effecten werden zelden waargenomen. De respons bij verschillende solide tumoren was teleurstellend, waarbij slechts een voorbijgaande afname van de tumormassa werd waargenomen bij zeven van de 62 behandelde patiënten. Respons bij leukemie en lymfosarcoom kwam vaker voor (vier van vier leukemieën en 15 van 23 lymfomen), maar deze waren slechts gedeeltelijk en van korte duur. Ervaring met verschillende doseringsschema’s wees uit dat grote doses met een interval van zeven tot tien dagen minder toxisch waren en even effectief als andere schema’s bij de behandeling van lymfosarcomen. Biologische analyse van bloed en urine op ara-C toonde aan dat het geneesmiddel binnen 15 minuten uit het bloed verdween; slechts een klein deel verscheen in de urine. Andere onderzoekers hebben gerapporteerd dat het belangrijkste uitscheidingsproduct van ara-C uracil arabinoside (ara-U) is, als gevolg van de aanwezigheid van pyrimidine deaminases in menselijk lever- en nierweefsel. Verder onderzoek naar verschillende doseringsschema’s bij de behandeling van verschillende menselijke maligniteiten wordt aanbevolen, evenals een zoektocht naar middelen die de snelle deaminering van ara-C tot ara-U voorkomen.