”Dagens godkännande ger ytterligare hopp till de 100 000 personerna i USA, och de mer än 20 miljoner i världen som lever med denna försvagande blodsjukdom”, säger den tillförordnade FDA-kommissionären Adm. Brett P. Giroir, M.D. ”Våra vetenskapliga investeringar har fört oss till en punkt där vi har många fler verktyg tillgängliga i kampen mot sicklecellsjukdomen, som innebär dagliga utmaningar för dem som lever med den. Vi är fortfarande fast beslutna att höja profilen för denna sjukdom som en prioriterad fråga för folkhälsan och att godkänna nya behandlingar som visat sig vara säkra och effektiva. Tillsammans med förbättrad utbildning av vårdgivare, patientinflytande och förbättrade system för vård har dessa nyligen godkända läkemedel potential att omedelbart påverka människor som lever med SCD.”
Sicklecellsjukdom är en livslång, ärftlig blodsjukdom där de röda blodkropparna är onormalt formade (i en halvmåne, eller ”sickle”-form), vilket begränsar flödet i blodkärlen och begränsar syretillförseln till kroppens vävnader, vilket leder till allvarlig smärta och organskador. Den kännetecknas också av allvarlig och kronisk inflammation som förvärrar vaso-okclusiva kriser under vilka patienterna upplever episoder av extrem smärta och organskador.
”Oxbryta är en hämmare av syrefri sicklehemoglobinpolymerisationen, vilket är den centrala avvikelsen vid sicklecellsjukdom”, säger Richard Pazdur, läkare, chef för FDA:s Oncology Center of Excellence och tillförordnad chef för Office of Oncologic Diseases vid FDA:s Center for Drug Evaluation and Research. ”Med Oxbryta är det mindre sannolikt att sicklecellerna binder ihop sig och bildar sickleformen, vilket kan orsaka låga hemoglobinnivåer på grund av att de röda blodkropparna förstörs. Denna behandling ger ett nytt behandlingsalternativ för patienter med detta allvarliga och livshotande tillstånd.”
Oxbrytas godkännande baserades på resultaten av en klinisk prövning med 274 patienter med sicklecellsjukdom. I studien fick 90 patienter 1500 mg Oxbryta, 92 patienter fick 900 mg Oxbryta och 92 patienter fick placebo. Effektiviteten baserades på en ökning av svarsfrekvensen för hemoglobin hos patienter som fick 1500 mg Oxbryta, som var 51,1 % för dessa patienter jämfört med 6,5 % i placebogruppen.
För vanliga biverkningar för patienter som tog Oxbryta var huvudvärk, diarré, buksmärta, illamående, trötthet, utslag och pyrexi (feber).
Oxbryta beviljades Accelerated Approval, vilket gör det möjligt för FDA att godkänna läkemedel för allvarliga tillstånd för att fylla ett otillfredsställt medicinskt behov baserat på ett resultat som med rimlig sannolikhet kan förutsäga en klinisk nytta för patienterna. Ytterligare kliniska prövningar krävs för att verifiera och beskriva Oxbrytas kliniska nytta.
FDA beviljade denna ansökan Fast Track-beteckning. Oxbryta fick också Orphan Drug designation, vilket ger incitament för att hjälpa och uppmuntra utvecklingen av läkemedel för sällsynta sjukdomar. FDA beviljade Global Blood Therapeutics godkännandet av Oxbryta.
FDA, en myndighet inom det amerikanska hälsovårdsdepartementet, skyddar folkhälsan genom att garantera säkerhet, effektivitet och trygghet när det gäller human- och veterinärmedicinska läkemedel, vacciner och andra biologiska produkter för humant bruk samt medicintekniska produkter. Myndigheten ansvarar också för säkerheten i vårt lands livsmedelsförsörjning, kosmetika, kosttillskott, produkter som avger elektronisk strålning och för reglering av tobaksprodukter.