Oszacowaliśmy, że u 25 000 pacjentów w USA rozpoznaje się obecnie endogenny zespół Cushinga, rzadkie zaburzenie endokrynologiczne charakteryzujące się utrzymującym się podwyższonym poziomem kortyzolu.*
Endogenny zespół Cushinga jest rzadką, poważną i potencjalnie śmiertelną chorobą endokrynologiczną spowodowaną przewlekłą ekspozycją na podwyższony poziom kortyzolu – często będącą wynikiem łagodnego guza przysadki mózgowej.1 Ten łagodny guz powoduje, że organizm przez dłuższy czas produkuje nadmiernie wysoki poziom kortyzolu, co często prowadzi do niepożądanych zmian fizycznych.1 Choroba ta występuje najczęściej u osób dorosłych w wieku od 30 do 50 lat i dotyka kobiet trzy razy częściej niż mężczyzn.1 Kobiety z zespołem Cushinga mogą doświadczać różnych problemów zdrowotnych, w tym problemów z miesiączkowaniem, trudności z zajściem w ciążę, nadmiaru męskich hormonów (androgenów), głównie testosteronu, który może powodować hirsutyzm (wzrost grubych włosów na ciele w męskim stylu), tłustą skórę i trądzik.1 Dodatkowo, wewnętrzne objawy choroby są potencjalnie zagrażające życiu.1 Obejmują one zmiany metaboliczne, takie jak wysoki poziom cukru we krwi lub cukrzyca, wysokie ciśnienie krwi, wysoki poziom cholesterolu, kruchość różnych tkanek, w tym naczyń krwionośnych, skóry, mięśni i kości oraz zaburzenia psychiczne, takie jak depresja, lęk i bezsenność.1-4 Nieleczona, pięcioletnia przeżywalność wynosi tylko około 50 procent.4
Rozwój kliniczny w endogennym zespole Cushinga
RECORLEV® (lewoketokonazol) jest badanym inhibitorem syntezy kortyzolu, wcześniej badanym w badaniu SONICS, a obecnie ocenianym w LOGICS i OPTICS, badaniach klinicznych fazy 3 w endogennym zespole Cushinga.
Bezpieczeństwo i skuteczność RECORLEV (lewoketokonazol) w leczeniu endogennego zespołu Cushinga nie zostały ustalone.
Segment edukacyjny na temat endogennego zespołu Cushinga
Strongbridge Biopharma była sponsorem segmentu edukacyjnego na temat endogennego zespołu Cushinga w programie The Balancing Act, „Behind the Mystery: Choroby rzadkie i genetyczne”. W segmencie wystąpiła Leslie Edwin, pacjentka z endogennym zespołem Cushinga i Dyrektor Grup Wsparcia Fundacji Badawczej Wsparcia Cushinga, oraz Maria Fleseriu, profesor/dyrektor Centrum Przysadki w Oregon Health and Science University (OHSU). W segmencie poruszono szeroki zakres tematów związanych z zespołem Cushinga, w tym objawy, błędną diagnozę, znaczenie wizyt u endokrynologa, metody przesiewowe, możliwości leczenia oraz prowadzone badania.
*W oparciu o własne badania rynkowe Strongbridge Biopharma plc.
- The National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases Health Information Center. Cushing’s Syndrome. Accessed Sept. 14, 2020. https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
- Pereira AM, Tiemensma J, Romijn JA. Zaburzenia neuropsychiatryczne w zespole Cushinga. Neuroendocrinology. 2010;92(suppl 1):65-70.
- Choroba Cushinga. University of Virginia Health System: Strona internetowa Neurosciences. Dostęp 21 września, 2020. https://uvahealth.com/services/skull-base-pituitary/cushings-disease.
- Greenman Y. Postępowanie w dyslipidemii w zespole Cushinga. Neuroendocrinology. 2010;92(suppl 1):91-95.
- CSRF fact sheet. Wsparcie Cushinga & Strona internetowa Fundacji Badawczej. http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/.
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. Treatment of Cushing’s syndrome: an Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
- Zespół Cushinga. NIH Publication No. 08-3007. July 2008. National Institutes of Health, strona internetowa National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases. http://www.niddk.nih.gov/health-information/health-topics/endocrine/cushings-syndrome/Documents/Cushings_Syndrome_508.pdf.
- Bolanowski M, Halupczok J, Jawiarczyk-Przybyłowska A. Pituitary disorders and osteoporosis. Int J Endocrinol. 2015:206853. Dostępne na stronie http://dx.doi.org/10.1155/2015/206853.
.