Astăzi, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a acordat aprobarea accelerată pentru Oxbryta (voxelotor) pentru tratamentul bolii cu celule secerătoare (SCD) la adulți și pacienți pediatrici cu vârsta de 12 ani și peste.
„Aprobarea de astăzi oferă o speranță suplimentară pentru cele 100.000 de persoane din SUA, și cele peste 20 de milioane la nivel mondial, care trăiesc cu această tulburare de sânge debilitantă”, a declarat comisarul interimar al FDA, amiralul Brett P. Giroir, M.D. „Investițiile noastre științifice ne-au adus într-un punct în care avem la dispoziție mult mai multe instrumente în lupta împotriva bolii cu celule secerătoare, care prezintă provocări zilnice pentru cei care trăiesc cu ea. Ne angajăm în continuare să ridicăm profilul acestei boli ca prioritate de sănătate publică și să aprobăm noi terapii care s-au dovedit a fi sigure și eficiente. Împreună cu o mai bună educare a furnizorilor, responsabilizarea pacienților și îmbunătățirea sistemelor de furnizare a îngrijirilor, aceste medicamente recent aprobate au potențialul de a avea un impact imediat asupra persoanelor care trăiesc cu SCD.”
Boala celulelor secerătoare este o afecțiune a sângelui moștenită pe tot parcursul vieții, în care globulele roșii au o formă anormală (în formă de semilună sau „seceră”), ceea ce restrânge fluxul în vasele de sânge și limitează livrarea de oxigen către țesuturile corpului, ceea ce duce la dureri severe și leziuni ale organelor. De asemenea, se caracterizează printr-o inflamație severă și cronică, care agravează crizele vaso-ocluzive, în timpul cărora pacienții se confruntă cu episoade de durere extremă și leziuni ale organelor.
„Oxbryta este un inhibitor al polimerizării hemoglobinei falciforme deoxigenate, care este anomalia centrală în boala celulelor falciforme”, a declarat Richard Pazdur, M.D., director al Centrului de excelență în oncologie al FDA și director interimar al Biroului de boli oncologice din cadrul Centrului pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor al FDA. „Cu Oxbryta, este mai puțin probabil ca celulele secerătoare să se lege între ele și să formeze forma seceră, ceea ce poate cauza niveluri scăzute de hemoglobină din cauza distrugerii celulelor roșii din sânge. Această terapie oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu această afecțiune gravă și amenințătoare de viață.”
Aprobarea Oxbryta s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic efectuat pe 274 de pacienți cu anemie falciformă. În cadrul studiului, 90 de pacienți au primit 1500 mg de Oxbryta, 92 de pacienți au primit 900 mg de Oxbryta și 92 de pacienți au primit un placebo. Eficacitatea s-a bazat pe o creștere a ratei de răspuns a hemoglobinei la pacienții care au primit 1500 mg de Oxbryta, care a fost de 51,1% pentru acești pacienți, comparativ cu 6,5% în grupul placebo.
Efectele secundare frecvente la pacienții care au luat Oxbryta au fost cefalee, diaree, dureri abdominale, greață, oboseală, oboseală, erupții cutanate și pirexie (febră).
Oxbryta a primit aprobarea accelerată, care permite FDA să aprobe medicamente pentru afecțiuni grave pentru a acoperi o nevoie medicală nesatisfăcută, pe baza unui rezultat care are o probabilitate rezonabilă de a prezice un beneficiu clinic pentru pacienți. Sunt necesare studii clinice suplimentare pentru a verifica și descrie beneficiul clinic al Oxbryta.
FDA a acordat acestei cereri desemnarea Fast Track. Oxbryta a primit, de asemenea, desemnarea de medicament orfan, care oferă stimulente pentru a ajuta și încuraja dezvoltarea de medicamente pentru boli rare. FDA a acordat aprobarea pentru Oxbryta către Global Blood Therapeutics.
FDA, o agenție din cadrul Departamentului de Sănătate și Servicii Umane al SUA, protejează sănătatea publică prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor de uz uman și veterinar, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman, precum și a dispozitivelor medicale. De asemenea, agenția este responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, a produselor cosmetice, a suplimentelor alimentare, a produselor care emit radiații electronice și pentru reglementarea produselor din tutun.
Întrebări
.