Vi uppskattar att 25 000 patienter i USA för närvarande har diagnostiserats med endogent Cushings syndrom, en sällsynt endokrin sjukdom som kännetecknas av ihållande förhöjda kortisolnivåer.*
Endogent Cushings syndrom, är en sällsynt, allvarlig och potentiellt dödlig endokrin sjukdom som orsakas av kronisk förhöjd kortisollexponering – ofta resultatet av en godartad tumör i hypofysen.1 Denna godartade tumör säger till kroppen att överproducera höga nivåer av kortisol under en längre tid, vilket ofta leder till oönskade fysiska förändringar.1 Sjukdomen är vanligast bland vuxna i åldrarna 30-50 år och drabbar kvinnor tre gånger oftare än män.1 Kvinnor med Cushings syndrom kan drabbas av en rad olika hälsoproblem, bland annat menstruationsproblem, svårigheter att bli gravid, överskott av manliga hormoner (androgener), främst testosteron som kan orsaka hirsutism (tillväxt av grovt kroppsbehåring i ett manligt mönster), oljig hud och akne.1 Dessutom är de inre manifestationerna av sjukdomen potentiellt livshotande.1 Dessa inkluderar metaboliska förändringar som högt blodsocker, eller diabetes, högt blodtryck, högt kolesterol, skörhet i olika vävnader inklusive blodkärl, hud, muskler och ben samt psykologiska störningar som depression, ångest och sömnlöshet.1-4 Obehandlat är överlevnadsfrekvensen på fem år endast cirka 50 procent.4
Klinisk utveckling vid endogent Cushings syndrom
RECORLEV® (levoketokonazol) är en prövande kortisolsynteshämmare, som tidigare studerats i SONICS och för närvarande utvärderas i LOGICS och OPTICS, kliniska fas 3-studier för endogent Cushings syndrom.
Säkerheten och effekten av RECORLEV (levoketokonazol) för behandling av endogent Cushings syndrom har inte fastställts.
Utbildningssegment om endogent Cushings syndrom
Strongbridge Biopharma sponsrade ett utbildningssegment om endogent Cushings syndrom på The Balancing Act, ”Behind the Mystery: Sällsynta och genetiska sjukdomar”. I avsnittet medverkar Leslie Edwin, en patient med endogent Cushings syndrom och chef för stödgrupper för Cushing’s Support & Research Foundation, och Maria Fleseriu, MD, professor/direktör vid Pituitary Center vid Oregon Health and Science University (OHSU). Ett brett spektrum av ämnen med anknytning till Cushings syndrom tas upp i avsnittet, bland annat symtom, feldiagnos, vikten av att träffa en endokrinolog, screeningmetoder, behandlingsalternativ och forskningsinsatser som pågår.
*Baserat på egen marknadsundersökning av Strongbridge Biopharma plc.
- The National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases Health Information Center. Cushings syndrom. Tillgänglig den 14 september 2020. https://www.niddk.nih.gov/health-information/endocrine-diseases/cushings-syndrome.
- Pereira AM, Tiemensma J, Romijn JA. Neuropsykiatriska störningar vid Cushings syndrom. Neuroendokrinologi. 2010;92(suppl 1):65-70.
- Cushings sjukdom. University of Virginia Health System: Neurosciences website. Tillgänglig den 21 september 2020. https://uvahealth.com/services/skull-base-pituitary/cushings-disease.
- Greenman Y. Hantering av dyslipidemi vid Cushings syndrom. Neuroendokrinologi. 2010;92(suppl 1):91-95.
- CSRF faktablad. Webbplats för Cushing’s Support & Research Foundation. http://csrf.net/understanding-cushings/fact-sheet/.
- Nieman LK, Biller BMK, Findling MHM, et al. Treatment of Cushing’s syndrome: an Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(8):2807-2831.
- Cushings syndrom. NIH Publication No. 08-3007. Juli 2008. National Institutes of Health, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases webbplats. http://www.niddk.nih.gov/health-information/health-topics/endocrine/cushings-syndrome/Documents/Cushings_Syndrome_508.pdf.
- Bolanowski M, Halupczok J, Jawiarczyk-Przybylowska A. Hypofysärenden och osteoporos. Int J Endocrinol. 2015:206853. Tillgänglig på http://dx.doi.org/10.1155/2015/206853.
.