Stimăm că 25.000 de pacienți din SUA sunt în prezent diagnosticați cu sindromul Cushing endogen, o tulburare endocrină rară caracterizată prin niveluri ridicate susținute de cortizol.*
Sindromul Cushing endogen, este o boală endocrină rară, gravă și potențial letală cauzată de expunerea cronică la un nivel ridicat de cortizol – adesea rezultatul unei tumori benigne a glandei pituitare.1 Această tumoare benignă îi spune organismului să supraproducă niveluri ridicate de cortizol pentru o perioadă susținută de timp, iar acest lucru are adesea ca rezultat schimbări fizice nedorite.1 Boala este cel mai frecventă în rândul adulților cu vârste cuprinse între 30 și 50 de ani și afectează femeile de trei ori mai des decât bărbații.1 Femeile care suferă de sindromul Cushing se pot confrunta cu o varietate de probleme de sănătate, inclusiv probleme menstruale, dificultăți în a rămâne însărcinate, exces de hormoni masculini (androgeni), în principal testosteron, care poate provoca hirsutism (creșterea părului grosier pe corp după modelul masculin), piele grasă și acnee.1 În plus, manifestările interne ale bolii sunt potențial amenințătoare pentru viață.1 Acestea includ modificări metabolice, cum ar fi nivelul ridicat de zahăr din sânge sau diabet, tensiune arterială ridicată, colesterol ridicat, fragilitatea diferitelor țesuturi, inclusiv a vaselor de sânge, a pielii, a mușchilor și a oaselor, precum și tulburări psihologice, cum ar fi depresia, anxietatea și insomnia.1-4 Netratată, rata de supraviețuire la cinci ani este de numai aproximativ 50 la sută.4
Dezvoltare clinică în sindromul Cushing endogen
RECORLEV® (levoketoconazol) este un inhibitor experimental al sintezei cortizolului, studiat anterior în SONICS și evaluat în prezent în LOGICS și OPTICS, studii clinice de fază 3 pentru sindromul Cushing endogen.
Siguranța și eficacitatea RECORLEV (levoketoconazol) pentru tratamentul sindromului Cushing endogen nu au fost stabilite.
Segment educațional despre sindromul Cushing endogen
Strongbridge Biopharma a sponsorizat un segment educațional despre sindromul Cushing endogen în cadrul emisiunii The Balancing Act, „Behind the Mystery: Boli rare și genetice”. Segmentul îi prezintă pe Leslie Edwin, un pacient cu sindromul Cushing endogen și director al grupurilor de sprijin pentru Cushing’s Support & Research Foundation, și pe Maria Fleseriu, MD, profesor/director la Pituitary Center din cadrul Oregon Health and Science University (OHSU). O gamă largă de subiecte legate de sindromul Cushing sunt abordate în cadrul segmentului, inclusiv simptomele, diagnosticarea greșită, importanța consultării unui endocrinolog, metodele de screening, opțiunile de tratament și eforturile de cercetare care sunt în curs de desfășurare.
*Bazat pe cercetarea de piață proprie Strongbridge Biopharma plc.
- Institutul Național de Diabet și Boli Digestive și Renale Centrul de Informare în Sănătate al Institutului Național de Diabet și Boli Digestive și Renale. Sindromul Cushing. Accesat la 14 sept. 14, 2020. https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
- Pereira AM, Tiemensma J, Romijn JA. Tulburări neuropsihiatrice în sindromul Cushing. Neuroendocrinologie. 2010;92(suppl 1):65-70.
- Boala Cushing. Sistemul de sănătate al Universității din Virginia: Neurosciences website. Accesat la 21 sept. 2020. https://uvahealth.com/services/skull-base-pituitary/cushings-disease.
- Greenman Y. Managementul dislipidemiei în sindromul Cushing. Neuroendocrinologie. 2010;92(suppl 1):91-95.
- Folie de informare CSRF. Site-ul Fundației de Sprijin pentru Cercetare a Sindromului Cushing &. http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/.
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. Treatment of Cushing’s syndrome: an Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
- Sindromul Cushing. Publicația NIH nr. 08-3007. Iulie 2008. National Institutes of Health, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases website. http://www.niddk.nih.gov/health-information/health-topics/endocrine/cushings-syndrome/Documents/Cushings_Syndrome_508.pdf.
- Bolanowski M, Halupczok J, Jawiarczyk-Przybylowska A. Tulburări hipofizare și osteoporoză. Int J Endocrinol. 2015:206853. Disponibil la http://dx.doi.org/10.1155/2015/206853.
.
.