Generaliserad kostnadseffektivitetsanalys för prioritering på nationell nivå inom hälsosektorn

Faktorer som ska beaktas vid kontextualisering av subregionala uppgifter om kostnadseffektivitet

Inom att övervinna tekniska problem med avseende på metodologisk konsekvens och generaliserbarhet har generaliserad CEA nu genererat uppgifter om den genomsnittliga bördan på subregional nivå för ett brett spektrum av sjukdomar och riskfaktorer. Förekomsten av dessa CE-data är dock ingen garanti för att resultaten och rekommendationerna faktiskt kommer att förändra hälsopolitiken eller praxis i länderna. Det finns fortfarande en berättigad oro för att globala eller regionala CE-resultat kan ha begränsad relevans för lokala förhållanden och politiska processer . Det har faktiskt hävdats att det finns en spänning mellan en generaliserad CEA som är tillräckligt allmän för att kunna tolkas i olika miljöer och en CEA som tar hänsyn till den lokala kontexten, och att lokala beslutsfattare måste anpassa de sektorsvisa CEA-resultaten till sin egen kulturella, ekonomiska, politiska, miljömässiga, beteendemässiga och infrastrukturella kontext.

För att stimulera förändring där det kan vara nödvändigt finns det ett behov av att kontextualisera befintliga regionala uppskattningar av kostnader, effektivitet och kostnadseffektivitet till den miljö där informationen kommer att användas, eftersom många faktorer kan förändra den faktiska kostnadseffektiviteten för en viss insats i olika miljöer. Dessa faktorer är bl.a. följande: tillgång, sammansättning och kvalitet på insatsvaror, särskilt utbildad personal, läkemedel, utrustning och förbrukningsvaror, lokala priser, särskilt arbetskostnader, genomförandekapacitet, underliggande organisationsstrukturer och incitament samt den stödjande institutionella ramen. Dessutom kan det vara nödvändigt att ta upp andra frågor för att se till att de kostnader som uppskattas på förhand motsvarar de verkliga kostnaderna för att genomföra en insats i verkligheten. Lee m.fl. (hävdar t.ex. att kostnadsberäkningar kanske inte ger en korrekt avspegling av de verkliga kostnaderna för att genomföra en hälso- och sjukvårdsinsats i praktiken av flera skäl: ekonomiska analyser kan ofta vara föråldrade när de publiceras; kostnaden för läkemedelsinsatser kan variera avsevärt beroende på vilken typ av avtal som ingås mellan betalare, apoteksförmåner, förvaltningsbolag och tillverkare; eller så kan vårdkostnaderna sänkas genom en effektiv förvaltning (t.ex. genom att försäkringsbolagen genom förhandlingar sänker priserna). På samma sätt finns det på effektivitetssidan ett behov av kontextualisering. Exempelvis baseras effektivitetsbedömningar som används i CEA ofta på effektivitetsdata från experimentella och kontextspecifika prövningar. När åtgärderna genomförs i praktiken kan effektiviteten mycket väl visa sig vara lägre. Enligt Tugwells ramverk för iterativa kretslopp är vårdprocessen uppdelad i olika faser som är avgörande för hur effektiv en intervention kommer att vara i praktiken, bland annat om en patient har kontakt med hälso- och sjukvårdssystemet eller inte, hur patienten följer behandlingsrekommendationerna och med vilken kvalitet vårdgivaren utför interventionen.

Från regionala till landsspecifika uppskattningar

Figur 4 ger en schematisk översikt över det stegvisa tillvägagångssätt genom vilket WHO-CHOICE-beräkningar som härrör från regional nivå kan översättas ner till sammanhanget i enskilda länder. Följande viktiga steg krävs:

Väljning av interventioner

Det första steget för kontextualisering av WHO-CHOICE-siffrorna för kostnadseffektivitet innebär att man specificerar och definierar de interventioner som ska ingå i analysen, inklusive en tydlig beskrivning av målpopulationen, täckningsgrad på befolkningsnivå och, i förekommande fall, behandlingsregimen. Eftersom en intervention och dess tillhörande kostnader och fördelar kan kännetecknas inte bara av dess tekniska innehåll (t.ex. ett psykoaktivt läkemedel) utan också av den miljö där den tillhandahålls (t.ex. sjukhus- eller samhällsbaserad vård), kommer även frågor om organisation av tjänsterna in här. Interventioner för vissa sjukdomar kan vara olämpliga i en specifik nationell miljö (t.ex. strategier för malariakontroll) och kan därför utelämnas från analysen, medan interventioner som inte redan täcks av de regionala analyserna kan behöva läggas till. Grupper av interventioner som är sammankopplade utvärderas tillsammans, eftersom hälsoeffekterna av att genomföra två interventioner tillsammans inte nödvändigtvis är additiva, och inte heller kostnaderna för deras gemensamma produktion. Det är endast genom att bedöma deras kostnader och hälsoeffekter oberoende av varandra och i kombination som det är möjligt att ta hänsyn till interaktioner eller icke-linjäriteter i kostnader och effekter. Det är till exempel troligt att de totala kostnaderna och hälsoeffekterna av införandet av sängnät för malariabekämpning beror på om befolkningen får malariaprofylax eller ej. Detta innebär att tre åtgärder skulle utvärderas – enbart sängnät, enbart malariaprofylax och sängnät i kombination med malariaprofylax.

Kontextualisering av interventionens effektivitet

Effekten på befolkningsnivå av olika interventioner mäts i termer av antalet DALY:s som undviks per år, i förhållande till en situation utan interventioner för sjukdomen/ sjukdomarna eller riskfaktorn/riskfaktorerna i fråga. Viktiga ingående parametrar som ligger till grund för detta sammanfattande mått på befolkningens hälsa under scenariot utan ingrepp är bland annat befolkningens demografiska struktur, epidemiologiska siffror (incidens, prevalens, remission och dödsfall) och värderingar av hälsotillstånd (HSV; värderingen av den tid som tillbringats i ett visst hälsotillstånd, t.ex. att vara blind eller ha diabetes, i förhållande till full hälsa ). Vid behov och under förutsättning att tillräckliga uppgifter finns tillgängliga skulle reviderade uppskattningar av den underliggande epidemiologin för en sjukdom eller riskfaktor kräva att analytiker på nationell nivå gör en ny uppskattning (antingen genom regressionsbaserad förutsägelse eller genom att utföra ytterligare körningar av själva befolkningsmodellen). Den specifika effekten av en intervention mäts genom en förändring av en eller flera av dessa epidemiologiska siffror eller genom en förändring av HSV, och är en funktion av interventionens effektivitet, som sedan justeras av dess täckning i befolkningen och, i förekommande fall, av mottagarnas följsamhet. Eftersom en stor del av bevisen för interventionens effektivitet kommer från randomiserade kontrollerade försök som utförts i gynnsamma forsknings- eller praktikmiljöer, är det viktigt att justera de resulterande uppskattningarna av effektiviteten i enlighet med vad som kan förväntas inträffa i den kliniska vardagen. Tre nyckelfaktorer för att omvandla effektivitet till ändamålsenlighet gäller behandlingstäckning i målpopulationen (dvs. hur stor andel av den totala behövande befolkningen som faktiskt utsätts för interventionen) och, för dem som får interventionen, både svarsfrekvensen på behandlingsschemat och följsamheten till behandlingen. Uppgifter om dessa parametrar kan sökas och erhållas på lokal nivå, på grundval av granskningar av evidens och befolkningsundersökningar (om sådana finns) eller expertutlåtanden. Ytterligare en potentiell mediator för effektiviteten hos en intervention som genomförs i den kliniska vardagen gäller vårdkvaliteten; om tillräckligt bra mått på tjänstekvalitet finns tillgängliga på lokal nivå bör data också samlas in för denna parameter.

Kontextualisering av interventionskostnader

Interventionskostnader på nivån för epidemiologiska delregioner i världen har uttryckts i internationella dollar (I$). Detta fångar upp skillnader i köpkraft mellan olika länder och möjliggör en grad av jämförelse mellan underregioner som skulle vara olämplig om man använde officiella växelkurser. För analyser på landsnivå skulle kostnaderna också uttryckas i lokala valutaenheter, vilket kan uppskattas genom att dividera befintliga kostnadsberäkningar med den lämpliga växelkursen för köpkraftsparitet. En mer exakt och önskvärd metod är att ersätta alla specifika resursinsatser i Cost-It-mallen med nya enhetspriser (t.ex. priset på ett läkemedel eller enhetskostnaden för en öppenvårdsmottagning). Dessutom kan de förbrukade resursmängderna lätt ändras i linje med ländernas erfarenheter (vilket till exempel återspeglar skillnader i kapacitetsutnyttjande). Beroende på tillgången till sådana uppgifter på nationell nivå kan det vara nödvändigt att använda expertutlåtande för denna uppgift.

Kontextualisering för olika landsspecifika scenarier

WHO-CHOICE-databasen kan kontextualiseras till landsnivå på tre sätt. Det första är att utvärdera alla interventioner utifrån antagandet att de utförs på ett tekniskt effektivt sätt, enligt exemplet med WHO-CHOICE. Detta kräver minimala justeringar, som begränsar sig till att justera befolkningsantal och befolkningsstrukturer, effektivitetsnivåer samt enhetskostnader och kvantiteter. Detta ger landets beslutsfattare den ideala mixen av insatser – den mix som skulle maximera befolkningens hälsa om de genomfördes på ett effektivt sätt. Den andra gör det möjligt för analytikern att fånga upp vissa lokala begränsningar – t.ex. brist på hälso- och sjukvårdspersonal. I detta fall måste analysen se till att de personalbehov som den valda kombinationen av insatser medför inte överstiger det tillgängliga utbudet. Det tredje alternativet är att ändra analysen genom att anta att insatserna genomförs med nuvarande nivåer av kapacitetsutnyttjande i landet och att det finns lokala begränsningar när det gäller tillgången till infrastruktur. I detta fall kan analytikern i stället för att använda internationella priser på generiska läkemedel som inte är patenterade, till exempel, vara tvungen att inkludera priserna på lokalt tillverkade läkemedelsprodukter, eller att använda kapacitetsutnyttjandegrader som är lägre än de 80 % som antas på subregional nivå.

Omställningen från en befintlig uppsättning insatser till en annan portfölj av insatser kommer att medföra en kategori av kostnader som skiljer sig från produktionskostnader, dvs. transaktionskostnader. Om man bortser från eventuella avvikelser i befintlig kapacitet och infrastruktur för att absorbera sådana förändringar kan det innebära att det finns en betydande skillnad mellan den ”teoretiska” CE-kvoten baserad på generaliserad CEA och den som kan uppnås i en viss miljö. Budgetkonsekvenserna av en förändring av portföljen kommer dock att bero på hur dramatisk förändringen blir när man går från den nuvarande sammansättningen av insatser till den optimala sammansättning som anges i den generaliserade CEA-analysen. Till exempel kan den stegvisa förändringen från en befintlig fast vårdcentral i avlägsna områden till ett alternativ i form av en akut ambulanstjänst få dramatiska politiska och budgetmässiga konsekvenser. Däremot är det troligt att en procedurförändring i en kirurgisk behandling får mindre viktiga budgetkonsekvenser.

Resultatet av en sådan kontextualisering är en reviderad, befolkningsspecifik uppsättning genomsnittliga och inkrementella kostnadseffektivitetskvoter för interventioner som tar itu med de främsta bidragsgivarna till den nationella sjukdomsbördan. Den potentiella nyttan av denna information för hälsopolitik och hälsoplanering kan ses i termer av att bekräfta om nuvarande interventionsstrategier kan motiveras av kostnadseffektivitetsskäl, och visa vilka andra alternativ som skulle vara kostnadseffektiva om ytterligare resurser blev tillgängliga. Dess faktiska användbarhet kommer att avgöras både av tillgången till (eller viljan att samla in) lokala data som reviderade ingångsvärden i modellerna för kostnadskalkylering och effektivitet och av i vilken utsträckning effektivitetsöverväganden framgångsrikt integreras med andra kriterier för prioritering.

Bidraget från generaliserad CEA till prioritering på nationell nivå

Bestämningen av de mest kostnadseffektiva insatserna för en uppsättning sjukdomar eller riskfaktorer är, även om det är mycket informativt i sig självt, inte slutet på den analytiska processen. Det är snarare ett viktigt bidrag till den bredare uppgiften att fastställa prioriteringar. Syftet med denna uppgift är att gå bortom enbart effektivitetsaspekter och fastställa kombinationer av kostnadseffektiva insatser som bäst uppfyller de fastställda målen för hälso- och sjukvårdssystemet, inklusive förbättrad reaktionsförmåga och minskade ojämlikheter. Generaliserad CEA har utvecklats specifikt som ett sätt för beslutsfattare att bedöma och eventuellt förbättra det övergripande resultatet (eller effektiviteten) i sina hälso- och sjukvårdssystem, definierat som hur väl den socialt önskade mixen av de fem komponenterna i de tre inneboende målen uppnås i förhållande till de tillgängliga resurserna (figur 1). Andra fördelningskriterier mot vilka argument för kostnadseffektivitet måste övervägas är bl.a. den relativa allvarlighetsgraden och omfattningen av spridningseffekter mellan olika sjukdomar, potentialen för att minska katastrofala hushållsutgifter för hälsovård och skyddet av mänskliga rättigheter . Prioritering innebär alltså med nödvändighet en viss grad av avvägning mellan olika mål för hälso- och sjukvårdssystemet, vilket innebär att det är högst osannolikt att den mest rättvisa fördelningen av resurser är den mest effektiva. I slutändan kommer den slutliga fördelningen av resurser som följer av en prioritering med hjälp av en kombination av kvalitativa eller kvantitativa metoder att överensstämma med den särskilda sociokulturella miljö där den genomförs och med de uttalade preferenserna hos befolkningen och/eller dess företrädare i regeringen. En sekventiell analys av dessa konkurrerande kriterier visar dock att man vid fördelningen av offentliga medel bör prioritera kostnadseffektiva insatser som är kollektiva nyttigheter (som inte har någon marknad) och som medför stora spridningseffekter eller katastrofala kostnader (särskilt för de fattiga), vilket understryker behovet av förhandsinformation om kostnadseffektivitet som ett centralt krav för att komma bort från subjektiv hälsoplanering (som bygger på historiska trender eller politiska preferenser) och övergå till en mer explicit och rationell grund för beslutsfattandet.

Det finns också ett antal funktioner i ett hälso- och sjukvårdssystem som formar och stöder förverkligandet av de ovan nämnda målen, inklusive resursgenerering och finansieringsmekanismer, organisation av tjänster samt övergripande reglering eller styrning . Dessa funktioner påverkar oundvikligen prioriteringsprocessen inom hälso- och sjukvården och bidrar därmed till variationer i hälso- och sjukvårdsystemets resultat. Det har hävdats att hälsostrategier som enbart bygger på effektivitetskriterier kan leda till suboptimala lösningar på grund av marknadsmisslyckanden inom hälso- och sjukvården, t.ex. asymmetrisk information mellan vårdgivare och patienter, samt ett antal negativa incitament som är inneboende i hälso- och sjukvårdssystemen . Följaktligen är det troligt att resultaten av en effektivitetsanalys, t.ex. en sektoriell CEA, kommer att mildras ytterligare av ett antal kapacitetsbegränsningar och organisatoriska frågor. Som redan nämnts ovan kan den faktiska tillgången till mänskliga och fysiska resurser förväntas sätta betydande gränser för i vilken utsträckning det går att uppnå en (kostnadseffektiv) uppskalning av en interventions täckning i befolkningen. Dessutom kan bredare organisatoriska reformer som syftar till att förbättra hälso- och sjukvårdssystemets effektivitet genom att skilja på inköps- och tillhandahållandefunktionerna förväntas leda till en viss inverkan på slutpriset på hälso- och sjukvårdsinsatser eller på den totala kvantiteten (och kvaliteten) av tjänsterna. Slutligen kan beslut om lämplig mekanism för att finansiera hälso- och sjukvården, inklusive den offentliga och privata sektorns respektive roller, förväntas ha ett betydande inflytande på den slutliga fördelningen av resurser. Bör till exempel den offentliga sektorns roll vara att tillhandahålla ett väsentligt paket av kostnadseffektiva tjänster och överlåta åt den privata sektorn att tillhandahålla mindre kostnadseffektiva tjänster, eller bör den offentliga sektorns roll vara att tillhandahålla sjukförsäkringar där de privata försäkringsmarknaderna misslyckas (t.ex. vid oförutsägbara, kroniska och mycket kostsamma sjukdomar, för vilka endast potentiellt mindre kostnadseffektiva insatser är tillgängliga)? . Även om båda målen eftersträvas – att tillhandahålla grundläggande tjänster till särskilt utsatta befolkningsgrupper samtidigt som man tillgodoser majoritetens oförmåga att betala för mycket kostsamma insatser – innebär det ändå en förskjutning bort från den mest effektiva fördelningen.