US Pharm. 2016;41(1):16.
Dawkowanie jest krytyczną kwestią dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową stosujących lek hydroksymocznik. Pacjenci przyjmujący lek w zalecanej dawce mieli wyższe wskaźniki przeżycia niż ci, którzy przyjmowali mniejszą niż zalecana dawkę, zgodnie z badaniem pojawiającym się niedawno w czasopiśmie online PLOS ONE. Hydroksymocznik jest jedynym zatwierdzonym przez FDA lekiem stosowanym w leczeniu rzadkiego zaburzenia krwi.
Do badania naukowcy z National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) oraz National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) przejrzeli dane 383 pacjentów leczonych lub ocenianych pod kątem niedokrwistości sierpowatokrwinkowej przez National Institutes of Health w latach 2001-2010. Przy 66% osób przyjmujących hydroksymocznik, tylko dwie trzecie z nich – stanowiące 44% całej grupy – stosowało dawki wystarczająco wysokie, aby mieściły się w zalecanym zakresie. Jednak pacjenci przyjmujący zalecane dawki byli o 64% mniej narażeni na śmierć z powodu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej w porównaniu z tymi, którzy nie przyjmowali hydroksymocznika – korzyści w zakresie przeżycia nie zaobserwowano u osób przyjmujących dawki mniejsze niż zalecane.
Autorzy badania wskazują na wcześniejsze badania wskazujące, że hydroksymocznik jest bardzo skuteczny w zarządzaniu powikłaniami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Ich analiza sugeruje, że wielu pacjentów, którzy przyjmują hydroksymocznik, powinno stopniowo zwiększać jego dawkę do zalecanych poziomów w miarę tolerancji, w oparciu o pożądany efekt i działania niepożądane.
Afrykańscy Amerykanie stanowią większość z 70 000 do 100 000 Amerykanów, którzy mają niedokrwistość sierpowatą, która może prowadzić do powikłań, w tym uszkodzenia narządów i intensywnego bólu. Inne grupy dotknięte tą chorobą to Latynosi, południowi Europejczycy, mieszkańcy Bliskiego Wschodu lub Indianie azjatyccy.
„Nasze dane sugerują, że dorośli powinni być leczeni maksymalną tolerowaną dawką hydroksymocznika, najlepiej zanim dojdzie do uszkodzenia narządów”, stwierdzili autorzy badania, wzywając do przeprowadzenia badań prospektywnych w celu potwierdzenia ich ustaleń.
.