Dzisiaj amerykańska Agencja Żywności i Leków przyznała przyspieszone zatwierdzenie dla leku Oxbryta (voxelotor) w leczeniu choroby sierpowatokrwinkowej (SCD) u dorosłych i pacjentów pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych.
„Dzisiejsze zatwierdzenie daje dodatkową nadzieję 100 000 osób w USA, i ponad 20 milionów na całym świecie, którzy żyją z tym wyniszczającym zaburzeniem krwi”, powiedział p.o. komisarza FDA Adm. Brett P. Giroir, M.D. „Nasze inwestycje naukowe doprowadziły nas do punktu, w którym mamy o wiele więcej narzędzi dostępnych w walce z chorobą sierpowatokrwinkową, która stanowi codzienne wyzwanie dla osób z nią żyjących. Jesteśmy nadal zaangażowani w podnoszenie rangi tej choroby jako priorytetu zdrowia publicznego oraz w zatwierdzanie nowych terapii, które okazały się bezpieczne i skuteczne. W połączeniu z lepszą edukacją świadczeniodawców, wzmocnieniem pozycji pacjentów i poprawą systemów opieki, te nowo zatwierdzone leki mają potencjał, aby natychmiast wpłynąć na ludzi żyjących z SCD.”
Choroba sierpowata jest trwającym całe życie, dziedzicznym zaburzeniem krwi, w którym czerwone krwinki mają nieprawidłowy kształt (w kształcie półksiężyca lub „sierpa”), co ogranicza przepływ w naczyniach krwionośnych i ogranicza dostarczanie tlenu do tkanek organizmu, prowadząc do silnego bólu i uszkodzenia narządów. Charakteryzuje się również ciężkim i przewlekłym zapaleniem, które pogarsza kryzysy wazokluzyjne, podczas których pacjenci doświadczają epizodów ekstremalnego bólu i uszkodzenia narządów.
„Oxbryta jest inhibitorem polimeryzacji deoksygenowanej hemoglobiny sierpowatej, która jest centralną nieprawidłowością w chorobie sierpowatej”, powiedział Richard Pazdur, M.D, dyrektor Centrum Doskonałości Onkologii FDA i p.o. dyrektora Biura Chorób Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. „Dzięki preparatowi Oxbryta jest mniej prawdopodobne, że komórki sierpowate połączą się ze sobą i utworzą kształt sierpa, co może powodować niski poziom hemoglobiny z powodu niszczenia czerwonych krwinek. Terapia ta stanowi nową opcję leczenia dla pacjentów z tym poważnym i zagrażającym życiu schorzeniem.”
Zatwierdzenie preparatu Oxbryta oparto na wynikach badania klinicznego z udziałem 274 pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową. W badaniu 90 pacjentów otrzymywało 1500 mg preparatu Oxbryta, 92 pacjentów otrzymywało 900 mg preparatu Oxbryta, a 92 pacjentów otrzymywało placebo. Skuteczność opierała się na zwiększeniu wskaźnika odpowiedzi hemoglobiny u pacjentów, którzy otrzymywali 1500 mg preparatu Oxbryta, który wynosił 51,1% u tych pacjentów w porównaniu z 6,5% w grupie placebo.
Częstymi działaniami niepożądanymi u pacjentów przyjmujących preparat Oxbryta były: ból głowy, biegunka, ból brzucha, nudności, zmęczenie, wysypka i gorączka (pyrexia).
Oxbryta uzyskała przyspieszoną akceptację, która umożliwia FDA zatwierdzanie leków na poważne schorzenia w celu zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby medycznej w oparciu o wynik, który z dużym prawdopodobieństwem pozwala przewidzieć korzyści kliniczne dla pacjentów. Wymagane są dalsze badania kliniczne w celu zweryfikowania i opisania korzyści klinicznych leku Oxbryta.
FDA przyznała temu wnioskowi oznaczenie Fast Track. Preparat Oxbryta otrzymał również oznaczenie Orphan Drug, które zapewnia bodźce wspomagające i zachęcające do opracowywania leków na rzadkie choroby. FDA przyznała firmie Global Blood Therapeutics zatwierdzenie leku Oxbryta.
FDA, agencja działająca w ramach amerykańskiego Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych, chroni zdrowie publiczne poprzez zapewnienie bezpieczeństwa, skuteczności i ochrony leków ludzkich i weterynaryjnych, szczepionek i innych produktów biologicznych przeznaczonych do stosowania u ludzi oraz urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo dostaw żywności dla naszego narodu, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.
Zapytania
.