Cytosine arabinoside (ara-C) har givits till 89 patienter med olika typer av neoplastiska sjukdomar. Hematopoetisk toxicitet med megaloblastos, leukopeni och trombocytopeni förekom ofta liksom illamående och kräkningar. Mucosal ulceration och CNS-effekter observerades sällan. Responsen på olika solida tumörer har varit en besvikelse, med endast övergående minskning av tumörmassor som observerats hos sju av 62 behandlade patienter. Svar i leukemi och lymfosarkom var mer frekventa (fyra av fyra leukemier och 15 av 23 lymfom), men dessa var endast partiella och av kort varaktighet. Erfarenheter av flera doseringsregimer visade att stora doser med sju till tio dagars mellanrum var mindre toxiska och lika effektiva som andra regimer vid behandling av lymfosarkomer. Biologisk analys av blod och urin för ara-C visade att läkemedlet försvann från blodet inom 15 minuter; endast en liten andel förekom i urinen. Andra forskare har rapporterat att den viktigaste utsöndringsprodukten av ara-C är uracil arabinosid (ara-U), på grund av förekomsten av pyrimidindeaminaser i mänsklig lever- och njurvävnad. Ytterligare undersökningar av olika doseringsregimer vid behandling av olika maligniteter hos människor rekommenderas, liksom ett sökande efter medel som förhindrar den snabba deaminering av ara-C till ara-U.