Hoje, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu aprovação acelerada à Oxbryta (voxelotor) para o tratamento da doença falciforme (SCD) em adultos e pacientes pediátricos de 12 anos de idade ou mais.
“A aprovação de hoje proporciona esperança adicional para as 100.000 pessoas nos EUA, e aos mais de 20 milhões a nível mundial, que vivem com esta doença debilitante do sangue”, disse Brett P. Giroir, M.D. “Os nossos investimentos científicos trouxeram-nos a um ponto em que temos muito mais ferramentas disponíveis na batalha contra a doença falciforme, o que apresenta desafios diários para aqueles que vivem com ela”. Continuamos empenhados em elevar o perfil desta doença como uma prioridade de saúde pública e em aprovar novas terapias comprovadamente seguras e eficazes”. Juntamente com uma melhor educação do provedor, capacitação do paciente e melhores sistemas de prestação de cuidados, estes medicamentos recentemente aprovados têm o potencial de impactar imediatamente as pessoas que vivem com SCD”
A doença falciforme é um distúrbio sanguíneo hereditário para toda a vida, no qual os glóbulos vermelhos têm uma forma anormal (em forma de lua crescente, ou “foice”), que restringe o fluxo nos vasos sanguíneos e limita o fornecimento de oxigênio aos tecidos do corpo, levando a dores severas e danos aos órgãos. Também é caracterizada por inflamação grave e crônica que piora as crises vaso-oclusivas durante as quais os pacientes experimentam episódios de dor extrema e danos aos órgãos.
“Oxbryta é um inibidor da polimerização da hemoglobina falciforme desoxigenada, que é a anormalidade central na doença falciforme”, disse Richard Pazdur, M.D, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA e diretor interino do Escritório de Doenças Oncológicas do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos do FDA. “Com Oxbryta, é menos provável que as células falciformes se unam e formem a forma falciforme, o que pode causar baixos níveis de hemoglobina devido à destruição das células vermelhas do sangue”. Esta terapia oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com esta condição grave e com risco de vida”
A aprovação da Oxbryta foi baseada nos resultados de um ensaio clínico com 274 pacientes com anemia falciforme. No estudo, 90 pacientes receberam 1500 mg de Oxbryta, 92 pacientes receberam 900 mg de Oxbryta e 92 pacientes receberam um placebo. A eficácia foi baseada num aumento na taxa de resposta à hemoglobina em pacientes que receberam 1500 mg de Oxbryta, que foi de 51,1% para estes pacientes em comparação com 6,5% no grupo placebo.
Efeitos secundários comuns para pacientes que tomaram Oxbryta foram dor de cabeça, diarreia, dor abdominal, náuseas, fadiga, erupção cutânea e pirexia (febre).
Oxbryta foi concedido Accelerated Approval, que permite à FDA aprovar medicamentos para condições graves para preencher uma necessidade médica não atendida, com base em um resultado que é razoavelmente provável que preveja um benefício clínico para os pacientes. Outros ensaios clínicos são necessários para verificar e descrever o benefício clínico da Oxbryta.
A FDA concedeu a designação Fast Track a esta aplicação. A Oxbryta também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que fornece incentivos para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. A FDA concedeu a aprovação da Oxbryta à Global Blood Therapeutics.
A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, garantindo a segurança, a eficácia e a segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção do fornecimento de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos que liberam radiação eletrônica, e por regular produtos de tabaco.