Vandaag heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration versnelde goedkeuring verleend aan Oxbryta (voxelotor) voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD) bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.
“De goedkeuring van vandaag biedt extra hoop aan de 100.000 mensen in de V.S., en de meer dan 20 miljoen mensen wereldwijd die leven met deze slopende bloedziekte,” zei waarnemend FDA-commissaris Adm. Brett P. Giroir, M.D. “Onze wetenschappelijke investeringen hebben ons op een punt gebracht waarop we veel meer hulpmiddelen beschikbaar hebben in de strijd tegen sikkelcelziekte, die dagelijkse uitdagingen biedt voor degenen die ermee leven. We blijven ons inzetten om deze ziekte als een prioriteit voor de volksgezondheid te profileren en om nieuwe therapieën goed te keuren die veilig en effectief blijken te zijn. Samen met betere voorlichting aan zorgverleners, empowerment van patiënten en verbeterde zorgverleningssystemen, hebben deze onlangs goedgekeurde geneesmiddelen het potentieel om onmiddellijk effect te hebben op mensen die leven met SCD.”
Sikkelcelziekte is een levenslange, erfelijke bloedaandoening waarbij rode bloedcellen abnormaal gevormd zijn (in een sikkelvorm of “sikkelvorm”), waardoor de doorstroming in de bloedvaten wordt beperkt en de zuurstoftoevoer naar de lichaamsweefsels wordt beperkt, wat leidt tot ernstige pijn en orgaanbeschadiging. Het wordt ook gekenmerkt door ernstige en chronische ontsteking die vaso-occlusieve crises verergert waarbij patiënten episoden van extreme pijn en orgaanschade ervaren.
“Oxbryta is een remmer van zuurstofarme sikkelhemoglobine-polymerisatie, wat de centrale afwijking is bij sikkelcelziekte,” zei Richard Pazdur, M.D., directeur van het FDA Oncology Center of Excellence en waarnemend directeur van het Office of Oncologic Diseases in het FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Met Oxbryta hebben sikkelcellen minder kans om zich te binden en de sikkelvorm te vormen, wat lage hemoglobinespiegels kan veroorzaken als gevolg van vernietiging van rode bloedcellen. Deze therapie biedt een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten met deze ernstige en levensbedreigende aandoening.”
Oxbryta’s goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van een klinische studie met 274 patiënten met sikkelcelziekte. In het onderzoek kregen 90 patiënten 1500 mg Oxbryta, 92 patiënten kregen 900 mg Oxbryta en 92 patiënten kregen een placebo. De effectiviteit was gebaseerd op een toename in hemoglobine respons bij patiënten die 1500 mg Oxbryta kregen, die 51,1% was voor deze patiënten vergeleken met 6,5% in de placebogroep.
Gemeenschappelijke bijwerkingen voor patiënten die Oxbryta namen waren hoofdpijn, diarree, buikpijn, misselijkheid, vermoeidheid, huiduitslag en pyrexie (koorts).
Oxbryta kreeg versnelde goedkeuring, waarmee de FDA geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen kan goedkeuren om in een onvervulde medische behoefte te voorzien op basis van een resultaat waarvan redelijkerwijs kan worden verwacht dat het een klinisch voordeel voor patiënten zal voorspellen. Verdere klinische onderzoeken zijn nodig om het klinische voordeel van Oxbryta te verifiëren en te beschrijven.
De FDA verleende deze aanvraag Fast Track aanwijzing. Oxbryta kreeg ook het predikaat weesgeneesmiddel, dat stimulansen biedt om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ondersteunen en aan te moedigen. De FDA verleende de goedkeuring van Oxbryta aan Global Blood Therapeutics.
De FDA, een agentschap binnen het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services, beschermt de volksgezondheid door de veiligheid, effectiviteit en veiligheid van menselijke en diergeneesmiddelen, vaccins en andere biologische producten voor menselijk gebruik, en medische hulpmiddelen te waarborgen. Het agentschap is ook verantwoordelijk voor de veiligheid en beveiliging van de voedselvoorziening van onze natie, cosmetica, voedingssupplementen, producten die elektronische straling afgeven, en voor het reguleren van tabaksproducten.