US Pharm. 2016;41(1):16.
Dozajul este o problemă critică pentru pacienții cu anemie falciformă care utilizează medicamentul hidroxiuree. Pacienții care au luat medicamentul în doza recomandată au avut rate de supraviețuire mai mari decât cei care au luat o doză mai mică decât cea recomandată, potrivit unui studiu apărut recent în revista online PLOS ONE. Hidroxiureea este singurul medicament aprobat de FDA pentru tratarea acestei afecțiuni rare a sângelui.
Pentru studiu, cercetătorii de la National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) și National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) au analizat datele de la 383 de pacienți tratați sau evaluați pentru anemie falciformă de către National Institutes of Health între 2001 și 2010. Cu 66% dintre cei care au luat hidroxiuree, doar două treimi dintre aceștia – reprezentând 44% din întregul grup – au luat doze suficient de mari pentru a se încadra în intervalul recomandat. Cu toate acestea, pacienții care luau doza recomandată aveau cu 64% mai puține șanse de a muri din cauza anemiei celulelor secerătoare în comparație cu cei care nu luau hidroxiuree – un beneficiu de supraviețuire care nu a fost observat la cei care luau o doză mai mică decât cea recomandată.
Autorii studiului subliniază cercetările anterioare care indică faptul că hidroxiureea este foarte eficientă în gestionarea complicațiilor anemiei celulelor secerătoare. Analiza lor sugerează că mulți pacienți care iau hidroxiuree ar trebui să-și mărească treptat doza până la nivelurile recomandate, pe măsură ce sunt tolerați, pe baza efectului dorit și a efectelor adverse.
Afroamericanii reprezintă majoritatea celor 70.000-100.000 de americani care au anemie cu celule secerătoare, care poate duce la complicații, inclusiv leziuni ale organelor și dureri intense. Alte grupuri afectate de boală sunt hispanicii, europenii din sudul Europei, cei din Orientul Mijlociu sau indienii din Asia.
„Datele noastre sugerează că adulții ar trebui să fie tratați cu doza maximă tolerată de hidroxiuree, în mod ideal înainte de apariția leziunilor de organ”, au concluzionat autorii studiului, făcând apel la studii prospective pentru validarea rezultatelor lor.